Dados de acompanhamento de quatro anos do
Evrysdi da Roche mostram aumento contínuo no número de crianças que tem uma
forma severa de atrofia muscular espinhal (AME) capazes de sentar, ficar em pé
e andar
● Os dados do estudo FIREFISH (em andamento) confirmam a eficácia e perfil de segurança a longo prazo do Evrysdi em crianças com AME tipo 1
● 91% das crianças estavam vivas no 48º mês de acompanhamento (4 anos)
● Mais de 95% mantiveram a capacidade de engolir - sem o tratamento, elas precisariam de suporte alimentar e a maioria teria morrido até o segundo ano de vida.
● O Evrysdi já está aprovado em 99 países, com mais de 8.500 pacientes tratados em todo o mundo
A Roche anunciou
novos dados de longo prazo para o Evrysdi® (risdiplam) da extensão aberta
(n=50) do estudo pivotal FIREFISH, que consolida sua
eficácia sustentada e perfil de segurança em crianças com atrofia muscular
espinhal (AME) tipo 1. O FIREFISH é um estudo de duas partes em bebês com idade
de 1 a 7 meses no momento da inclusão. Após quatro anos de tratamento com
Evrysdi, muitos dos bebês, agora crianças pequenas, continuaram a melhorar sua
capacidade de sentar, ficar em pé e andar sem apoio. Todas as crianças tratadas
com Evrysdi vivas no momento da análise primária permaneceram vivas no 48º mês.
Além disso, a
maioria dos bebês manteve a capacidade de se alimentar pela boca e engolir até
o 48º mês. A função motora foi avaliada pela Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant
and Toddler Development Third Edition (Escala Motora Grossa das
Escalas de Desenvolvimento Infantil de Bayley - Terceira Edição) (BSID-III) e
pelo Hammersmith Infant Neurological Examination 2 (Exame
Neurológico Neonatal de Hammersmith 2) (HINE-2) e as habilidades foram mantidas
ou tiveram melhoras ao longo de quatro anos de tratamento com Evrysdi. Sem
tratamento, não se espera que as crianças com AME tipo 1 vivam além dos dois
anos e nunca seriam capazes de se sentar sem apoio. Esses dados foram
apresentados no Cure SMA Research & Clinical Care Meeting (Encontro de
Pesquisa e Cuidados Clínicos de AME do Cure SMA), que aconteceu entre 28 e 30
de junho de 2023.
Entre os bebês
tratados com Evrysdi (n=58), 37 conseguiram sentar-se sem apoio por pelo menos
5 segundos no 48º mês, em comparação com 35 no 24º mês (BSID-III). Além disso,
36 bebês conseguiram sentar-se sem apoio por pelo menos 30 segundos no 48º mês,
em comparação com 23 bebês no 24º mês. Entre o 24º e o 48º mês, três bebês
foram capazes de ficar em pé sozinhos e um bebê conseguiu andar sozinho.
"A
via oral de administração do Evrysdi permite que o medicamento seja distribuído
por todo o corpo, aumentando sistemicamente a produção da proteína SMN, cuja
falta é a causa subjacente da AME",
disse o Dr. Giovanni Baranello, do UCL Great Ormond Street
Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital, de Londres, Reino
Unido. "Isso ajudou a proporcionar um impacto significativo em funções
importantes da vida diária, incluindo marcos motores, alimentação e deglutição,
que se mantiveram ou melhoraram durante esse estudo de longo prazo, ao mesmo
tempo em que oferecia um perfil de segurança tolerável."
O Evrysdi é o
primeiro e único modificador de splicing (maturação) pré-mRNA de molécula
pequena que tem como alvo o neurônio motor de sobrevivência-2 (SMN2) para o
tratamento da AME, e pode ser administrado em casa na forma líquida, por via
oral ou por sonda de alimentação.
"A
independência aliada ao ato de sentar, ficar em pé e andar é transformadora
para as crianças com AME e suas famílias, e estamos muito motivados com o
aumento dessas capacidades ao longo de quatro anos de tratamento com Evrysdi
para as várias crianças deste estudo", disse Levi Garraway, M.D., Ph.D., Chief
Medical Officer e Head global da área de Desenvolvimento de
Produtos. "Nove em cada 10 pacientes em nossos estudos permanecem com Evrysdi
a longo prazo e esses dados ressaltam sua importância como uma opção para
pessoas com AME em uma ampla faixa etária e tipos da doença".
Nenhum evento
adverso (EA) relacionado ao tratamento levou à interrupção do tratamento ou à
retirada do estudo, e a taxa de EAs diminuiu em 71% entre o primeiro e o quarto
períodos de 12 meses. Os EAs mais comuns foram febre (62%), infecção do trato
respiratório superior (62%) e pneumonia (48%). A taxa de hospitalizações
diminuiu durante o período do estudo.
A Roche lidera o
desenvolvimento clínico do Evrysdi como parte de uma colaboração com a SMA
Foundation e a PTC Therapeutics.
Sobre
o Evrysdi® (risdiplam)
O Evrysdi é um
modificador de splicing do neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2)
desenvolvido para tratar a AME causada por mutações no cromossomo 5q que levam
à deficiência da proteína do neurônio motor de sobrevivência (SMN). O
Evrysdi é administrado diariamente em casa, na forma líquida, por via oral
ou por sonda de alimentação.
O Evrysdi foi
desenvolvido para tratar a AME, aumentando e mantendo a produção da proteína
SMN no sistema nervoso central (SNC) e nos tecidos periféricos. A proteína SMN
é encontrada em todo o corpo e é fundamental para a manutenção de neurônios
motores saudáveis e outras funções, como deglutição, fala, respiração e
movimento.
O Evrysdi recebeu
a designação PRIME da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) em 2018 e a
designação de medicamento órfão da Agência Regulatória de Alimentos e
Medicamentos (FDA) dos EUA em 2017. Em 2021, o Evrysdi recebeu o prêmio
Descoberta de Medicamento do Ano da Sociedade Britânica de Farmacologia, bem
como o prêmio de Descoberta de Medicamento da Sociedade de Pesquisa de
Medicamentos. O Evrysdi está atualmente aprovado em 99 países e seu dossiê está
sendo analisado em mais 18 países.
Atualmente, o
Evrysdi está sendo avaliado em cinco estudos multicêntricos em pessoas com AME:
● FIREFISH
(NCT02913482) - estudo clínico pivotal aberto, de duas partes, em bebês com AME
Tipo 1. O estudo atingiu seu desfecho primário.
● SUNFISH
(NCT02908685) - estudo pivotal de duas partes, duplo-cego, controlado por
placebo em pessoas de 2 a 25 anos com AME Tipos 2 ou 3. O estudo atingiu seu
desfecho primário.
● JEWELFISH
(NCT03032172) - estudo exploratório aberto desenvolvido para avaliar a
segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica em pessoas com AME
com idade entre 6 meses e 60 anos que receberam outras terapias de AME em
investigação ou aprovadas por pelo menos 90 dias antes de receber Evrysdi. O
estudo concluiu o recrutamento (n=174).
● RAINBOWFISH
(NCT03779334) - estudo aberto, de braço único, multicêntrico para avaliar a
eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do Evrysdi em bebês (~n
= 25) geneticamente diagnosticados com AME e assintomáticos, desde o nascimento
até seis semanas (na primeira dose). O estudo está com a inclusão completa.
● MANATEE
(NCT05115110) - estudo clínico global de fase 2/3 para avaliar a segurança e a eficácia
do GYM329 (RG6237), uma molécula anti-miostatina direcionada ao crescimento
muscular, em combinação com o Evrysdi para o tratamento da AME em pacientes de
2 a 10 anos. O Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos da FDA concedeu
a designação de medicamento órfão ao GYM329 para o tratamento de pacientes com
AME em dezembro de 2021. O estudo está atualmente em recrutamento.
Sobre
a AME
A Atrofia Muscular
Espinhal (AME) é uma doença neuromuscular severa e progressiva que pode ser
fatal. Ela afeta aproximadamente um em cada 10.000 bebês e está entre as
principais causas genéticas de mortalidade infantil. A AME é causada por uma
mutação no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), que leva a uma
produção deficiente de proteína SMN. Essa proteína é encontrada em todo o corpo
e é essencial para o funcionamento dos nervos que controlam os músculos e
outras funções, como deglutição, fala, respiração e movimento.
Sem ela, as
células nervosas não conseguem funcionar corretamente, o que provoca fraqueza
muscular progressiva. Dependendo do tipo de AME, a força física de um indivíduo
e sua capacidade de andar, comer, falar ou respirar podem ser
significativamente reduzidas ou perdidas
Sobre
a Roche na Neurociência
A neurociência é
um dos principais focos de pesquisa e desenvolvimento da Roche. Nosso objetivo
é buscar ciência inovadora para desenvolver novos tratamentos que ajudem a
melhorar a vida de pessoas com doenças crônicas e complexas.
A Roche está
pesquisando mais de uma dezena de medicamentos para transtornos neurológicos,
incluindo esclerose múltipla, atrofia muscular espinhal, transtorno do espectro
de neuromielite óptica, doença de Alzheimer, doença de Huntington, doença de
Parkinson e distrofia muscular de Duchenne. Juntamente com nossos parceiros,
estamos empenhados em ampliar os limites da compreensão científica para
solucionar alguns dos maiores desafios da neurociência atual.
Sobre
a Roche
Fundada em 1896,
em Basileia, na Suíça, como um dos primeiros fabricantes industriais de medicamentos
de marca, a Roche se tornou a maior empresa de biotecnologia do mundo e líder
mundial em diagnóstico in-vitro. A empresa explora a excelência científica com
a finalidade de descobrir e desenvolver medicamentos e diagnósticos para
melhorar e salvar a vida de pessoas no mundo todo.
Somos pioneiros em
tratamentos de saúde personalizados e queremos transformar ainda mais a forma
como os tratamentos de saúde são fornecidos, de modo a exercer um impacto cada
vez maior. Para oferecer os melhores tratamentos a cada pessoa, estabelecemos
parcerias com muitas outras partes interessadas e combinamos nossos pontos
fortes em Diagnóstico e Farmacêutica com a experiência proveniente dos dados da
prática clínica.
Reconhecendo nosso
empenho na busca de uma perspectiva de longo prazo em todos os nossos
empreendimentos, pelo décimo terceiro ano consecutivo, a Roche foi nomeada uma
das empresas mais sustentáveis da indústria farmacêutica de acordo com os
Índices de Sustentabilidade Dow Jones. Esse reconhecimento também reflete
nossos esforços para melhorar o acesso à saúde junto a parceiros locais em
todos os países onde atuamos. Para saber mais, clique aqui
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