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segunda-feira, 30 de novembro de 2020

Com apenas uma opção terapêutica, pacientes com XLH lamentam decisão do Ministério da Saúde de não incluir tratamento no SUS

 Recomendação inicial pela não incorporação do burosumabe no Sistema Único de Saúde (SUS) impacta negativamente a vida de pacientes e familiares. Associação de pacientes ressalta que consulta pública pode ajudar reverter esse cenário

 

O Instituto Vidas Raras informa que a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), em seu relatório preliminar, deu parecer desfavorável à inclusão do burosumabe no Sistema Único de Saúde (SUS) e abriu consulta pública (CP). A terapia, única específica destinada a pacientes com raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X (XLH) patologia rara também conhecida como hipofosfatemia ligada ao cromossomo X, já é aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e reembolsada em outros países. Até 30 de novembro, médicos, profissionais da área saúde, pacientes, familiares e cuidadores podem opinar sobre o oferecimento da medicação na rede pública de saúde por meio da CP nº56 .

Para Regina Próspero, vice-presidente do Instituto Vidas Raras, a consulta pública é o momento no qual os pacientes e toda a sociedade podem participar de decisões que vão influenciar diretamente em suas vidas. "Um dos papeis da Conitec é reconhecer a voz dessas pessoas, é na CP que elas podem participar e mostrar o quanto é importante a inclusão de terapias como essa, além de ser um exercício democrático é uma chance de reverter decisões sobre a inclusão de tratamentos no SUS", afirma.

Segundo o relatório, os desfechos dos estudos foram divergentes impossibilitando um compilado que fornecesse resultados suficientemente claros para a recomendação, além de serem desfechos indiretos. Além disso, consideraram elevados a razão de custo-efetividade incremental, assim como o impacto orçamentário em vista de diversas incertezas dos dados reais da doença e da manutenção do benefício em longo prazo do burosumabe na vida dos pacientes.

Edson Paixão, gerente geral da Ultragenyx, empresa responsável pelo medicamento, explica que o relatório preliminar traz elementos que demonstram o benefício final da terapia aos pacientes bem como reforça sua eficiência e segurança. "Os estudos clínicos apresentam resultados significativos para os pacientes, inclusive já reconhecidos pelo órgão", ressalta Paixão. "Vamos esclarecer as dúvidas apresentadas e evidenciar que os desfechos utilizados nos estudos são compatíveis com a grande variabilidade clínica da doença. Não podemos deixar de dizer que o custo da terapia é comparável aos demais tratamentos de doenças raras e ultrarraras. Entendemos que a Conitec preza pela sustentabilidade do sistema de saúde e isso se reflete no seu cuidado em relação ao impacto no orçamento global e no valor da razão do custo-efetividade incremental. Estamos comprometidos com a comunidade brasileira de XLH e mantemos diálogo aberto com as autoridades".

O raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X é uma doença rara, crônica e progressiva causada pela deficiência de fósforo no organismo e que afeta crianças e adultos. Seus principais sintomas são deficiência do crescimento, alargamento dos punhos, joelhos e tornozelos, dor nos membros inferiores, alterações dentárias, fraqueza muscular, limitação funcional e pernas arqueadas.

"A recusa para a incorporação do burosumabe no SUS demonstra falta de conhecimento da doença e da causa. Nós, que iniciamos o tratamento do Pietro pelo SUS por meio de uma ação judicial, acompanhamos as dificuldades de quem tem raquitismo. Principalmente, os menos favorecidos financeiramente, em relação a cirurgias, fisioterapia etc. O burosumabe elimina todos esses problemas, ajudando os que mais precisam se for incorporado na rede pública", diz Paulo Inglese Gonçalves Jr., de 42 anos, pai do Pietro Nave Iglese, 14 anos, paciente com XLH.

O medicamento, única opção de tratamento específico para pacientes com XLH, já aprovado no Brasil, Estados Unidos, Canadá e Europa, age de maneira precisa e proporciona melhoras significativas na qualidade de vida do paciente ao mudar o curso natural da doença. "O burosumabe aumenta a reabsorção de fosfato nos rins e a produção da forma ativa da vitamina D. Existem estudos robustos que sustentam os benefícios clínicos dessa terapia para os pacientes", afirma Daniel Garcia, diretor médico da Ultragenyx Brasil.

Há pouco mais de um ano, Pietro começou o tratamento com o burosumabe. "A melhora é nítida, as pernas dele estão desentortando, não tem mais dores de cabeça e ele está crescendo", diz o pai. "Eu não conseguia agachar, depois de um tempo tomando o remédio derrubei um brinquedo no chão e me agachei sem perceber. Na hora eu pensei: consegui! Hoje eu consigo andar mais e sinto que cresci na altura", conta Pietro.

"Estamos fazendo nosso trabalho de tentar levar qualidade de vida para esses pacientes por meio de terapias transformadoras. A doença não tem cura e é progressiva, ou seja, cada dia sem o medicamento é uma perda", finaliza Paixão.


Nova chance

A realização da consulta pública é uma das etapas do processo de incorporação de tecnologias na rede pública de saúde. Ainda há chance de reverter a decisão inicial da Conitec. Até 30 de novembro, toda a sociedade pode contribuir com a CP. Pacientes, familiares e cuidadores podem participar por meio do formulário de experiência ou opinião, já o questionário técnico-científico é voltado para médicos, enfermeiros e outros profissionais de saúde de maneira geral. "Esperamos que essa recomendação inicial seja revista pela Conitec. Precisamos ter a possibilidade de acesso a esse medicamento", declara o pai de Pietro.

Caso a decisão seja pela incorporação, o Decreto nº 7.646/2011[1], que dispõe sobre o processo administrativo para incorporação, exclusão e alteração de tecnologias em saúde no SUS, define novo prazo de 180 dias para que a terapia seja disponibilizada aos pacientes pelo SUS a contar da data da publicação da decisão no Diário Oficial da União (DOU).

 

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