Desde dezembro de 2019, cerca de 150 pacientes com amiloidose hereditária (PAF-TTR) aguardam a solução de entraves burocráticos com entidades governamentais para terem acesso a um arsenal terapêutico que promova o controle da doença e mais qualidade de vida.
Atualmente, há apenas um medicamento aprovado no
Brasil. Ainda que tenha recebido a indicação para os estágios I e II (inicial e
intermediário) da doença, na prática, ele somente atende parcialmente o estágio
I, tanto em relação à eficácia, quanto de acordo com o Protocolo Clínico e
Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Polineuropatia Amiloidótica Familiar,
determinado pelo Ministério da Saúde.
Em caso de falha terapêutica ou progressão da
doença para as fases II e III, os pacientes ficam desassistidos. Isto porque,
devido a avaliações técnicas equivocadas da Câmara de Regulação do Mercado de
Medicamentos (CMED), que comparou a terapia já disponível no Brasil com outros
dois novos medicamentos que possuem tecnologias mais avançadas e indicações
diferentes, as pessoas com PAF-TTR não conseguem acesso ao tratamento adequado.
"Hoje em dia, somente cerca de 6% das mais
de 8 mil doenças raras possuem um ou mais tratamentos medicamentosos que
realmente mudam o curso natural da doença. Contar com um arsenal terapêutico é
fundamental para oferecer o controle da doença, independentemente do estágio em
que esteja, proporcionando mais tempo e qualidade de vida às pessoas com
doenças raras" explica Amira Awada, vice-presidente do Instituto Vidas
Raras.
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