Dia Mundial da Hemofilia: inovação no tratamento da hemofilia redefine rotina e expectativa de vida dos pacientes

Avanços no tratamento da hemofilia transformam a qualidade de vida dos pacientes e ampliam perspectivas de cuidado no Brasil 

 

Os primeiros registros da hemofilia remontam à Antiguidade, mas foi apenas com o avanço da ciência que a condição passou a ser compreendida como um distúrbio genético raro que compromete a coagulação sanguínea. Por muito tempo, o diagnóstico esteve associado a limitações importantes, episódios recorrentes de sangramento e redução da expectativa de vida. Hoje, esse cenário vem mudando de forma consistente, impulsionado por novas abordagens terapêuticas e pela ampliação do acesso ao tratamento.  

A doença é hereditária e ocorre devido à deficiência de proteínas essenciais para a coagulação do sangue. Os dois tipos mais comuns são a hemofilia A, ligada à ausência do fator VIII, e a hemofilia B, associada ao fator IX. Em parte dos casos, o tratamento pode se tornar mais complexo com o desenvolvimento de inibidores, que são anticorpos que reduzem a eficácia das terapias convencionais. 

No Brasil, aproximadamente 14 mil pessoas convivem com a hemofilia. Além dos desafios clínicos, a condição pode impactar diferentes aspectos da vida, como rotina, atividades profissionais e interação social. O tratamento é oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS), o que coloca o país em posição de destaque internacional pela oferta pública e gratuita de terapias, contribuindo para ampliar o acesso e diminuir desigualdades.

 

Novas tecnologias e evolução do tratamento  

Nas últimas décadas, o cuidado com a hemofilia passou por uma transformação importante. O modelo baseado apenas no tratamento de episódios agudos deu lugar a estratégias preventivas, com a profilaxia ganhando protagonismo no manejo da doença. Essa mudança tem permitido reduzir a frequência de sangramentos e melhorar o controle a longo prazo, favorecendo mais independência e qualidade de vida para os pacientes, além de reduzir as sequelas causadas pela doença.  

“A inovação em hemofilia já transformou profundamente o cuidado de muitos pacientes, especialmente na Hemofilia A. No entanto, inovação exige equidade no acesso ao tratamento e, ainda, existe uma lacuna importante a ser endereçada. Hoje, o maior desafio está nos pacientes com hemofilia B com inibidor, um grupo extremamente crítico que, até agora, não contava com uma opção profilática específica. Atualmente, contamos com o Alhemo® (concizumabe), uma alternativa terapêutica inovadora que atua de forma independente da reposição de fatores. Com o potencial de mudar um histórico marcado por vulnerabilidade clínica, essa terapia oferece uma nova perspectiva de controle da doença e autonomia para o paciente. O tratamento está em processo de incorporação, e a consulta pública representa um momento decisivo para garantir esse acesso, ampliando de forma concreta a qualidade de vida para todos os pacientes com hemofilia.” comenta Dra.Marília Fonseca, diretora médica da Novo Nordisk no Brasil, sobre o atual cenário de medicações para o tratamento de hemofilia. 

Tão importante quanto a eficácia e segurança, é o acesso ao medicamento, e durante o mês de abril, que é celebrado o Dia Mundial da Hemofilia, está aberta a Consulta Pública nº 23/2026. Processo conduzido pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) que visa coletar evidências e perspectivas da sociedade civil sobre a eficácia e o impacto do tratamento. Interessados, incluindo pacientes e profissionais de saúde, podem registrar suas contribuições no portal oficial da comissão até o dia 27 de abril. O processo é uma etapa regulatória essencial para a transparência e eventual disponibilização da terapia no Sistema Único de Saúde. 

 

Referências:

1. Matsushita et al. Phase 3 Trial of Concizumab in Hemophilia with Inhibitors. The New England Journal of Medicine, v. 389, n. 9, p. 783-794, 31 ago. 2023. DOI: 10.1056/NEJMoa2216455. 
2. Tratamento da hemofilia B com inibidores Consulta Pública avalia disponibilização de concizumabe no SUS: Consulta Pública nº 23/2026 - Concizumabe para tratamento profilático de longa duração contra sangramentos em pacientes com hemofilia B moderada a grave com inibidores com idade a partir de 12 anos - CP nº 23/2026 - Consultas Públicas Conitec/SECTICS - Brasil Participativo