Vertex anuncia incorporação do TRIKAFTA® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) no SUS para Pacientes Elegíveis com Fibrose Cística no Brasil

 - 1.700 pacientes com fibrose cística (FC) elegíveis agora têm acesso sustentável por meio do sistema de saúde pública a um medicamento que trata a causa subjacente da doença  

- O Brasil é o primeiro país na América Latina a conceder acesso sustentável ao TRIKAFTA® 

 

A Vertex Farmacêutica anunciou hoje que o TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) está agora incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) no Brasil, após a assinatura de um acordo com o Ministério da Saúde. Isso significa que 1.700 pessoas vivendo com fibrose cística (FC) com idades a partir de 6 anos, que possuem pelo menos uma mutação F508del no gene modulador CFTR (regulador da condutância transmembrana da fibrose cística), agora poderão se beneficiar de um acesso sustentável ao TRIKAFTA® para tratar a causa subjacente de sua doença.
 

"O acesso rápido ao TRIKAFTA® para os pacientes elegíveis no Brasil foi possível graças à forte colaboração com as autoridades de saúde e foi alcançado apenas 7 meses após a recomendação final positiva concedida pela CONITEC, em setembro de 2023. Agradecemos às autoridades por trabalharem com urgência ao nosso lado para alcançar este marco para a comunidade de Fibrose Cística no Brasil, proporcionando acesso a uma terapia moduladora de CFTR que tem o potencial de mudar o curso da doença em um estágio inicial," disse Fernando Afonso, Gerente da Vertex no Brasil. 

Nas próximas semanas, o fornecimento de TRIKAFTA® será entregue ao Ministério da Saúde, que supervisiona a distribuição das caixas do medicamento para as Secretarias Estaduais, de acordo com o número de pacientes acompanhados por cada centro de referência de Fibrose Cística. 

Com este anúncio, o Brasil entra para a lista de mais de 60 países onde o TRIKAFTA® está disponível, e torna-se o primeiro país da América Latina a garantir amplamente um acesso sustentável ao TRIKAFTA® por meio de seu Sistema Público de Saúde. Este é um passo importante no compromisso da Vertex de proporcionar acesso aos moduladores de CFTR para o maior número possível de pacientes ao redor do mundo.
 

Sobre Fibrose Cística

A fibrose cística (FC) é uma doença genética rara que reduz a expectativa de vida e afeta mais de 92.000 pessoas globalmente, e mais de 3.200 pessoas no Brasil ¹. A FC é uma doença progressiva e multissistêmica que impacta os pulmões, fígado, pâncreas, trato gastrointestinal, seios nasais, glândulas sudoríparas e o sistema reprodutor. A doença é causada por uma proteína CFTR defeituosa e/ou ausente devido a certas mutações no gene CFTR. Para ter FC, as crianças precisam herdar dois genes CFTR defeituosos — um de cada pai — e essas mutações podem ser identificadas por um teste genético. Embora existam várias mutações do CFTR que possam causar a doença, a grande maioria das pessoas com FC possui pelo menos uma mutação F508del. As mutações do CFTR levam à FC ao causar defeito na proteína CFTR ou pela falta ou insuficiência dela na superfície celular. A função deficiente e/ou ausência de proteína CFTR resulta em um fluxo inadequado de sal e água para dentro e fora das células em vários órgãos. Nos pulmões, isso leva ao acúmulo de muco anormalmente espesso e pegajoso, infecções pulmonares crônicas e dano pulmonar progressivo que, eventualmente, leva à morte para muitos pacientes. No Brasil, a idade mediana de morte é de 21 anos, mas com tratamento, a sobrevida projetada está melhorando.

 

Sobre TRIKAFTA^® 

Em pessoas com certos tipos de mutações no gene CFTR, a proteína CFTR não é processada ou dobrada normalmente dentro da célula, e isso pode impedir que a proteína CFTR atinja a superfície celular e funcione corretamente. TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) é um medicamento oral concebido para aumentar a quantidade e a função da proteína CFTR na superfície celular. Elexacaftor e tezacaftor trabalham juntos para aumentar a quantidade de proteína madura na superfície celular. Ivacaftor, que é conhecido como um potencializador CFTR, é projetado para facilitar a capacidade das proteínas CFTR para transportar sal e água através da membrana celular. As ações combinadas de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor ajudam a hidratar e limpar o muco das vias aéreas.  

 

TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) é um medicamento de prescrição médica utilizado para o tratamento da fibrose cística (FC) em pacientes com idade igual ou superior a 6 anos que tenham pelo menos uma cópia da mutação F508del no gene CFTR. Os pacientes devem conversar com seu médico para saber se eles têm uma mutação indicada no gene da FC.

 

Sobre a Vertex  

A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica com o objetivo de criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa possui vários medicamentos aprovados que tratam a causa subjacente de múltiplas doenças genéticas crônicas e que reduzem a expectativa de vida — fibrose cística, doença falciforme e beta talassemia dependente de transfusão — e continua a avançar com programas clínicos e de pesquisa sobre essas doenças. A Vertex também possui um robusto portfólio clínico de terapias experimentais em uma variedade de modalidades para outras doenças graves, nas quais possui um profundo conhecimento sobre a biologia humana causal, incluindo dor aguda e neuropática, doença renal mediada por APOL1, doença renal policística autossômica dominante, diabetes tipo 1, distrofia miotônica tipo 1 e deficiência de alfa-1 antitripsina. 

A Vertex foi fundada em 1989 e tem sua sede global em Boston, com sede internacional em Londres. Além disso, a empresa conta com centros de Pesquisa e Desenvolvimento e escritórios comerciais nos Estados Unidos, Europa, Austrália e América Latina. A Vertex é consistentemente reconhecida como uma das melhores empresas para se trabalhar, incluindo 14 anos consecutivos no ranking dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das 100 melhores empresas para se trabalhar no ranking da revista Fortune. 

 

Referência:
GBEFC - Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística. 2021. Registro Brasileiro de Fibrose Cística ano 2021 RELATÓRIO ANUAL DE 2021. Disponível em: https://portalgbefc.org.br/ckfinder/userfiles/files/Rebrafc_2021_REV_fev24.pdf [acessado em março de 2024].