Onco-hematologia: um dos campos de maior avanço da medicina moderna

Novas técnicas revolucionaram o tratamento de doenças do sangue nos últimos dez anos 

Medicamentos que atacam apenas as células doentes, terapias que reativam o sistema imunológico para destruir o câncer e tratamentos personalizados com base no perfil genético do paciente transformaram a onco-hematologia em um dos campos de maior avanço da medicina moderna. Nos últimos dez anos, entre 2016 e 2026, seis pilares terapêuticos revolucionaram o tratamento de doenças do sangue, levando a taxas de remissão e sobrevida que, pouco tempo atrás, eram consideradas impossíveis.

Anos atrás, receber um diagnóstico de leucemia linfocítica crônica, mieloma múltiplo ou mielofibrose significava, para muitos pacientes, uma sentença de poucos meses ou anos de vida, recorda Fernando Medina, oncologista do Centro de Oncologia Campinas (CC). A quimioterapia agressiva, com seus efeitos colaterais devastadores, era a única opção para tentar conter o avanço das células malignas. Hoje, em 2026, o cenário é outro.

“Algumas doenças do sangue viraram crônicas na era dos comprimidos inteligentes. A Leucemia Linfocítica Crônica (LLC) hoje é tida como doença controlável”, cita o médico do COC. Este é o tipo mais comum de leucemia em adultos, especialmente após os 60 anos. Antes dos avanços, o tratamento baseava-se em quimioterapia combinada com anticorpos, um regime agressivo que muitos idosos não conseguiam tolerar.

“A virada começou com os chamados "inibidores de BTK" — comprimidos que bloqueiam uma proteína essencial para a sobrevivência das células cancerígenas. A primeira geração, disponível desde 2013, já havia mostrado resultados impressionantes. Mas foi na última década que a evolução se acelerou: uma segunda geração, com menos efeitos colaterais cardíacos, e uma terceira geração, capaz de superar a principal mutação de resistência (conhecida como C481S), garantiram que mesmo pacientes que já haviam falhado com tratamentos anteriores pudessem ter uma nova chance” detalha Fernando Medina.

A expectativa de vida atual de um paciente com LLC tratado com esses medicamentos se aproxima da média da população geral. O tratamento, que antes exigia idas frequentes ao hospital para quimioterapia intravenosa, pode ser feito em casa, com comprimidos diários.

 Imunoterapia chega ao sangue

Se os comprimidos inteligentes já representavam um salto, a terapia CAR-T é, para muitos especialistas, o ápice da medicina de precisão. O procedimento é complexo: células de defesa do próprio paciente são coletadas, enviadas a laboratórios especializados, geneticamente modificadas para reconhecerem um antígeno específico das células cancerígenas, multiplicadas em bilhões e reinfundidas no paciente. Essas "supercélulas" passam a patrulhar o organismo, destruindo as células doentes.

“Em 2017, a primeira terapia CAR-T foi aprovada para linfomas agressivos refratários — aqueles que não respondiam a mais nada. Os resultados foram impressionantes: mais de 80% dos pacientes responderam ao tratamento, e quase 60% alcançaram remissão completa. Para uma doença em que a expectativa de vida era de poucos meses, isso representou uma verdadeira ressurreição terapêutica”, descreve o médico.

A tecnologia evoluiu rapidamente. Em 2021, chegou ao mieloma múltiplo — um câncer de células plasmáticas que destrói os ossos e compromete a produção de sangue. “A ciência não parou por aí. Estudos em andamento já testam essa terapia em linhas de tratamento mais precoces — não apenas como último recurso, mas como opção após uma ou duas recaídas, ou mesmo em primeira linha para pacientes que não podem fazer transplante”, conta.

 Anticorpos Biespecíficos

Se a CAR-T é uma solução de alta tecnologia e alto custo, os anticorpos biespecíficos representam uma alternativa mais acessível. Esses medicamentos funcionam como uma "ponte" molecular: uma ponta se liga à célula cancerígena, a outra a uma célula de defesa do paciente, aproximando-as e ativando o ataque.

“A vantagem é que são medicamentos "prontos para uso", administrados por injeção subcutânea ou intravenosa, sem necessidade de coleta ou manipulação das células do paciente”, compara Medina.

 Quando o tempo é inimigo, a precisão salva

A leucemia mieloide aguda (LMA) é uma doença brutal: sem tratamento, a maioria dos pacientes falece em semanas. A quimioterapia intensiva cura alguns, mas é incompatível com idosos ou pacientes com comorbidades — justamente os mais afetados, já que a média de idade ao diagnóstico supera 70 anos.

A descoberta de que cerca de 30% dos casos apresentam mutações em um gene específico mudou o panorama. Inibidores direcionados a essa mutação, combinados à quimioterapia padrão, reduziram o risco de morte em mais de 20%. Para pacientes que recaem, um segundo inibidor, administrado por via oral, dobrou a expectativa de vida em comparação com quimioterapia de resgate.

Outras mutações também ganharam terapias-alvo, com taxas de remissão de 30% a 40% mesmo em pacientes refratários.

“Mas talvez o avanço mais significativo para a prática clínica cotidiana tenha sido a combinação de um inibidor de apoptose com agentes hipometilantes. Esse esquema oral, pouco tóxico, transformou o tratamento de pacientes idosos ou frágeis, que antes eram apenas paliados”, afirma Fernando Medina.

A sobrevida média saltou de menos de 10 meses para quase 15 meses — um ganho modesto em números, mas enorme em qualidade de vida e dignidade.

  O que muda na vida dos pacientes?

Fernando Medina explica que, antes, um paciente com leucemia linfocítica crônica enfrentava meses de quimioterapia intravenosa, com náuseas, queda de cabelo, imunossupressão e risco de infecções graves. “Hoje, muitos tomam um comprimido por dia, em casa, com qualidade de vida preservada.”

E os resultados dos avanços se seguem O mieloma múltiplo, até pouco tempo atrás considerado incurável, hoje tem pacientes que vivem até 15 anos após o diagnóstico, graças a sequências de terapias-alvo, imunoterapias e, em casos selecionados, terapia celular.

“Idosos com leucemia aguda, antes condenados à paliação por não tolerarem quimioterapia intensiva, agora têm opções orais eficazes. Pacientes com mielofibrose e plaquetas baixas, antes sem alternativa, agora têm medicamentos seguros”, compara.

 Custo e acesso

O elevado custo das medicações segue sendo impeditivos importantes na equidade de tratamento. Uma dose de terapia celular avançada custa entre 350 mil e 500 mil dólares nos Estados Unidos. Os biespecíficos, embora mais baratos por dose, exigem administração contínua — semanal ou quinzenal — por tempo indeterminado, acumulando custos elevados.

Em países com sistemas de saúde públicos, como o Brasil, a incorporação dessas tecnologias depende de negociações complexas, análises de custo-efetividade e decisões políticas.

No SUS, alguns medicamentos já foram incorporados, mas muitos dos avanços mais recentes ainda aguardam avaliação ou enfrentam barreiras orçamentárias.

“O desafio agora é garantir que essas inovações não fiquem confinadas a laboratórios e centros de elite, mas cheguem a quem mais precisa — independentemente de CEP, renda ou cor. A ciência já fez sua parte. A sociedade precisa fazer a dela”, finaliza Fernando Medina.

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