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terça-feira, 15 de fevereiro de 2022

Protocolo para tratamento de doença rara é aprovado pelo Ministério da Saúde


Pacientes com XLH, doença rara e progressiva, passam a contar com protocolo clínico e diretrizes terapêuticas (PCDT) para tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Publicado no Diário da União, o documento define orientações para profissionais de saúde, gestores do sistema público e pacientes sobre o diagnóstico e tratamento da doença. De acordo com o PCDT, serão elegíveis ao tratamento pacientes pediátricos com diagnóstico genético de XLH a partir de um ano de idade e adolescentes até 18 anos incompletos -- e, uma vez que for comprovado a obtenção de benefícios com a terapia, esses pacientes poderão continuar recebendo o tratamento na fase adulta. “É uma conquista sem precedentes para a comunidade XLH. Agora, os pacientes elegíveis para o tratamento terão acesso ao cuidado integral, possibilitando uma mudança no curso natural da doença, e consequentemente, uma melhor qualidade de vida”, declara Antoine Daher, fundador e presidente da Casa Hunter. 

XLH: é uma doença progressiva, que pode trazer graves consequências para os pacientes e comprometer a qualidade de vida. Assim como acontece com 80% das doenças raras, o XLH tem origem genética, sendo geralmente herdado. Neste caso, devido à sua relação com o cromossomo X, o pai afetado pelo XLH transmitirá a condição a todas as suas filhas, mas nenhum de seus filhos será acometido. Já a mãe afetada pelo XLH tem 50% de chance de ter um filho ou uma filha com a doença. Entre os sintomas da doença estão deficiência de crescimento, alargamento dos punhos, joelhos e tornozelos, dor nos membros inferiores, alterações dentárias, fraqueza muscular, limitação funcional e pernas arqueadas.


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