CONITEC emite parecer favorável à incorporação de concizumabe para hemofilia B com inibidores

O concizumabe amplia o arsenal terapêutico para hemofilia B com inibidores, contribuindo para uma maior equidade no manejo clínico entre os subtipos de hemofilia.

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) emite parecer favorável para incorporação do medicamento Alhemo® (concizumabe) no tratamento profilático de pacientes com hemofilia B com inibidores. Esse anúncio acontece após a consulta pública nº 23/2026 conduzida pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC), que contou com a participação ativa de pacientes, profissionais de saúde, associações e sociedade civil. 

A decisão representa um avanço importante para pessoas que convivem com uma das formas mais complexas da hemofilia. Alhemo® (concizumabe) é uma terapia inovadora administrada por via subcutânea em caneta pré-preenchida de uso diário e que, em estudo clínico de fase 3, demonstrou reduzir em 86% os episódios de sangramento no tratamento profilático em comparação ao sob demanda¹. Além disso, 63,6% dos pacientes que receberam o medicamento de forma preventiva permaneceram sem episódios de sangramento durante as primeiras 24 semanas de acompanhamento.¹ 

Como o tratamento da hemofilia no Brasil é oferecido exclusivamente pelo SUS, a incorporação de novas tecnologias tem papel fundamental para ampliar o acesso a terapias inovadoras e fortalecer a equidade no cuidado de pessoas que vivem com doenças raras em todo o país. 

“A hemofilia com inibidores é uma condição de alta complexidade clínica e que exige abordagens terapêuticas capazes de responder às necessidades específicas desses pacientes. A incorporação de novas opções de tratamento pelo SUS amplia as possibilidades de controle da doença, reduz o risco de sangramentos e contribui para mais qualidade de vida, autonomia e segurança para pacientes e suas famílias”, afirma Priscilla Mattar, vice-presidente médica da Novo Nordisk no Brasil, fabricante do medicamento. 

 

O que é hemofilia com inibidores 

A hemofilia é uma doença genética rara caracterizada pela deficiência de proteínas essenciais à coagulação sanguínea. Pessoas que vivem com a condição podem apresentar sangramentos espontâneos ou prolongados, especialmente em articulações e músculos, podendo resultar em dor, limitações físicas e comprometimento da qualidade de vida. 

Entre as complicações mais desafiadoras da hemofilia está o desenvolvimento de inibidores (anticorpos produzidos pelo próprio sistema imunológico contra os fatores de coagulação utilizados no tratamento). Ao reconhecer essas terapias como agentes estranhos, esses anticorpos neutralizam sua ação, reduzindo ou mesmo impedindo sua eficácia. Como consequência, o controle dos sangramentos torna-se mais complexo, exigindo abordagens terapêuticas específicas para a prevenção e o tratamento dos episódios hemorrágicos.

 

Porque tratar pacientes com inibidores é um desafio 

Pacientes com inibidores convivem com maior risco de sangramentos recorrentes e com os impactos físicos e emocionais associados à doença. Além de aumentar a complexidade do tratamento, a presença desses anticorpos pode limitar a eficácia das terapias convencionais, tornando o manejo clínico mais desafiador. 

Nesse contexto, medicamentos capazes de atuar por mecanismos alternativos de coagulação representam um avanço importante para essa população. Alhemo® atua em uma etapa inicial da coagulação por meio da inibição da via do fator tecidual (TFPI), permitindo o controle da coagulação independentemente da presença de inibidores dos fatores VIII ou IX. 

 

A importância da incorporação de novas tecnologias no SUS 

A incorporação de tecnologias inovadoras é um dos principais caminhos para fortalecer a assistência oferecida pelo sistema público de saúde, especialmente em áreas de alta complexidade e doenças raras. Ao ampliar o acesso a tratamentos baseados em evidências científicas, o SUS reforça a sua capacidade de oferecer cuidado integral e equitativo aos pacientes brasileiros. 

A decisão também reforça a importância dos processos participativos conduzidos pela CONITEC, que permitem que pacientes, especialistas, gestores públicos e sociedade civil contribuam para a avaliação de novas tecnologias em saúde. 

“A incorporação do concizumabe pelo SUS representa um marco importante para a comunidade da hemofilia. Além de ampliar o acesso a uma terapia inovadora para pacientes com hemofilia B com inibidores, a decisão também responde a uma necessidade assistencial relevante. Hoje, esses pacientes contam com opções bastante limitadas de profilaxia e permanecem vulneráveis a episódios de sangramento, com alternativas restritas para o manejo em situações de urgência. Nesse contexto, a incorporação reforça o compromisso do sistema de saúde com a oferta de tratamentos baseados em evidências científicas para populações que convivem com doenças raras e de alta complexidade. Para os pacientes, isso se traduz em mais possibilidades de controle da doença, maior prevenção de episódios de sangramento e potencial impacto positivo na qualidade de vida.” finaliza Dr. Mario Utiamada, médico pediatra e intensivista pediátrico, com pós-graduação em Cuidados Paliativos e Vice-Presidente da Associação Paranaense dos Hemofílicos.

 

Sobre o estudo EXPLORER7¹ 

O EXPLORER7 foi um ensaio clínico de fase 3 que avaliou a eficácia e a segurança do Alhemo® em pacientes com 12 anos ou mais com hemofilia A ou B com inibidores. No estudo, 52 homens foram randomizados na proporção de 1:2 para não receber profilaxia (braço 1; n=19) ou para receber profilaxia com Alhemo® (braço 2; n=33), enquanto 81 pacientes foram alocados de forma não randomizada para profilaxia com Alhemo® (braços 3 e 4). A dose inicial foi feita através de uma dose de ataque de 1 mg/kg no dia 1, seguida de 0,2 mg/kg diariamente, com possibilidade de ajuste individualizado com base na concentração plasmática de concizumabe avaliada na semana 4. A análise primária foi realizada após todos os pacientes dos braços 1 e 2 completarem, no mínimo, 24 e 32 semanas de acompanhamento, respectivamente, e comparou a taxa anualizada de sangramentos (ABR), incluindo episódios espontâneos e traumáticos tratados, entre os dois grupos. Desfechos secundários, como a proporção de pacientes sem sangramentos, foram reportados de forma descritiva.

 

Sobre Alhemo® (concizumabe)  

Alhemo® é um anticorpo inibidor da via do fator anti-tecido (anti-TFPI), uma proteína no corpo que ajuda a impedir a coagulação sanguínea. Ao inibir o TFPI, Alhemo® resulta em aumento da geração do fator Xa (FXa) durante a fase inicial da coagulação, levando à melhora da geração de trombina e formação de coágulos em pacientes com hemofilia A ou B com inibidores. O efeito de Alhemo® não é influenciado pela presença de anticorpos inibidores do FVIII ou FIX, e Alhemo® não induz ou aumenta o desenvolvimento de inibidores diretos ao FVIII ou FIX.

 

Novo Nordisk
 www.novonordisk.com.br 
Instagram, Facebook, LinkedIn e YouTube.


Referências:

Matsushita et al. Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors. The New England Journal of Medicine, v. 389, n. 9, p. 783-794, 31 ago. 2023. DOI: 10.1056/NEJMoa2216455.