Estudada há mais de 40 anos, a terapia gênica corrige genes defeituosos que causam doenças
Atualmente, estima-se
que existam entre 6 a 8 mil tipos diferentes de doenças raras em todo o mundo -
crônicas, incapacitantes e degenerativas, somente 5% tem tratamento. No Brasil,
há estimados 13 milhões de pessoas com doenças raras, dos quais 80% dos casos
são decorrentes de fatores genéticos¹. Estudada e aperfeiçoada desde 1990, a
chamada terapia gênica veio para transformar o cenário científico e a vida de
milhares de pacientes raros: a tecnologia visa corrigir um gene defeituoso em
apenas uma dose administrada.
"A terapia gênica é a introdução, remoção
ou alteração do material genético - DNA (ácido desoxirribonucleico) ou RNA
(ácido ribonucleico) - nas células de um paciente para tratar uma doença
específica. O material genético modificado tem instruções para alterar como uma
proteína - ou grupo de proteínas - é produzido no corpo, sendo transportado até
o núcleo das células do paciente com o uso de vetores que carregam e protegem
este DNA. No caso de algumas doenças, isso significa fazer alterações
essenciais para o bom funcionamento das células", explica o geneticista,
Roberto Giugliani.
Destinada especificamente para doenças raras e
debilitantes, a tecnologia pode ser conduzida in vivo, quando se
introduz um material genético no organismo a ser tratado, ou ex vivo,
quando se retiram células do organismo a ser tratado, se modificam essas
células com material genético no laboratório, e depois se reintroduzem as
células modificadas ao organismo - para cada tipo de doença, é necessário o
desenvolvimento de uma nova terapia, já que não existe um tratamento unificado
para a correção de todos os defeitos.
Vista a partir de um cenário promissor, a
terapia gênica tem mostrado, cada vez mais, grande potencial para o tratamento
das doenças genéticas. "As perspectivas futuras são de desenvolvimento
crescente de novos tipos de terapias gênicas, com a incorporação deste
tratamento dentro do sistema de saúde pública. Para isso, o Brasil deve
discutir uma política para a área, considerando a implantação de centros de
excelência para administração desse tratamento, bem como o estabelecimento de
unidades de pesquisa, produção e fornecimento", finaliza Giugliani.
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