A humanidade tem presenciado grandes inovações na medicina,
impulsionadas pela tecnologia e avanços científicos, propiciando uma nova era
de cuidados e de superação de doenças. E, cada vez mais, há uma atenção com a
saúde e bem-estar da população não apenas para tratar enfermidades, mas para
preveni-las, ou endereçar a causa raiz da doença.
Segundo relatório da Organização Mundial de Propriedade
Intelectual, o Global Innovation Index 2019 , entre as 10 descobertas médicas que irão mudar o
mundo estão: análise de célula única, mapeamento avançado do cérebro,
identificação precoce do risco de Alzheimer, desenvolvimento de tratamentos
eficazes para lesões da medula espinhal, tratamentos inovadores para dor crônica,
medicina regenerativa, imunoterapia do câncer, novas vacinas com o objetivo de
prevenir HIV, gripe e outras doenças infecciosas, preparando ainda o mundo para
uma próxima pandemia, edição gênica para tratar a causa raiz das doenças, e
medicina de precisão, com diagnósticos, tratamentos e cuidados de saúde
específicos para cada indivíduo.
Cada vez mais se aborda a necessidade de medicina
personalizada, especialmente quando se fala em doenças raras, e as terapias
gênicas, por exemplo, representam um grande salto neste sentido, pois têm o
potencial de tratar a causa raiz de enfermidades, mudando, assim, o seu curso
natural. "Sem dúvida a terapia gênica está entre as grandes inovações da
medicina e, depois de décadas de pesquisa e desenvolvimento, está tendo sua
segurança e eficácia comprovadas e chega finalmente ao momento da aplicação
prática", enfatiza o geneticista Roberto Giugliani. "Já existem
inúmeras terapias gênicas disponíveis para uso em pacientes, duas delas já
aprovadas no Brasil. E, com essas terapias avançadas, uma nova esperança surge
para pacientes com doenças raras", complementa.
"As terapias gênicas são projetadas com base em
informações detalhadas sobre as raízes da doença de um paciente, e tratam uma
condição em sua origem, interrompendo ou revertendo o seu progresso, em vez de
simplesmente controlar os sintomas", explica Janaína Lana, diretora médica
da unidade de Terapias Gênicas da Novartis. Muitas vezes, são tratamentos
únicos que podem aliviar a causa subjacente de uma doença. Em contraste, muitos
medicamentos convencionais devem ser tomados continuamente por semanas ou
meses, ou mesmo para o resto da vida.
As terapias celulares e gênicas são baseadas em pesquisas
cuidadosas realizadas ao longo de décadas de progresso científico. Com a terapia
gênica, por exemplo, os genes são substituídos, inativados ou introduzidos nas
células - fora ou dentro do corpo - para tratar uma doença.
Todos esses tratamentos se qualificam como medicina
personalizada, um termo popularizado quando os cientistas determinaram pela
primeira vez a sequência de DNA de todo o genoma humano.
Este é um momento crucial de inovação na área. Após as principais aprovações de
terapias gênicas pelas autoridades de saúde, novos tratamentos estão sendo
testados em ensaios clínicos em todo o mundo.
O desenvolvimento de terapias gênicas para lidar com doenças
genéticas, especialmente causadas pela mutação de um único gene, representam um
grande salto na medicina. Um exemplo da neurociência é o onasenogeno
abeparvoveque, que foi aprovado em agosto pela Agência Nacional de Vigilância
Sanitária (Anvisa), sendo a primeira terapia gênica no Brasil e na América
Latina para tratar pacientes com até dois anos de idade com Atrofia Muscular
Espinhal (AME), como uma infusão única na veia. A AME é uma doença genética
rara e devastadora que leva à fraqueza muscular progressiva e, em alguns casos,
paralisia ou morte. Sem um gene do neurônio motor de sobrevivência funcional 1
(SMN1), crianças com uma das formas mais graves da doença - a AME tipo 1 -
perdem rapidamente os neurônios motores responsáveis pelas funções musculares1, como respirar, engolir, falar e andar. Diante
disso, é imperativo
diagnosticar AME e começar o tratamento o mais cedo possível para interromper a
perda irreversível do neurônio motor e a progressão da doença.
Outro avanço é na área de oftalmologia: o voretigeno
neparvoveque. Também aprovada pela Anvisa em agosto, é a primeira terapia
gênica de dose única no país para pacientes com perda de visão decorrente da
Distrofia Hereditária da Retina (DHR), causada pela presença de uma mutação em
ambas as cópias do gene RPE65, que tenham ainda suficiente quantidade de
células de retina viáveis. A doença genética hereditária afeta a retina e pode
causar cegueira noturna e perda de sensibilidade à luz, podendo levar os
pacientes à cegueira total2. Este é um marco para a medicina nacional, já que
representa a entrada das terapias gênicas como um tratamento disponível no
Brasil.
Saber que a população pode se beneficiar de todo esse
progresso tecnológico é extraordinário, mas tão necessário é dar acesso à
população a todos esses recursos e tecnologias médicas para estender e melhorar
a qualidade de vida e bem-estar das pessoas. "Para isso, o diálogo entre o
governo e indústrias é fundamental, visando o fortalecimento dos sistemas de
saúde para que possam enfrentar com eficácia os desafios de garantir a
acessibilidade aos pacientes, sem perder a capacidade de adaptação e resposta a
novas doenças, mudanças demográficas, descobertas científicas e novas
tecnologias", avalia Omar Akl, diretor da unidade de terapias gênicas da
Novartis no Brasil.
Novartis
Referências
• Site Novartis
global, seção press releases. Disponível em: https:// www.novartis.com/news/media-releases/avexis-receives-fda-approval-zolgensma-first-and-only-gene-therapy-pediatric-patients-spinal-
-muscular-atrophy-sma.Acesso em out 2019.
• 10. Russell S et al. Efficacy and safety
of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65- mediated
inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3
trial. The Lancet 2017; 390:849-860. Acesso em out 2019.
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