Como nascem os novos medicamentos: entenda as 4 fases que um remédio percorre antes de chegar às farmácias

Da bancada do laboratório até a prescrição médica, um novo medicamento pode levar mais de uma década para chegar à população. O caminho envolve anos de pesquisa, testes rigorosos e acompanhamento contínuo, desde os testes de desempenho da molécula e sua segurança nas etapas iniciais até o monitoramento dos pacientes quando o medicamento passa a ser comercializado, e, cada vez mais, uma rede de parceiros que trabalha para garantir que, uma vez aprovado, o tratamento chegue de fato a quem precisa. 

A curiosidade sobre como um remédio é desenvolvido cresceu nos últimos anos, especialmente após a pandemia, quando termos como "fase clínica" e "estudo em voluntários" passaram a fazer parte do cotidiano. Mas, afinal, o que acontece antes de um medicamento ser aprovado e como ele chega ao paciente?

O processo é dividido em etapas que começam ainda no laboratório e avançam para estudos em seres humanos. De acordo com dados amplamente referenciados na literatura farmacêutica, citados por instituições como a Unicamp e a Interfarma, a cada 10 mil moléculas testadas, apenas uma se torna medicamento, num processo que pode levar entre 10 e 15 anos até a comercialização [1, 2].

Tudo começa antes dos testes em humanos

Antes de qualquer aplicação em pacientes, os pesquisadores realizam estudos chamados pré-clínicos. Nessa fase, o objetivo é entender como a substância se comporta em células e modelos animais, além de avaliar possíveis efeitos tóxicos. Também é nesse momento que os cientistas definem formulações, dosagens e analisam se a molécula realmente possui potencial terapêutico. Apenas após essa etapa os estudos clínicos podem começar [3]. 

• Fase 1: segurança em primeiro lugar - A primeira fase clínica marca o início dos testes em humanos. Geralmente, participam pequenos grupos de voluntários saudáveis. O foco principal é avaliar a segurança do medicamento, entender como o organismo absorve a substância e identificar possíveis efeitos colaterais. Também são definidos parâmetros de dose e tolerância [3].

• Fase 2: o medicamento funciona? - Depois de comprovar segurança inicial, os estudos avançam para pacientes que possuem a condição que o medicamento pretende tratar. Nesta etapa, os pesquisadores analisam a eficácia do tratamento e continuam monitorando os riscos. O número de participantes aumenta e começam as comparações sobre resposta clínica, dose ideal e efeitos adversos [3].

• Fase 3: comparação em larga escala - Considerada uma das etapas mais longas e caras do desenvolvimento farmacêutico, a fase 3 envolve centenas ou milhares de pacientes em diferentes centros de pesquisa. O objetivo é confirmar os resultados obtidos anteriormente, comparar o novo tratamento com terapias já existentes e reunir evidências robustas para submissão às agências regulatórias, como a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) [3, 4].

• Fase 4: monitoramento continua mesmo após aprovação - Mesmo depois da aprovação e chegada do medicamento ao mercado, o monitoramento não termina. Nesta fase, também chamada de farmacovigilância, especialistas acompanham o comportamento do medicamento em larga escala, no mundo real, observando efeitos raros, reações adversas e até novas possibilidades de uso [3]. É nessa fase que ocorre o monitoramento contínuo dos pacientes e da segurança do tratamento em condições reais de utilização.

Após a aprovação regulatória, um novo desafio surge: garantir acesso à população, que o tratamento chegue, de fato, aos pacientes. É nesse contexto que entram os Programas de Suporte ao Paciente (PSPs), que ajudam a conectar a inovação terapêutica à prática clínica, facilitando o acesso ao diagnóstico e ao tratamento. "Os Programas de Suporte ao Paciente representam a etapa de entrada de uma nova terapia no mercado, sem perder de vista a segurança e a eficácia neste momento", explica Victor Gadelha, Superintendente de Pesquisa Clínica e Soluções de Dados da Dasa, líder em medicina diagnóstica no país. 

Na prática, o acesso ao exame através do programa de suporte, como um teste genético por exemplo, torna-se decisivo para melhor a assertividade terapêutica e, dessa forma, reduzir o tempo até o início do tratamento mais adequado para condição do paciente. O resultado é a redução da jornada de cuidado, promovendo, em diversos casos, melhora do desfecho clínico. 

Desde 2020, mais de 86 mil pacientes passaram por exames diagnósticos viabilizados por esses programas. A Dasa participa ativamente nesse contexto, em parceria com mais de 30 indústrias farmacêuticas, atua em mais 70 programas de suporte - concentradas especialmente em oncologia, neurologia e doenças raras, que juntas representam 77% das iniciativas. "Essa colaboração com a indústria farmacêutica, acima de tudo, tem o propósito de colocar o paciente no centro, encurtando sua jornada de cuidado", reforça Gadelha. 

A operação por trás desse acesso exige precisão e alcance nacional. Com mais de 800 unidades e mais de 40 marcas de medicina diagnóstica no país, a capilaridade da Dasa permite que pessoas em regiões distantes também tenham acesso ao diagnóstico necessário para avançar na jornada de cuidado. "Nosso papel é viabilizar com eficiência e qualidade toda a etapa diagnóstica, com gestão de ponta a ponta, inclusive nas regiões mais afastadas", destaca Andresa Forte, gerente de Operações em Pesquisa e Solução de Dados da Dasa.

 

Pesquisa clínica na Dasa

Além de participar dos PSPs, a Dasa conduz estudos clínicos por meio do CPClin — Centro de Pesquisas Clínicas com mais de duas décadas de atuação. Atualmente, o centro possui estudos abertos para recrutamento em diferentes áreas terapêuticas, como neurologia, cardiologia, endocrinologia e reumatologia, incluindo condições como esclerose múltipla, encefalite autoimune, doença de Alzheimer em estágio inicial, Parkinson, obesidade, lúpus eritematoso sistêmico e doenças cardiovasculares. 

" Um dos principais desafios da pesquisa clínica é o recrutamento de pacientes. Às vezes, acessamos mil pessoas para conseguir apenas uma, devido aos muitos critérios e variáveis", explica Gadelha. Para os pacientes (especialmente aqueles com doenças raras ou em tratamento pelo SUS), participar de uma pesquisa clínica significa ter acesso a uma medicação ainda não lançada no mercado, que muitas vezes pode ser a única opção de tratamento para a patologia. 

A participação é totalmente voluntária, sem nenhum custo — inclusive com suporte para transporte e alimentação quando necessário. Interessados podem se inscrever pelo site lp.cpclin.com.br/cpclin ou pelo e-mail voluntario.pesquisa@dasa.com.br. [5, 6]

 

Referências

[1] UNIVERSIDADE ESTADUAL DE CAMPINAS. Pesquisadores avaliam metodologia inédita capaz de acelerar descoberta de novos fármacos. Jornal da Unicamp, Campinas, 2 mar. 2023. Disponível em: https://unicamp.br/unicamp/ju/noticias/2023/03/02/pesquisadores-avaliam-metodologia-inedita-capaz-de-acelerar-descoberta-de. Acesso em: 25 mai. 2026.

[2] INTERFARMA – ASSOCIAÇÃO DA INDÚSTRIA FARMACÊUTICA DE PESQUISA. Interfarma celebra 35 anos de contribuição à inovação no Brasil. Panorama Farmacêutico, 2025. Disponível em: https://panoramafarmaceutico.com.br/interfarma-celebra-35-anos-de-contribuicao-a-inovacao-no-brasil. Acesso em: 25 mai. 2026.

[3] INSTITUTO QUALIDADE EM SAÚDE. Medicamento exige até 12 anos para ser desenvolvido e R$ 10 bilhões de investimento. ICTQ, 2020. Disponível em: https://ictq.com.br/farmacia-clinica/2202-medicamento-exige-ate-12-anos-para-ser-desenvolvido-e-r-10-bilhoes-de-investimento. Acesso em: 25 mai. 2026.

[4] AGÊNCIA NACIONAL DE VIGILÂNCIA SANITÁRIA. Anvisa: Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Brasília: Anvisa, 2026. Disponível em: https://www.gov.br/anvisa/pt-br. Acesso em: 25 mai. 2026.