Como parte do movimento “Seis Razões para Transformar a Hemofilia”, realizada pela Sanofi, o levantamento visou mapear, junto a quem convive com a doença, quais as principais prioridades para transformar a jornada
A biofarmacêutica Sanofi lançou o movimento Seis Razões para
Transformar a Hemofilia com o propósito de promover conversas sustentadas, ampliar
a voz dos pacientes e educar a população sobre a hemofilia. Como ponto de
partida, a iniciativa conduziu um levantamento para identificar quais as reais
necessidades da comunidade que convive com a condição, engajando pacientes,
cuidadores e profissionais da saúde. A necessidade mais votada pelos 547
participantes foi acesso a tratamentos inovadores (75% das respostas), seguida
de diagnóstico mais rápido e preciso (74%) e maior investimento em pesquisa
(67%). Os resultados reforçam a necessidade de avanços que possam impactar
diretamente a qualidade de vida das pessoas que vivem com a doença.
Após a definição das seis razões, a biofarmacêutica
pretende, junto a parceiros e diversos outros stakeholders, transformar as
necessidades apontadas pelos participantes em compromisso de saúde pública.
A hemofilia é uma doença rara, genética e hereditária que afeta a coagulação do sangue1, causando sangramentos espontâneos ou após traumas. No Brasil, mais de 13 mil pessoas vivem com a condição2, segundo dados do Ministério da Saúde, colocando o país na quarta posição no ranking de prevalência global da doença. Assim como grande parte das doenças raras, o levantamento mostra que o diagnóstico precoce e acesso a tratamento são os principais desafios enfrentados pelos pacientes de hemofilia.
Em relação a diagnóstico, diferentemente de outras
condições raras, os casos graves de hemofilia geralmente são diagnosticados no
primeiro ano de vida. O desafio está nas formas leves da doença, que podem não
apresentar sintomas aparentes até a idade adulta, dificultando o diagnóstico
precoce3.
O tratamento padrão é feito através da reposição do fator
de coagulação ausente no organismo, o que define o tipo de hemofilia (A ou B),
e está integralmente disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). Apesar de ser
eficaz e representar uma evolução importante no cuidado com a hemofilia, a
reposição de fator pode impor um regime intensivo de cuidados com aplicações
intravenosas, podendo chegar em até 150 aplicações por ano4. Essa frequência
elevada é o principal desafio na adesão ao tratamento, junto com a via administração
intravenosa, uma vez que isso sobrecarrega a rotina dos pacientes e reduz significantemente
sua autonomia5.
Avanços no tratamento de hemofilia
Em março de 2026, a Agência Nacional de Vigilância
Sanitária (ANVISA), aprovou Qfitlia® (fitusirana sódica), para tratar pacientes
com hemofilia A ou B com ou sem inibidores do fator VIII ou IX. O tratamento é
considerado inovador por utilizar o mecanismo de RNA de interferência para
promover o reequilíbrio homeostático, o que permite maior comodidade posológica,
oferecendo proteção duradoura e segura, com apenas seis injeções subcutâneas ao
ano (78% dos pacientes)6. Além disso, a nova terapia não exige refrigeração por
um período de até 3 meses6, garantindo maior liberdade aos pacientes e seus
familiares.
Outros dados da campanha “Seis Razões para Transformar”
No cenário de uma doença rara, muitos pacientes e
cuidadores seguem tendo suas vidas pautadas pela doença. Diante disso, o
movimento foi criado para ouvir e entender quais são as principais necessidades
não atendidas que motivam cada paciente na busca por uma vida com mais
liberdade e qualidade. Ao todo, foram listadas dez razões – mapeadas em sessões
realizadas pela companhia nos últimos dois anos entre médicos e pacientes –
para que os pacientes, cuidadores, familiares e profissionais da saúde votassem
nas seis prioridades para o avanço dos cuidados com a hemofilia no Brasil.
As 6 principais razões apontadas pela comunidade de hemofilia são:
1. Maior acesso a tratamentos inovadores (75%)
2. Diagnóstico mais rápido e preciso (74%)
3. Maior investimento em pesquisa (67%)
4. Maior suporte para cuidadores e famílias (65%)
5. Mais facilidade na aplicação dos medicamentos (62%)
6. Educação médica contínua (60%)
Sobre QFITLIA® (fitusirana sódica)
Qfitlia® (fitusirana sódica) é uma terapia de redução de antitrombina com caneta pré- preenchida de 50 mg e frasco-ampola de 20mg7. Qfitlia® (fitusirana sódica) previne sangramentos e ajuda a reequilibrar a hemostasia, reduzindo a AT (antitrombina), uma proteína anticoagulante, para promover a geração de trombina6. Qfitlia® (fitusirana sódica) é um RNA de interferência que utiliza a tecnologia GalNAc da Alnylam Pharmaceutical Inc4. Foi
aprovada no Brasil em março de 2026 e inaugura um novo
capítulo no cuidado da doençacom a promoção de uma melhor qualidade de vida
para quem convive com essa condição.
Sanofi - empresa biofarmacêutica impulsionada por P&D
e inteligência artificial, comprometida em melhorar a vida das pessoas e criar
crescimento atraente. Aplicamos nossa profunda compreensão do sistema
imunológico para inventar medicamentos e vacinas que tratam e protegem milhões
de pessoas em todo o mundo, com um pipeline inovador que pode beneficiar
milhões mais. Nossa equipe é guiada por um propósito: buscamos os milagres da ciência
para melhorar a vida das pessoas; isso nos inspira a impulsionar o progresso e
gerar impacto positivo para nossos colaboradores e as comunidades que
atendemos, abordando os desafios mais urgentes de saúde, ambientais e sociais
do nosso tempo. Presente no Brasil há mais de 100 anos, a Sanofi reafirma seu
compromisso de longo prazo com o país, continuando a investir e crescer com
medicamentos biofarmacêuticos inovadores e vacinas para os brasileiros.
Referências
1. Ministério da Saúde.
Biblioteca Virtual. Hemofilia. Disponível em:
23 mar. 2026.
2. Ministério da Saúde. Hemofilia e a luta diária para
não se machucar. Disponível em:
https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/2024/abril/hemofilia-e-a-luta-diaria-para-nao-se-machucar
. Acesso em 23 mar. 2026
3. SANOFI. Hemofilia: uma
jornada de conhecimento sobre sintomas e tratamentos. 2022.
Disponível em: https://www.sanoficonecta.com.br/campanha/entenda-hemofilia-.
Acesso em
26 de março de 2026.
4. Ministério da Saúde. Protocolo de uso de fatores de coagulação para a profilaxia primária em caso de hemofilia grave. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20220408_portalportariaconjuntano62022_profilaxiaprimaria_hemofiliagrave.pdf Acesso em 23 mar. 2026
5. Oliveira, L. C.1, et al. 2025, Outubro. Esquemas de
profilaxia em hemofilia A e B sem inibidores no Brasil baseado em um painel
Delphi. Apresentação oral. HEMO 2025, São Paulo, Brasil.
6. QFITLIA (fitusirana sódica): uso subcutâneo. Suzano
(SP). Sanofi Medley Farmacêutica Ltda.,
2026. Bula de remédio. Disponível em: https://sm.far.br/arn . Acesso em 27 mar. 26
7. SANOFI. Qfitlia approved as the first therapy in the
US to treat hemophilia A or B with or without inhibitors. Março, 2025.
Disponível em: https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-03-28-20-07-38-3051637
. Acesso em 23 mar. 2026
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