Até 4 de fevereiro, a consulta pública aberta pelo
órgão técnico da pasta, ouvirá a opinião da sociedade a respeito da inclusão de
medicamento para adultos com raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X
(XLH)
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), que avalia a inclusão de novas tecnologias no sistema público de saúde, acabou de emitir um parecer negativo sobre a inclusão do medicamento burosumabe no Sistema Único de Saúde (SUS). Com isso, foi aberta a consulta pública (CP) Nº 04. Até 4 de fevereiro, pacientes, familiares, profissionais de saúde, gestores públicos e privados, poderão participar da CP e opinar sobre o oferecimento da medicação no SUS.
“O parecer desfavorável do Ministério da Saúde é desastroso para a comunidade de XLH que precisa de acesso ao medicamento. O ano de 2021 foi um marco porque tivemos a incorporação da terapia para pacientes pediátricos com diagnóstico genético, contudo, ainda existe um gargalo porque os adultos com a doença continuam sem acesso ao medicamento. É fundamental garantir que todos os pacientes elegíveis, independentemente da idade, tenham acesso ao cuidado adequado. Estamos falando de uma doença progressiva e incapacitante” explica Wesley Pacheco, presidente da associação de pacientes, Instituto Amor e Carinho (IAC).
Entre os argumentos para o parecer negativo da Conitec estão a falta de evidências clínicas e impacto orçamentário. “Os estudos clínicos do medicamento são robustos e apresentam resultados significativos para quem tem a condição. Nós, como associação de pacientes, acompanhamos adultos com XLH que não sabiam o que era qualidade de vida antes do acesso à terapia – e que hoje, com o acesso, tiveram as suas vidas transformadas. Já em relação ao custo da terapia, ele é compatível aos demais tratamentos de doenças raras e ultrarraras”, avalia o líder do IAC.
Causado por uma variante patogênica em um gene que sintetiza uma
proteína essencial para o organismo, responsável pela regulação do metabolismo
do fosfato, o raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X (XLH) é uma
doença crônica e progressiva. De acordo com a nefrologista pediátrica, Maria
Helena Vaisbich, apesar das manifestações da doença começarem, geralmente,
quando a criança começa a ficar em pé e andar - o tratamento é mais que
necessário na idade adulta. “Trata-se de uma enfermidade permanente que se
mantém ativa ao longo da vida. Jovens e adultos não enfrentam apenas sequelas
da fase pediátrica, mas também podem desenvolver novas complicações graves,
como calcificações de tendões, fraturas, pseudofraturas, osteoartrite,
fragilidade muscular e rigidez articular – visto que a doença continua a
progredir. Como resultado, enfrentam dor intensa e mobilidade reduzida. Além
das questões ortopédicas, esses pacientes têm alta morbidade e estão em risco
de desenvolver hiperparatireoidismo e doenças cardíacas”, ressalta a
especialista.
Próximos passos: após o encerramento da consulta pública Nº 04, a Conitec
analisará as contribuições recebidas e emitirá sua recomendação final. “A
participação da população na consulta pública é fundamental. Ela é um
instrumento social muito importante – uma vez que a inclusão deste medicamento
no SUS, para adultos, assegurará o acesso ao tratamento para aqueles que mais
necessitam”, conclui Wesley.
Entenda os impactos do XLH
Um estudo desenvolvido sobre os impactos do XLH ao longo da vida¹ revela que adultos com a doença relataram comorbidades associadas a doenças infantis não resolvidas. Os resultados sugerem que tanto as crianças como os adultos com XLH, vivem com uma doença crônica, progressiva e debilitante que causa dor, rigidez, afeta a mobilidade bem como a qualidade de vida. Os sintomas e condições não resolvidos na infância levam a complicações substanciais na idade adulta e complicações adicionais surgem quando a condição progride.
O levantamento evidencia, ainda, que as classificações de dor óssea foram maiores nos indivíduos que relataram histórico de fraturas. Há também dados que apontam como os sintomas e as condições clínicas da doença nesta faixa etária podem impactar a mobilidade: 90% dos adultos apresentam rigidez articular ou amplitude de movimento restrita, 86% dos respondentes do estudo relataram atraso na caminhada, problemas com a marcha ou maneira incomum para caminhar/correr, 60% sentem fraqueza muscular e 31% utilizam algum aparelho para caminhar.¹
Há também, na literatura, um estudo de vida real publicado em
2024.² “Esse estudo realizado com brasileiros comprova que, sem cuidado
adequado, os pacientes desenvolvem uma dependência de analgésicos e
antinflamatórios – além de mostrar o quanto essas pessoas são submetidas a um
número considerável de cirurgias que, infelizmente, não proporcionam grandes
melhoras na funcionalidade. Por isso, a importância do tratamento adequado e
contínuo. O burosumabe, ao aumentar a reabsorção de fosfato nos rins e a
produção da forma ativa da vitamina D, age de maneira precisa e muda o curso
natural da doença”, reforça a especialista.
Sobre o XLH: é uma doença progressiva, que pode trazer graves consequências
para os pacientes e comprometer a qualidade de vida. Assim como acontece com
80% das doenças raras, o XLH tem origem genética, sendo geralmente herdado.
Neste caso, devido à sua relação com o cromossomo X, o pai afetado pelo XLH
transmitirá a condição a todas as suas filhas, mas nenhum de seus filhos será
acometido. Já a mãe afetada pelo XLH tem 50% de chance de ter um filho ou uma
filha com a doença. Entre os sintomas da doença estão deficiência de
crescimento, alargamento dos punhos, joelhos e tornozelos, dor nos membros
inferiores, alterações dentárias, fraqueza muscular, limitação funcional e
pernas arqueadas. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique
o número exato de indivíduos afetados por essa condição rara.
Referências
¹ The Lifelong Impact of X-Linked Hypophosphatemia: Results From a Burden of Disease Survey. Clinical Research Article. July 2019 | Vol. 3, Iss. 7. doi: 10.1210/js.2018-00365 | Journal of the Endocrine Society | 1321–1334
² Real-world data of Brazilian adults with X-linked hypophosphatemia (XLH) treated with burosumab and comparison with other worldwide cohorts
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