Novo tratamento para diferentes doenças raras é lançado no Brasil

Medicamento para doenças raras recebe a aprovação para duas indicações e amplia acesso para HPN pediátrico no Brasil

Um novo tratamento para doenças raras (HPN, SHUa e MGg) é lançado no Brasil pela farmacêutica AstraZeneca. São estimados entre 7 e 8 mil diferentes tipos de doenças raras no mundo[1], entre elas, a Miastenia Gravis generalizada (MGg), a Síndrome Hemolítico Urêmica atípica (SHUa) e a Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN). A ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), aprovou a molécula ravulizumabe para as indicações para SHUa e MGg e ampliou o uso para HPN pediátrico - que já tinha aprovação em 2019 para uso para pacientes adultos, e que pode proporcionar melhor qualidade de vida aos pacientes.

O Ministério da Saúde define as doenças raras pela baixa prevalência de pessoas afetadas: 65 a cada 100 mil habitantes[2]. Este número representa aproximadamente 13 milhões de brasileiros[1], ou, comparativamente, a população da cidade de São Paulo.

“Esse lançamento, com indicação para doenças de diferentes áreas - neurologia, nefrologia e hematologia - é um marco no cenário de doenças raras no Brasil e pode transformar a vida dessas pessoas. Na AstraZeneca, acreditamos que ao compreender as necessidades únicas dos pacientes, podemos pesquisar e desenvolver novas soluções, apoiar o acesso ao tratamento e interceder em defesa dessa comunidade de pessoas e, consequentemente, melhorar sua qualidade de vida”, declara dra. Marina Belhaus, diretora médica da AstraZeneca Brasil.

A médica Lilian Palma, do Departamento de Nefrologia Pediátrica da Unicamp, pontua que “para a nefrologia pediátrica, em específico para a SHUa, esse lançamento pode melhorar a qualidade de vida dos pacientes, pois as infusões dos medicamentos podem ser mais espaçadas, para até oito semanas. Isso significa a diminuição no absenteísmo na escola, para as crianças, e no trabalho, para os adultos”. Palma reforça também a importância da educação médica continuada, já que “95% dos tratamentos para essas condições ainda são feitos por meio de medicamentos paliativos e serviços de reabilitação[2]. Por isso, os grupos de estudo são fundamentais para a atualização da sociedade médica no tratamento das doenças raras e ultrarraras”.

Outros desafios permeiam a área para além do tratamento, como o diagnóstico precoce, já que um paciente pode chegar a consultar até 10 médicos diferentes para obter o diagnóstico correto[1]. A antecipação é determinante para iniciar o tratamento no tempo mais curto possível, já que são doenças, em sua maioria, progressivas, degenerativas, crônicas e incapacitantes[1]. “Além da aliança e parcerias entre indústria médica e farmacêutica para o avanço de novas soluções, é preciso também do aprofundamento na conversa sobre o tema entre sociedade médica e sociedade em geral, com o intuito de viabilizar a transformação da trajetória de saúde de pacientes com doenças raras”, encerra Palma, apontando a importância de mobilização de toda a sociedade em prol desses pacientes, muitas vezes, invisibilizados.

Esse lançamento reforça o compromisso da AstraZeneca com a contínua pesquisa dos chamados medicamentos órfãos, que são os indicados para as doenças raras, mas que representam apenas 2% dos tratamentos disponíveis[2]. Essa classe é capaz de interferir na progressão das condições dos pacientes[2] e traz uma nova abordagem para tratar essas condições.

Saiba mais sobre SHUa

A Síndrome Hemolítico Urêmica atípica é uma doença ultrarrara, genética, crônica, causada pela inabilidade de regular o sistema complemento de defesa do corpo. Frequentemente, resulta em dano grave e progressivo aos órgãos, principalmente insuficiência renal aguda, muitas vezes irreversível e morte. Possui incidência em todas as idades[3]^,[4], com prevalência um pouco maior em mulheres e idade média de 20 anos[5].

Saiba mais sobre MGg

A Miastenia Gravis é uma doença autoimune, cuja principal característica é fraqueza muscular flutuante, que melhora com o repouso e piora com o exercício ou ao longo do dia. A fraqueza pode ser limitada aos musculos oculares ou ser generalizada (MGg), atingindo outros grupos musculares tal como faciais, bulbares, etc. A incidência da MG varia de 5 a 30 casos por milhão de habitantes por ano, e a prevalência de 100 a 200 casos por milhão de habitantes, havendo um discreto predomínio em mulheres[6],[7].

Saiba mais sobre HPN

A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença rara progressiva e com risco à vida, que se desenvolve nas células-tronco e acontece devido a uma mutação genética. Essa alteração faz com que os glóbulos vermelhos do sangue sejam destruídos com mais facilidade pelo sistema complemento e gera, no corpo, uma dificuldade em repor esses elementos. Na maioria das vezes, a HPN acontece em indivíduos com idade entre 30 e 50 anos e parece atingir homens e mulheres na mesma proporção[8].

AstraZeneca
www.astrazeneca.com.br
Instagram @astrazenecabr.



[1] Interfarma – Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa. Doenças Raras: a urgência do acesso à saúde. Brasil: Edição Contrate 1 Ghostwriter Tatiane R. Lima – Mtb 36439, fevereiro de 2018.

[2] 28/02 – Dia Mundial das Doenças Raras. Ministério de Saúde - Biblioteca Virtual em Saúde. Disponível em https://bvsms.saude.gov.br/28-02-dia-mundial-das-doencas-raras/ Acesso em 15 de março de 2023.

[3] Noris M and Remuzzi G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med 2009; 361: 1676-1687. DOI: 361/17/1676 [pii];10.1056/NEJMra0902814 [doi].

[4] Raina R, Krishnappa V, Blaha T, et al. Atypical Hemolytic-Uremic Syndrome: An Update on Pathophysiology, Diagnosis, and Treatment. Ther Apher Dial 2019; 23: 4-21. DOI: 10.1111/1744-9987.12763.

[5] Vaisbich MH, de Andrade LGM, Neves PDMM, et al. Clinical Kidney Journal, 2022; 15 (8): 1601–1611.

[6] Hehir, M. K. & Silvestri, N. J. Generalized Myasthenia Gravis: Classification, Clinical Presentation, Natural History, and Epidemiology. Neurol Clin 36, 253-260, doi:10.1016/j.ncl.2018.01.002 (2018).

[7] Phillips, L. H., 2nd. The epidemiology of myasthenia gravis. Ann N Y Acad Sci 998, 407-412,doi:10.1196/annals.1254.053 (2003).

[8] Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia. O que é hemoglobinúria paroxística noturna?. Dezembro de 2022. Disponível em: https://www.abrale.org.br/doencas/hpn/o-que-e/. Acesso em 15 de março de 2023.