Brasil ganha primeiro genérico para doença rara que pode afetar até 50 mil pessoas

Medicamento aprovado pela Anvisa deve ampliar acesso pelo SUS ao tratamento da púrpura trombocitopênica imune (PTI), condição que pode causar sangramentos graves 

 

O Brasil acaba de ganhar uma nova alternativa de tratamento para uma doença rara que pode afetar entre 8 mil e 50 mil pessoas no país: a púrpura trombocitopênica imune (PTI). A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o primeiro medicamento genérico indicado para a condição, abrindo caminho para ampliar o acesso dos pacientes à terapia — especialmente no Sistema Único de Saúde (SUS). 

A PTI é uma doença autoimune em que o próprio organismo passa a destruir as plaquetas, células responsáveis pela coagulação do sangue. A redução dessas células pode provocar sangramentos espontâneos, hematomas e, em casos mais graves, hemorragias internas, exigindo acompanhamento médico contínuo. 

O novo medicamento, disponibilizado no Brasil pelo laboratório farmacêutico Natcofarma, já foi aprovado pela Anvisa e chega ao mercado agora. A expectativa é de impacto direto no sistema público: atualmente, cerca de 94% da demanda por essa terapia no país está concentrada no SUS. 

A chegada do genérico deve representar uma redução mínima de 35% no custo em relação ao medicamento de referência, ampliando o acesso e contribuindo para reduzir episódios de desabastecimento. 

Embora o foco principal seja o atendimento ao sistema público, o medicamento também poderá ser utilizado no setor privado, incluindo hospitais e operadoras de saúde. 

“A chegada do primeiro genérico no Brasil para esta patologia representa um avanço importante para ampliar o acesso ao tratamento de pacientes com PTI, mantendo os mesmos padrões de qualidade, segurança e eficácia do medicamento de referência”, afirma Eduardo Rocha, CEO da Natcofarma Brasil.

Tratamento e diagnóstico ainda são desafios

Hoje, a terapia é utilizada principalmente em pacientes que não respondem aos tratamentos iniciais, como corticoides e imunoglobulina. Nesses casos, a alternativa medicamentosa é fundamental para controlar a doença e evitar complicações. 

Em muitos casos, a PTI pode ser silenciosa ou apresentar sintomas pouco específicos, o que contribui para atrasos no diagnóstico. Entre os sinais mais comuns estão manchas roxas na pele, sangramentos nas gengivas e no nariz, além de fadiga. 

A introdução do genérico reforça uma estratégia consolidada no sistema de saúde brasileiro: ampliar o acesso a medicamentos mantendo padrões rigorosos de qualidade, segurança e eficácia. A aprovação do produto segue os critérios técnicos exigidos pela Anvisa, que incluem a comprovação de equivalência terapêutica em relação ao medicamento de referência. 

A resolução de registro do medicamento foi publicada no Diário Oficial da União (Resolução-RE nº 493, de 6 de fevereiro de 2026), disponível para consulta pública. 

Além da oferta do medicamento, a Natcofarma Brasil também pretende ampliar iniciativas voltadas ao diagnóstico precoce, suporte ao tratamento e à disseminação de conhecimento sobre a doença. Entre as ações previstas estão atividades de educação médica continuada, direcionadas a hematologistas e farmacêuticos, além de parcerias com instituições e associações de pacientes. 

A empresa também mantém iniciativas em conjunto com a ONG PTI Brasil, com o objetivo de apoiar a conscientização sobre a doença e contribuir para o fortalecimento do cuidado aos pacientes. 

A expectativa é que a nova opção contribua para fortalecer o tratamento de doenças hematológicas no país, especialmente em um cenário de crescente demanda por terapias de uso contínuo e alto custo.

 

Natcofarma Brasil