· Ojjaara é o primeiro e único medicamento aprovado no Brasil para o tratamento de pacientes com mielofibrose de risco intermediário ou alto que apresentam anemia
· Estima-se que aproximadamente 44% dos pacientes com mielofibrose são anêmicos ao diagnóstico e quase todos desenvolverão anemia ao longo da doença. A anemia severa pode levar à necessidade de transfusão sanguínea, o que está associado à menor sobrevida e prognóstico desfavorável
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Ojjaara
atua nas principais manifestações da mielofibrose, incluindo alívio dos
sintomas constitucionais, redução da esplenomegalia e melhora da anemia,
reduzindo a necessidade transfusional
A GSK comunica a aprovação de Ojjaara (momelotinibe) pela ANVISA para o tratamento de mielofibrose de risco intermediário ou alto, incluindo mielofibrose primária ou secundária (pós-policitemia vera e pós-trombocitemia essencial), em adultos com anemia, publicado no Diário Oficial da União no dia 10 de março de 2025.
Ojjaara é um inibidor oral de JAK1/JAK2 e do receptor activina A do tipo 1 (ACVR1), administrado uma vez ao dia. Até o momento, é o único medicamento aprovado para pacientes com mielofibrose que apresentam anemia, abordando as principais manifestações da doença: anemia, sintomas constitucionais e esplenomegalia.
A mielofibrose é um tipo de câncer hematológico raro caracterizado pela proliferação clonal de células-tronco, frequentemente associada a mutações nos genes JAK2, CALR ou MPL, que desregulam a produção de células sanguíneas e resultam em fibrose na medula óssea, fazendo parte do grupo de neoplasias mieloproliferativas. A maioria dos pacientes tem em média 65 anos ou mais no momento do diagnóstico e apresenta doença de risco intermediário ou alto.
“A mielofibrose é uma neoplasia maligna do sistema hematopoiético que tem uma progressão lenta e muitas vezes pode ser assintomática no início. No entanto, na maioria dos casos, é acompanhada de fraqueza crescente, anemia e aumento do baço, além de alterações no hemograma,” explica o Dr. Renato Tavares, professor adjunto de hematologia da faculdade de medicina da Universidade Federal de Goiás (UFG). “É uma doença rara e mais comum em idosos, mas pode atingir pessoas mais jovens. Por isso, a conscientização é essencial para o diagnóstico precoce e melhor manejo dos casos”.
A mielofibrose pode resultar em contagens sanguíneas extremamente baixas, resultando em anemia e trombocitopenia, além de sintomas como fadiga, sudorese noturna, dor óssea e esplenomegalia, afetando significativamente a qualidade de vida do paciente. Aproximadamente 44% dos pacientes apresentam anemia moderada a grave no momento do diagnóstico e potencialmente, 100% dos pacientes com mielofibrose irão desenvolver anemia em algum momento do curso da doença. A maioria deles, se tornará dependente de transfusões sanguíneas, o que está associado a menor taxa de sobrevida e prognóstico desfavorável.
“A aprovação de momelotinibe representa um marco significativo para esses pacientes, como o único tratamento disponível que vai além do controle dos sintomas da doença, atuando na melhora da anemia,” afirma Fabio Lawson, Diretor Médico da GSK Brasil. “Estamos entusiasmados em oferecer aos pacientes brasileiros uma opção terapêutica eficaz, que atende a uma necessidade médica urgente, visando melhorar as manifestações desse tipo de neoplasia de difícil tratamento e com poucas opções terapêuticas disponíveis no país.”
“O momelotinibe é uma opção de tratamento que atenderá a um nicho
que, até o momento, estava desassistido no Brasil. Além de melhorar a anemia,
ele reduz a necessidade transfusional, que é um fator crítico para esses
pacientes, já que a politransfusão aumenta o risco de infecções e compromete
tratamentos como o transplante alogênico de medula,” afirma o Dr. Renato
Tavares. “A aprovação pela Anvisa é um passo importante, mas precisamos
garantir que, no futuro, o medicamento esteja disponível tanto no sistema
público de saúde quanto nos convênios.”
Estudos clínicos
A aprovação de momelotinibe pela ANVISA baseia-se nos resultados dos estudos SIMPLIFY-1 e MOMENTUM, ambos de fase III. O estudo SIMPLIFY-1 avaliou o uso de momelotinibe comparado diretamente ao ruxolitinibe em pacientes adultos com mielofibrose primária ou secundária sem histórico prévio de uso de outros inibidores da JAK. Confirmou-se a eficácia de momelotinibe em comparação ao ruxolitinibe, com uma redução da resposta esplênica na semana 24 observada em 26,5% dos pacientes que fizeram uso de momelotinibe. A taxa de independência transfusional na semana 24 foi de 67% no grupo momelotinibe comparado a 49% no grupo ruxolitinibe, sendo associado com uma melhora da sobrevida global.
Ao analisar os resultados, o Dr. Renato Tavares diz que “de forma geral, os estudos demonstraram que momelotinibe é equivalente ao ruxolitinibe em termos de controle dos sintomas da mielofibrose, mas se destaca por oferecer benefícios significativos na melhora da anemia e na redução da necessidade de transfusões”.
Consistente com os resultados da população total do grupo momelotinibe incluída no estudo SIMPLIFY-1, houve um aumento ou manutenção da taxa de independência transfusional com melhora da taxa de sobrevida para aquele subgrupo de pacientes do momelotinibe que eram anêmicos no início do estudo (Hb<10 g/dL).
O estudo MOMENTUM foi desenhado para avaliar a segurança e a eficácia do momelotinibe em comparação com danazol no tratamento e redução das principais manifestações da mielofibrose em uma população anêmica, sintomática e previamente tratada com inibidores de JAK. O estudo alcançou todos os desfechos primários e secundários, demonstrando resposta estatisticamente significativa favorecendo o grupo de pacientes que receberam o momelotinibe em relação aos sintomas constitucionais (25% momelotinibe vs 9% danazol), independência de transfusão (30% momelotinibe vs 20% danazol) e resposta esplênica (39% momelotinibe vs 6% danazol) quando comparado com o grupo que recebeu o danazol.
“Essa é uma conquista importante para os pacientes brasileiros, especialmente aqueles que não tinham nenhuma alternativa terapêutica disponível para tratar a anemia associada à mielofibrose”, finaliza o Dr. Renato Tavares.
“Estamos empenhados em ampliar o acesso a terapias transformadoras
no Brasil. A aprovação de momelotinibe reforça nosso compromisso de oferecer
soluções inovadoras para áreas de alta necessidade médica, marcando o retorno
da GSK na Onco-Hematologia," destaca Patrick Eckert, Presidente da GSK
Brasil. "Continuaremos investindo para que novas opções de tratamento
estejam à disposição dos pacientes e profissionais de saúde brasileiros,
proporcionando avanços que melhorem a qualidade de vida e o prognóstico dos pacientes
com mielofibrose e outras doenças”.
Sobre OJJAARA (momelotinibe)
Ojjaara atua com mecanismo de ação duplo, inibindo as quinases
JAK1 e JAK2, o que diminui a fosforilação das proteínas STAT e resulta na
redução da inflamação e dos sintomas constitucionais da mielofibrose. Além
disso, Ojjaara também age como inibidor do ACVR1, levando à redução da secreção
de hepcidina, com o consequente aumento da disponibilidade de ferro e
promovendo a eritropoiese na medula óssea, agindo diretamente na anemia.
Sobre mielofibrose
A mielofibrose é um tipo de câncer hematológico raro caracterizado
pela proliferação clonal de células-tronco, frequentemente associada a mutações
nos genes JAK2, CALR ou MPL, que desregulam a produção de células sanguíneas e
resultam em fibrose na medula óssea, fazendo parte do grupo de neoplasias
mieloproliferativas. A maioria dos pacientes tem 65 anos ou mais no momento do
diagnóstico e apresenta doença de risco intermediário ou alto.
Sobre o estudo clínico SIMPLIFY-1
O SIMPLIFY-1 foi um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego
e de fase III que comparou a segurança e eficácia do momelotinibe vs.
ruxolitinibe em pacientes com mielofibrose que não haviam recebido tratamento
prévio com inibidores de JAK (JAK naive). A eficácia do momelotinibe no
tratamento de pacientes com mielofibrose no SIMPLIFY-1 foi baseada na resposta
do volume esplênico (redução de 35% ou mais). Foi observada uma melhora da
sobrevida global nos pacientes do grupo momelotinibe que alcançaram ou
mantiveram a independência transfusional na semana 24.
Sobre o estudo clínico pivotal MOMENTUM
O MOMENTUM foi um estudo de fase III, global, multicêntrico,
randomizado e duplo-cego que investigou momelotinibe em comparação com danazol
em pacientes com mielofibrose que eram sintomáticos e anêmicos e já haviam sido
tratados previamente com inibidor de JAK. O estudo foi desenhado para avaliar a
segurança e a eficácia do momelotinibe visando tratar e reduzir os principais
aspectos da doença: sintomas constitucionais, transfusões de sangue (devido à
anemia) e esplenomegalia. Os resultados do período de tratamento de 24 semanas
foram apresentados na Reunião Anual da American Society of Clinical Oncology
(ASCO) de 2022 e publicados posteriormente na The Lancet
GSK
www.gsk.com.br
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