Na Pfizer, essas enfermidades
representam uma das áreas prioritárias para Pesquisa & Desenvolvimento
PRNewswire/ -- Hoje, 28 de
fevereiro, o Brasil celebra seu primeiro Dia Nacional de Doenças Raras. A lei
que oficializa a efeméride representa mais um avanço no apoio a esses
pacientes, um movimento que ganhou força a partir de 2014, com a Política
Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras.
Mundialmente, a data é reconhecida desde 2008, a partir dos esforços da
Organização Europeia de Doenças Raras – Eurordis.
Se isoladamente as doenças raras
afetam poucas pessoas, em conjunto acometem mais de 350 milhões no mundo. São
aproximadamente 8 mil enfermidades, a maioria de difícil diagnóstico e sem
opções de tratamento, com forte impacto para os sistemas de saúde e os
pacientes.
No Brasil, o Ministério da Saúde
estima que existam 13 milhões de pacientes com doenças raras. Para ampliar a
assistência, desde 2014 foram publicados mais de 30 Protocolos Clínicos e
Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para doenças raras, com foco nas enfermidades
prioritárias para o Brasil, como a polineuropatia amiloidótica familiar (PAF),
mais comum em descendentes de portugueses.
Progressiva e incapacitante, a PAF
costuma ser diagnosticada entre os 30 e os 40 anos e os pacientes sobrevivem,
sem tratamento adequado, em média dez anos após os primeiros sintomas. Segundo
a Academia Brasileira de Neurologia, no Brasil mais de 90% desses pacientes
ainda não foram diagnosticados, reduzindo a chance de um bom prognóstico.
Aprovado em 2016 pela Agência
Nacional de Vigilância Sanitária, Vyndaqel (tafamidis), da Pfizer, chegou ao
País como o primeiro tratamento específico para adultos com PAF. Já no ano
passado, o governo anunciou a incorporação do medicamento à rede pública
e também aprovou o projeto que institui a Política Nacional para Doenças Raras
no Siste
ma Único de Saúde (SUS).
Apesar dos avanços, a área ainda é
desafiadora para a medicina. Com milhares de doenças raras descritas, cerca de
5% contam com tratamentos aprovados, segundo a Eurordis. Por isso, com um
portfólio inovador e um pipeline promissor em doenças raras, a Pfizer trabalha
para proporcionar aos pacientes terapias essenciais em quadros graves que
carecem de opções, independentemente da prevalência dessas enfermidades. Para
potencializar esses esforços, desde 2015 as doenças raras se tornaram uma das
áreas prioritárias da companhia para Pesquisa & Desenvolvimento. Hoje, esse
pipeline já tem 14 moléculas em estudo.
FONTE: Pfizer