Representantes de
pacientes e do poder legislativo explicam os impasses na aprovação de novos
medicamentos e os impactos da demora na vida das pessoas
O Brasil passa por um momento em que duas novas terapias para
Amiloidose Hereditária (PAF-TTR) estão enfrentando entraves burocráticos com as
entidades governamentais para comercialização no país, onde existe, atualmente,
uma única terapia aprovada e incorporada no Sistema Único de Saúde (SUS).
Avaliações técnicas equivocadas estão causando problemas na categorização de
novas tecnologias pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), o
que tem dificultado a viabilização de tratamentos mais avançados, ainda que estes
atendam a pacientes em fases distintas de progressão da doença.
Para explicar as inconsistências nos processos, as expectativas
dos brasileiros e a luta que acontece nos bastidores para melhorar a qualidade
de vida das pessoas, o Instituto Vidas Raras (IVR) realizou uma live
ontem (16) com o tema "Burocracia e o acesso às novas tecnologias para
Amiloidose Hereditária". A discussão contou com a participação da diretora
vice-presidente da entidade, Regina Próspero, do deputado federal, Diego
Garcia, e da jornalista especializada em saúde, Natalia Cuminale, como
mediadora. O vídeo completo pode ser conferido no canal no Youtube (https://youtu.be/WL_ey66ec9U)
ou na página do Facebook (https://www.facebook.com/vidasraras/videos/1278951232473018).
Durante o bate-papo, os participantes abordaram a importância de
um arsenal terapêutico para a Amiloidose hereditária que atenda aos distintos
estágios da doença, suprindo as necessidades de cada paciente e valorizando a
vida de cada pessoa. "É muito difícil quando só há uma opção terapêutica
porque, se não funcionar, acaba sendo um desperdício de recursos do governo,
além de uma falsa esperança para o paciente e para a família que acreditam
estar realizando o tratamento correto. Às vezes, em uma mesma família, os
integrantes precisam de tratamentos diferentes. Imagina no cenário
nacional", questionou.
Porém, para que as opções de tratamentos sejam ampliadas, é
preciso obter aprovações da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa),
da CMED e da Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS).
O problema é que a CMED se baseia em um produto já aprovado no país para
definir o preço de um novo medicamento. No caso da PAF-TTR, o tratamento
disponível é destinado ao estágio I da doença, enquanto os outros dois que
aguardam aprovação são para os estágios I e II. "É como comparar dipirona
com tramadol. O tramadol é um medicamento mais avançado e, consequentemente,
mais caro. Um paciente que precisa de tramadol não será tratado com dipirona.
Pode até ser que a dipirona diminua um pouco a dor, mas não irá resolver
totalmente", explicou Regina.
Segundo Garcia, todos os dias vão chegando novas tecnologias e é
extremamente necessário que as normas acompanhem e sigam os mesmos avanços
porque isso impacta significativamente na vida de pacientes que dependem desses
medicamentos e das terapias que estão surgindo. "Sabemos que existem barreiras
burocráticas. O processo é muito complexo, mas estamos falando de vidas que
dependem da decisão dos órgãos públicos para terem acesso ao diagnóstico,
tratamento e cuidados adequados", ressaltou.
Esse atraso na aprovação das novas terapias por parte da CMED, que
completará em breve um ano, impacta diretamente na qualidade e da expectativa
de vida dos pacientes com Amiloidose hereditária. Segundo a diretora
vice-presidente do IVR, cerca de 150 pacientes já em estágio II aguardam a
solução do impasse com a CMED. "Enquanto isso, eles são tratados com o
medicamento disponível, mas a doença vai continuar avançando. Pode ser que,
quando o novo tratamento for aprovado, os pacientes já estejam precisando de
uma terapia mais avançada", revelou.
Para ajudar a resolver os entraves burocráticos, os participantes
da live contaram que estão em contato direto com entidades
governamentais, parlamentares, associações de pacientes e sociedade civil.
"No nosso grupo de trabalho, temos buscado avanços nas políticas
envolvendo pacientes com doenças raras. O futuro do tratamento deles depende
das terapias gênicas e, assim, faz-se necessária a revisão das premissas e dos
protocolos para diferentes estágios da doença", explicou Garcia. "É
preciso quebrar paradigmas e entender que as doenças raras não afetam poucas
pessoas, mas mais de 13 milhões de brasileiros", concluiu Regina.
Saiba mais sobre a Amioloidose Hereditária (PAF-TTR)
A Amiloidose Hereditária (PAF-TTR) é uma doença rara genética,
hereditária, degenerativa e progressiva causada por uma alteração no gene da
transtirretina (TTR), levando à formação de fibrilas anormais da proteína TTR
que se depositam nos órgãos na forma de amiloide, por isso também é conhecida
por Amiloidose relacionada à transtirretina ou Amiloidose por TTR. Essas fibras
insolúveis, ao se aglomerarem no tecido extracelular de vários órgãos,
comprometem suas funções e no sistema nervoso periférico causam perda de
sensibilidade, fraqueza e atrofia.
A doença progride dos membros inferiores para os superiores, e os
pacientes relatam os primeiros sintomas como formigamento e perda de
sensibilidade nos pés, dores intensas e incapacitantes, tanto superficiais como
internas, surgindo mais tardiamente fraqueza e atrofia, que progridem até à
incapacidade de locomoção. Devido aos primeiros sintomas aparecerem sempre nos
pés, a PAF-TTR também ficou conhecida como Doença dos Pezinhos.
Para
saber mais sobre a doença, entre com contato com o Instituto Vidas Raras pelo
site: https://www.vidasraras.org.br/
.
https://hdl.handle.net/10316/16103.
Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:31.
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