Brasil aprova novo tratamento subcutâneo para miastenia gravis generalizada, visando melhora na função muscular e maior autonomia do paciente1

• O novo medicamento biológico rozanolixizumabe, recém aprovado pela ANVISA¹, é o primeiro tratamento subcutâneo para adultos com miastenia gravis generalizada que atua reduzindo a quantidade de autoanticorpos no sangue, aliviando os sintomas, trazendo ganho funcional e melhoria da função muscular²

• Com infusão subcutânea e administração domiciliar³, a terapia apresentou melhora significativa dos sintomas já no primeiro ciclo de tratamento em comparação com o placebo e manteve uma resposta consistente ao longo de múltiplos ciclos, com mais de um quarto dos pacientes alcançando expressão mínima dos sintomas em análises de longo prazo.⁴

 

 

Os pacientes que convivem com a miastenia gravis generalizada agora têm uma nova alternativa terapêutica que contribui para a melhora significativa dos sintomas da doença¹. A novidade é fruto da aprovação do registro, concedido pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) ¹, do medicamento biológico Rystiggo® (rozanolixizumabe), o qual foi desenvolvido pela UCB Biopharma. Esse é o primeiro e único tratamento subcutâneo aprovado indicado para pacientes adultos que são positivos para os anticorpos anti-MuSK e/ou anti-AChR⁵.

 

O diferencial do novo medicamento está em seu mecanismo de ação inovador. Na miastenia gravis generalizada, o organismo passa a produzir autoanticorpos patogênicos — como os anti-AChR e anti-MuSK5 — que comprometem a comunicação entre nervos e músculos5. Além disso, o corpo possui um sistema natural de reciclagem de anticorpos que impede sua eliminação rápida, mantendo esses autoanticorpos circulantes e contribuindo para a persistência dos sintomas⁶.

 

O rozanolixizumabe atua bloqueando de forma específica esse processo de reciclagem. Com isso, permite que o próprio organismo reduza mais rapidamente os níveis dos autoanticorpos nocivos, favorecendo sua eliminação natural. Essa redução sustentada dos autoanticorpos no sangue está associada ao alívio dos sintomas, melhora funcional e recuperação da força muscular⁷.

 

A aprovação da Anvisa teve como base os resultados do estudo de fase 3 MycarinG, publicado na revista The Lancet Neurology, que demonstrou benefícios clínicos relevantes para pacientes com miastenia gravis generalizada. O estudo evidenciou melhorias significativas em medidas funcionais e no desempenho das atividades diárias, reforçando a eficácia e a segurança do medicamento como uma alternativa terapêutica robusta para o manejo da doença⁴.

 

“A aprovação do rozanolixizumabe representa um marco relevante na estratégia da UCB de elevar os padrões de cuidado em doenças neurológicas graves e raras. Ao disponibilizar no Brasil a primeira terapia subcutânea direcionada ao bloqueio do receptor neonatal FcRn, passamos a contar com um mecanismo de ação inovador, sustentado por evidência científica, que amplia as opções terapêuticas para pacientes com miastenia gravis. Esse avanço reforça nosso compromisso em oferecer tratamentos que combinem eficácia clínica, inovação e o potencial de promover maior autonomia ao paciente ao longo de sua jornada de cuidado”, afirma Cynthia Diaféria, CEO da UCB Brasil.

 

Segundo a executiva, a chegada do medicamento consolida o compromisso da UCB em preencher lacunas críticas na assistência à saúde, oferecendo uma resposta clínica contundente, especialmente para perfis de difícil controle, como os pacientes anti-MuSK positivos⁵, que até então dispunham de opções terapêuticas limitadas.

 

A miastenia gravis generalizada é uma doença rara, com prevalência global estimada entre 150 e 200 casos por milhão de pessoas⁸. Pacientes com essa condição podem apresentar uma variedade de sintomas, incluindo fraqueza muscular, pálpebras caídas, visão dupla e dificuldade para falar, engolir ou se comunicar verbalmente⁸.

 

“Essa conquista reforça o avanço que rozanolixizumabe proporciona ao tratamento da miastenia gravis generalizada, ao disponibilizar uma alternativa terapêutica inovadora, direcionada e com potencial para transformar o cuidado de pacientes que convivem com essa condição”, afirma Dr. Marcondes França, médico neurologista da UNICAMP.

 

Nova rotina

O medicamento chega para transformar a rotina de tratamento com foco na qualidade de vida e na resposta clínica rápida². Além do mecanismo de ação diferenciado, ainda há o critério da comodidade terapêutica, já que a administração se dá por meio de infusão subcutânea (sob a pele)3 e, após orientação médica, pode ser administrada em domicílio. O tratamento propõe a redução dos níveis de dois anticorpos no sangue (anti-MuSK e anti-AChR5), oferecendo uma nova perspectiva de controle da doença para esses perfis de pacientes².

 

Mecanismo com dupla ação 

O rozanolixizumabe é um anticorpo monoclonal humanizado que atua de forma inovadora: ele se liga ao receptor neonatal Fc (FcRn), bloqueando o mecanismo natural do corpo que "recicla" e protege os anticorpos9. Isso acelera a eliminação dos autoanticorpos nocivos que causam a doença, resultando na possibilidade de recuperação da força muscular e na melhora da função neuromuscular².

Para compreender o impacto desta aprovação, é importante distinguir como os dois tipos de autoanticorpos agem no organismo para impedir a comunicação entre nervos e músculos:

 

Anti-AChR5 (anti-receptor de acetilcolina): presentes na grande maioria dos casos (cerca de 85% dos pacientes)¹⁰, esses anticorpos atacam diretamente os receptores localizados na superfície do músculo. Eles destroem os "botões" que precisam ser acionados para o músculo funcionar, causando a fraqueza clássica da doença¹¹.

 

Anti-MuSK5 (anti-tirosina quinase músculo-específica): encontrados em uma parcela menor de pacientes (entre 5% e 8%)¹¹, estes anticorpos atacam uma proteína que funciona como uma "organizadora" dos receptores de acetilcolina. Sem a proteína MuSK⁵, os receptores de acetilcolina ficam desorganizados e não conseguem captar o sinal nervoso. Pacientes com anti-MuSK5 positivo geralmente apresentam uma forma mais grave da doença, com maior comprometimento da fala, deglutição e respiração, e frequentemente não respondem de forma adequada às terapias convencionais¹¹.

 

Como próxima etapa para que o medicamento esteja efetivamente disponível no Brasil, a UCB segue agora para a definição do preço do produto pela CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos), que prevê um prazo de até 90 dias em resolução para sua análise inicial.

 

  

UCB
https://ucb-biopharma.com.br

 

 

Referências

1 BRASIL. Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Resolução-RE nº 1.283, de 1º de abril de 2026. Diário Oficial da União: seção 1, Brasília, DF, ano [ano da edição], n. [número da edição], p. [página], 2 abr. 2026. Disponível em: https://www.in.gov.br/web/dou/-/resolucao-re-n-1.283-de-1-de-abril-de-2026-697373483. Acesso em: 7 abr. 2026.

2 Bril V, Drużdż A, Grosskreutz J, Habib AA, Mantegazza R, Sacconi S, Utsugisawa K, Vissing J, Vu T, Boehnlein M, Bozorg A, Gayfieva M, Greve B, Woltering F, Kaminski HJ; MG0003 study team. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):383-394. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00077-7. Erratum in: Lancet Neurol. 2023 Oct;22(10):e11. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00336-8. PMID: 37059507.

3 UCB, Inc. RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) Prescribing Information. 2023. Consultado em 11/12/2025. Disponível em https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/761286s000lbl.pdf.

4 Bril V, Drużdż A, Grosskreutz J, et al. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MyCarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023;22(5):383-94. Consultado em 11/12/2025. Disponível em https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37059507/.

5 HOY, S. M. Rozanolixizumab: First Approval. Drugs, [S. l.], v. 83, n. 14, p. 1341-1347, 2023. Consultado em 11/12/2025 Disponível em: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37656420/.

6 GABLE, K. L.; GUPTILL, J. T. Antagonism of the Neonatal Fc Receptor as an Emerging Treatment for Myasthenia Gravis. Frontiers in Immunology, [S. l.], v. 10, n. 3052, 2020. Consultado em 11/12/2025. Disponível em: https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fimmu.2019.03052/full.

7 SMITH, B. et al. Generation and characterization of a high affinity anti-human FcRn antibody, rozanolixizumab, and the effects of different molecular formats on the reduction of plasma IgG concentration. mAbs, [S. l.], v. 10, n. 7, p. 1111-1130, 2018. Consultado em 11/12/2025. Disponível em https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6291300/.

8 Howard, James F. Fundação Americana de Miastenia Gravis. Visão geral clínica da MG. Consultado em 11/12/2025. Disponível em https://myasthenia.org/Professionals/Clinical-Overview-of-MG.

9 Kiessling P, et al. "The FcRn inhibitor rozanolixizumab reduces human serum IgG concentration: A randomized phase 1 study." Science Translational Medicine. 2017;9(414).

10 BRASIL. Ministério da Saúde. Relatório de Recomendação: Exame de dosagem de anticorpo anti-receptor de acetilcolina para diagnóstico da Miastenia Gravis. Brasília, DF: CONITEC, 2021. (Relatório nº 598). Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2021/20210422_relatorio_598_antiach_miastenia_gravis_.pdf. Acesso em: 7 abr. 2026.

11 Gilhus NE. Myasthenia Gravis. New England Journal of Medicine. 2016;375(26):2570-2581. doi:10.1056/NEJMra1602678. BR