Ipsen apresenta novos dados sobre a colangite biliar primária (CBP), que comprovam a eficácia e a segurança a longo prazo do medicamento IQIRVO®

  

• Dados interinos do estudo de extensão aberta de longo prazo ELATIVE, com IQIRVO® (elafibranor), demonstram resposta bioquímica sustentada, estabilização dos marcadores de fibrose e tendências consistentes de melhora nos sintomas de fadiga e prurido, com um perfil de segurança favorável após mais de três anos de tratamento

• Novos dados adicionais do estudo ELATIVE destacam o potencial do IQIRVO®, um agonista dos receptores PPAR α/δ, em impactar positivamente marcadores associadas à fadiga relacionadas à função mitocondrial.

 

A Ipsen biofarmacêutica global, anuncia novos dados do estudo ELATIVE 1,2, que avaliou o medicamento IQIRVO® para o tratamento em segunda linha da colangite biliar primária (CBP). Os resultados do estudo foram apresentados durante o The Liver Meeting® 2025, organizado pela American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD). 

Dados interinos do estudo de extensão aberta de longo prazo ELATIVE, que inclui mais de três anos de acompanhamento de 115 pacientes com colangite biliar primária (CBP), mostram que o IQIRVO® proporcionou melhorias sustentadas nos biomarcadores de colestase e estabilização nos marcadores de fibrose e sugere potencial para retardar a progressão da doença. 

Além disso, foram observadas tendências consistentes de melhora nos sintomas de fadiga e prurido. Na semana 182, 72% dos pacientes que receberam IQIRVO® mantiveram uma resposta bioquímica, com uma redução de 47% nos níveis de fosfatase alcalina (FA) em relação ao início do estudo. A proporção de pacientes que atingiram níveis normais de FA permaneceu consistente com os resultados de Fase III previamente apresentados do estudo ELATIVE. 

As melhorias observadas em pacientes com fadiga moderada a grave foram sustentadas, com resultados semelhantes para o prurido. Os dados também confirmaram um perfil de segurança favorável a longo prazo, sem novos sinais de segurança.¹ 

“A CBP não afeta todos os pacientes da mesma forma. Por isso, é importante termos acesso a dados robustos que demonstrem o benefício do tratamento a longo prazo nos biomarcadores da doença e nos testes hepáticos, além de um impacto positivo nos sintomas. Esses resultados preliminares, que indicam uma possível melhora não apenas no prurido, mas também na fadiga, são muito encorajadores”, explica Vanessa Fabricio, Diretora Médica da Ipsen Brasil. 

“Precisamos monitorar regularmente nossos pacientes com CBP ao longo da vida, e esses dados do estudo ELATIVE confirmam que o elafibranor é um tratamento eficaz, com um perfil de segurança favorável e tranquilizador a longo prazo”, completa. 

Em uma segunda apresentação, foi apresentada uma análise mais aprofundada do estudo ELATIVE, mostrando a relação entre as alterações na expressão de proteínas associadas à fadiga e os resultados relatados de fadiga em pacientes em tratamento com IQIRVO®.² Os resultados clínicos desta análise são consistentes com dados mecânicos publicados anteriormente,³ eles sugerem que a ativação do PPAR α/δ pode modular vias-chave envolvidas no metabolismo energético e na função mitocondrial. 

A fadiga continua sendo um dos sintomas mais comuns e incômodos para pacientes com CBP, mas atualmente não há terapias aprovadas para tratá-la. O IQIRVO®, que é um agonista PPAR α/δ, é o único tratamento que demonstrou melhorias clinicamente significativas na fadiga em comparação com o placebo, com cerca de um em cada dois pacientes relatando uma redução significativa na gravidade da fadiga.⁴ Juntos, esses dados apoiam pesquisas adicionais sobre como o IQIRVO® pode ajudar a tratar a fadiga na CBP. 

“Essas descobertas destacam o potencial do IQIRVO® como uma opção de tratamento de longo prazo que não apenas controla os marcadores da progressão da doença e os sintomas que afetam a qualidade de vida das pessoas que vivem com CBP, mas também nos ajuda a compreender melhor os mecanismos por trás da fadiga”, afirma Sandra Silvestri, médica, PhD, vice-presidente executiva e diretora médica da Ipsen. “Com um perfil de segurança consistente ao longo de três anos e essas novas descobertas mecanísticas, o IQIRVO® está posicionado para desempenhar um papel transformador no tratamento da CBP.” 

“Esses resultados reforçam o potencial do IQIRVO® como uma opção terapêutica de longo prazo que vai além do controle da doença, contribuindo também para uma compreensão mais profunda dos mecanismos que impactam a fadiga e a qualidade de vida das pessoas com CBP. As novas evidências ampliam nosso entendimento sobre como o IQIRVO® atua não apenas na progressão da CBP, mas também em aspectos clínicos que afetam o bem-estar dos pacientes, como a fadiga”, destaca Vanessa.

 

Sobre o ELATIVE 

O ELATIVE é um ensaio clínico multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase III, com uma extensão aberta de longo prazo (NCT04526665). O ELATIVE está avaliando a eficácia e a segurança do elafibranor 80 mg uma vez ao dia em comparação com o placebo para o tratamento de pacientes com CBP com resposta inadequada ou intolerância ao ácido ursodeoxicólico (UDCA), a terapia de primeira linha existente para CBP. O estudo incluiu 161 pacientes que foram randomizados 2:1 para receber elafibranor 80 mg uma vez ao dia ou placebo. Os pacientes com resposta inadequada ao UDCA continuariam a receber UDCA em combinação com elafibranor ou placebo, enquanto os pacientes incapazes de tolerar o UDCA receberiam apenas elafibranor ou placebo. Os pacientes continuaram o tratamento designado após a semana 52 até que todos os pacientes tivessem completado o tratamento, ou por um período máximo de 104 semanas. A extensão de longo prazo em aberto do ELATIVE continua em andamento.

 

Sobre o IQIRVO® (elafibranor)  

O Iqirvo® (pronuncia-se EYE-KER-VO) é um agonista do receptor ativado pelo proliferador de peroxissomas (PPAR) oral, de administração única diária, que exerce um efeito sobre o PPARα e o PPARδ. A ativação do PPARα e do PPARδ diminui a toxicidade biliar e melhora a colestase, modulando a síntese, a desintoxicação e os transportadores de ácidos biliares. A ativação do PPARα e do PPARδ também tem efeitos anti-inflamatórios, atuando em diferentes vias. Em 2019, o Iqirvo® recebeu a designação de terapia inovadora pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) em adultos com CBP que apresentam resposta inadequada ao ácido ursodeoxicólico (UDCA), a terapia de primeira linha existente para CBP. O Iqirvo® recebeu aprovação acelerada nos Estados Unidos pela FDA em junho de 2024, aprovação condicional pela EMA em setembro de 2024 e pela Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) em outubro de 2024, para o tratamento da colangite biliar primária (CBP) em combinação com ácido ursodeoxicólico (UDCA) em adultos que apresentam resposta inadequada ao UDCA, ou como monoterapia em pacientes incapazes de tolerar o UDCA. No Brasil, o produto foi aprovado em agosto de 2025 pela ANVISA. As aprovações da FDA, EMA e MHRA estão condicionadas à verificação adicional dos benefícios clínicos. O Iqirvo® está atualmente em processo de regulamentação junto a outras autoridades. O Iqirvo® (elafibranor) foi desenvolvido pela GENFIT. A Ipsen licenciou os direitos exclusivos mundiais (exceto China, Hong Kong, Taiwan e Macau) do elafibranor da GENFIT em 2021.

 

Sobre a colangite biliar primária 

A CBP é uma doença hepática autoimune rara, na qual o acúmulo de bile e toxinas e a inflamação crônica causam fibrose irreversível do fígado e destruição dos ductos biliares. A CBP afeta aproximadamente 100.000 2 pessoas nos Estados Unidos e 165.000 pessoas na Europa, sendo a maioria mulheres. É uma doença crônica que pode piorar com o tempo se não for tratada de forma eficaz e pode levar ao transplante de fígado e, em alguns casos, à morte prematura.

 

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