CONITEC abre consulta pública para incorporação de Alhemo® (concizumabe) no SUS para pacientes com hemofilia B com inibidores

 

• O uso profilático de Alhemo® (concizumabe) demonstrou reduzir em 86% os episódios de sangramento¹

• Alhemo® (concizumabe) representa um passo importante no cuidado da hemofilia ao reduzir a necessidade de infusões intravenosas frequentes¹

• A possível inclusão de Alhemo® (concizumabe) no SUS pode ampliar o acesso a uma terapia inovadora para pacientes com o tratamento

• A consulta pública de Alhemo® marca um avanço importante para a equidade do cuidado em hemofilia ao expandir o acesso à profilaxia para Hemofilia B com inibidor, oferecendo opções além das já disponíveis para o tratamento da hemofilia A 

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) abriu consulta pública para avaliar a incorporação de Alhemo® (concizumabe) ao Sistema Único de Saúde (SUS) como tratamento para pessoas com hemofilia B com inibidores. No Brasil, o tratamento da hemofilia é oferecido exclusivamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS), o que torna o processo de avaliação e eventual incorporação de novas tecnologias ainda mais relevante para garantir acesso equitativo a terapias inovadoras em todo o território nacional. Nesse contexto, a consulta pública de Alhemo® marca um avanço na equidade do cuidado em hemofilia, ao colocar em pauta a ampliação do acesso à profilaxia para pessoas com hemofilia B com inibidores, ampliando a disponibilidade de opções de tratamento para além daquelas já estabelecidas para a hemofilia A. 

A hemofilia é uma doença genética rara caracterizada pela deficiência de fatores de coagulação. Tanto no tipo A quanto no B, os pacientes podem apresentar sangramentos espontâneos ou prolongados. 

Um dos principais desafios clínicos da hemofilia é o desenvolvimento de inibidores, anticorpos que neutralizam os fatores de coagulação utilizados no tratamento convencional, dificultando o controle dos sangramentos e tornando a condução da doença mais complexa. 

Diferentemente das terapias tradicionais, que substituem as proteínas de coagulação ausentes, como o fator VIII ou o fator IX, o Alhemo® atua em uma etapa inicial da coagulação por um mecanismo alternativo. Isso proporciona ao medicamento a sua eficácia mesmo em pacientes que desenvolveram inibidores, ampliando, dessa maneira, as possibilidades de controle da doença.¹ 

O medicamento é administrado por meio de caneta pré-preenchida de uso diário, representando uma inovação na experiência terapêutica para pacientes com 12 anos ou mais que vivem com hemofilia A ou B com inibidores.² 

Nos resultados do estudo clínico EXPLORER7¹, foi demonstrada uma redução significativa dos episódios de sangramento tratados, com redução de 86% no número anual de sangramentos nos pacientes que utilizaram o medicamento diariamente em comparação ao grupo sem profilaxia (tratamento sob demanda). Além disso, entre os pacientes que receberam a medicação de forma preventiva, 63,6% não apresentaram episódios de sangramento nas primeiras 24 semanas. No estudo, não foram observados eventos tromboembólicos, reforçando o perfil de segurança favorável do medicamento.¹  

“A hemofilia impõe desafios diários a milhares de brasileiros e suas famílias. Inovações terapêuticas como essa ampliam as possibilidades de controle da doença, reduzem o risco de sangramentos e contribuem para uma rotina mais estável e previsível. Nosso compromisso é apoiar soluções que promovam mais qualidade de vida, autonomia e bem-estar para as cerca de 14 mil pessoas que vivem com algum tipo de hemofilia no país”, destaca Priscilla Mattar, vice-presidente médica da Novo Nordisk no Brasil.

 

Consulta pública

 A avaliação da CONITEC considera as evidências de eficácia e segurança do tratamento para a população. Assim, a consulta pública é uma etapa fundamental do processo de incorporação de tecnologias no SUS, garantindo transparência e participação social nas decisões relacionadas ao acesso a tratamentos inovadores. 

“A consulta pública é um momento essencial para que pacientes, profissionais de saúde, associações e toda a sociedade civil contribuam com suas experiências e perspectivas. A participação ativa nesse processo fortalece decisões mais transparentes, técnicas e alinhadas às necessidades reais das pessoas que convivem com a hemofilia no Brasil” finaliza Leonardo Bia, vice-presidente de assuntos corporativos e sustentabilidade da Novo Nordisk no Brasil. 

Para participar, os interessados devem acessar o portal da CONITEC até 27 de abril e registrar sua contribuição. Consulta Pública nº 23/2026.

 

Sobre o estudo EXPLORER7¹

O EXPLORER7¹ é um ensaio clínico que estabeleceu a eficácia e segurança do Alhemo® para pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais que vivem com hemofilia A ou B com inibidores. No EXPLORER7, 52 homens foram aleatoriamente designados na proporção de 1:2 para não receber profilaxia (braço 1, n=19) ou profilaxia com Alhemo® (braço 2, n=33), e 81 homens foram designados não aleatoriamente para receber profilaxia com Alhemo® (braços 3 e 4)¹. A dose inicial de Alhemo® foi de 1 mg por quilograma de peso corporal, seguida de 0,2 mg por quilograma diariamente, e potencialmente individualizada com base na concentração plasmática de concizumabe-mtci, medida na semana 4. A análise primária foi realizada quando todos os pacientes nos braços 1 e 2 completaram pelo menos 24 ou 32 semanas, respectivamente, e comparou o número de episódios hemorrágicos espontâneos e traumáticos tratados, medido como ABR, entre os braços um e dois. Desfechos secundários de apoio, como a porcentagem de pacientes sem episódios hemorrágicos, foram relatados apenas como resultados descritivos.

 

Sobre a injeção de Alhemo® (concizumabe-mtci)

Alhemo® é um antagonista do inibidor da via do fator tecidual (TFPI), uma proteína no corpo que ajuda a impedir a coagulação sanguínea. Ao inibir o TFPI, Alhemo® melhora a produção do fator Xa (FXa) durante a fase inicial da coagulação, levando à melhora da geração de trombina e formação de coágulos em pacientes com hemofilia A ou B com inibidores. O efeito de Alhemo® não é influenciado pela presença de anticorpos inibidores do FVIII ou FIX, e Alhemo® não induz ou aumenta o desenvolvimento de inibidores diretos ao FVIII ou FIX. Alhemo® é aprovado como profilaxia diária para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos e pacientes pediátricos com 12 anos ou mais com hemofilia A ou B com inibidores nos EUA.

 

Novo Nordisk
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Referências:

1. Matsushita et al. Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors. The New England Journal of Medicine, v. 389, n. 9, p. 783-794, 31 ago. 2023. DOI: 10.1056/NEJMoa2216455.
2. Bula de Alhemo® (concizumabe), aprovada pela ANVISA em 14/04/2025. Última atualização em: 14/05/2025 Alhemo (concizumabe): novo registro — Agência Nacional de Vigilância Sanitária - Anvisa.
3. Passo a passo completo | Como contribuir na consulta pública de concizumabe para o tratamento de hemofilia B com inibidores: Tratamento para hemofilia B com inibidores no SUS

4.    Tratamento da hemofilia B com inibidores Consulta Pública avalia disponibilização de concizumabe no SUS: Consulta Pública nº 23/2026 - Concizumabe para tratamento profilático de longa duração contra sangramentos em pacientes com hemofilia B moderada a grave com inibidores com idade a partir de 12 anos - CP nº 23/2026 - Consultas Públicas Conitec/SECTICS - Brasil Participativo