O medicamento emicizumabe, o primeiro com
administração semanal e subcutânea, passa a também ser indicado para pessoas
que convivem com a hemofilia A sem inibidores ao fator VIII da coagulação
A Agência
Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) acaba de aprovar o uso do medicamento
HEMCIBRA (emicizumabe), da Roche Farma Brasil, para o tratamento de hemofilia A
em pessoas sem inibidores ao fator VIII de coagulação, ou seja, para a maior
parcela de pacientes que convivem com este distúrbio da coagulação. A
hemofilia atinge cerca de 11,5 mil pessoas no Brasil¹, sendo que o tipo A
representa 80%² dos casos. Este distúrbio hereditário afeta o sistema de
coagulação, fazendo com que os pacientes tenham dificuldade de estancar
sangramentos espontâneos ou causados por traumas. Isso ocorre devido à
ausência, no sangue, do fator VIII, uma proteína que atua nesse processo.
Emicizumabe
é a primeira inovação no mercado de hemofilia A desenvolvida nos últimos 20
anos, com novo mecanismo de ação, indicado para profilaxia de rotina, para
prevenir sangramento ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em
adultos e crianças. No ano passado, a ANVISA aprovou o medicamento para terapia
de pessoas com hemofilia A com inibidores ao fator VIII.
“Essa
aprovação da ANVISA amplia as possibilidades de tratamento, possibilitando às
pessoas com hemofilia A uma melhor qualidade de vida”, afirma Lenio Alvarenga,
diretor médico da Roche Farma Brasil. “É de extrema importância
disponibilizarmos uma opção de terapia eficaz na prevenção e redução da
frequência de episódios hemorrágicos com administração mais cômoda e com perfil
de segurança adequado”.
De acordo
com o estudo HAVEN 3, que embasou a aprovação pela Anvisa, emicizumabe
demonstrou redução do número de sangramentos em 96%, quando comparados a
pacientes sem inibidores ao fator VIII que não realizaram o tratamento para
prevenção de hemorragias. O estudo avaliou adultos e adolescentes com hemofilia
A, com pelo menos 12 anos de idade. Outro dado relevante é que emicizumabe
demonstrou uma redução de 68% na taxa anual de sangramento versus profilaxia anterior
com FVIII.
Além disso,
devido à possibilidade de administração subcutânea (abaixo da pele) e uma vez
por semana, o impacto da aplicação da medicação nos pacientes é menor, se
comparado à administração profilática dos tratamentos disponíveis hoje - que é
intravenosa e, pelo menos, 3 vezes por semana.
Sobre a
hemofilia A
A hemofilia
A é um transtorno grave, na maioria das vezes, hereditário, no qual o sangue
não coagula adequadamente, o que leva a sangramentos de difícil controle e,
frequentemente, espontâneo. A hemofilia A afeta cerca de 320 mil pessoas em
todo o mundo, das quais aproximadamente 50% a 60% têm uma forma grave da
doença. Pessoas que sofrem de hemofilia A têm falta total ou quantidade
insuficiente de uma proteína da coagulação chamada Fator VIII. Na pessoa sem
distúrbios de coagulação, quando ocorre um sangramento, o Fator VIII liga os
fatores de coagulação IXa e X, uma etapa crítica para a formação do coágulo
sanguíneo que ajuda a interromper o sangramento.
Além disso,
uma complicação grave do tratamento é o desenvolvimento dos chamados inibidores
contra o Fator VIII usado na terapia de reposição. Os inibidores são anticorpos
que o sistema imunológico do organismo desenvolve e que se ligam ao Fator VIII
reposto, bloqueando sua eficácia e dificultando ou mesmo impossibilitando a
obtenção de um nível de Fator VIII suficiente para controlar o sangramento.
Emicizumabe
tem agora sua aprovação no Brasil para tratamento destes dois perfis de
hemofilia A – com ou sem inibidores ao Fator VIII.
Referências:
2. A hemofilia A é a mais comum e representa 80% dos casos.
Ocorre devido a deficiência do Fator VIII, Segundo a Associação Brasileira de
Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular – ABHH http://www.abhh.org.br/educacao/fique-por-dentro-educacao/hematologia-de-a-a-z/faq/. Acessado em 08/03/2019.
3. Matéria da revista científica da Faculdade de Medicina de
Campos - http://www.fmc.br/revista/V6N1P07-13.pdf
. Acessado em 08/03/2019.
