Novas aprovações
são registradas para pessoas com fibrose cística com idade igual ou superior a
4 meses que apresentem determinadas mutações gating e para pessoas entre 6 e 18
anos que apresentem a mutação R117H
A
Vertex Pharmaceuticals anuncia hoje que a Agência Nacional de Vigilância
Sanitária (ANVISA) aprovou o registro de uma nova formulação do KALYDECO®
(ivacaftor), em granulado, para pessoas com fibrose cística (FC) com idade
igual ou superior a 4 meses que apresentem uma das seguintes mutações no gene
regulador da condutância transmembrana na fibrose cística (CFTR): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,
S1251N, S1255P, S549N ou S549R. A ANVISA também aprovou uma nova indicação do
KALYDECO® (ivacaftor) para pessoas com fibrose cística entre 6 e 18
anos que apresentem a mutação R117H no gene CFTR.
"Este
é um passo importante para crianças e jovens com FC e seus cuidadores. Dada a
natureza progressiva da fibrose cística, é importante tratar o mais cedo possível
para retardar a progressão da doença", disse Fernando Afonso, Country
Manager da Vertex no Brasil.
KALYDECO®
foi aprovado pela primeira vez no Brasil em 2018 e agora está disponível em
mais de 30 países, incluindo o Brasil. Agora que o medicamento teve sua
aprovação regulatória estendida, a Vertex irá colaborar com as autoridades
competentes para iniciar o processo de garantia de acesso a essa extensão do
rótulo ao tratamento no Sistema Único de Saúde (SUS).
Sobre a Fibrose Cística
A fibrose cística é uma doença genética rara que
reduz a expectativa de vida e que afeta mais de 88,000 pessoas em todo o mundo.
A FC é uma doença progressiva e multissistêmica que afeta os pulmões, fígado,
pâncreas, trato gastrointestinal, seios perinasais, glândulas sudoríparas e
sistema reprodutivo. A FC é causada por uma proteína CFTR ausente ou
defeituosa, resultante de mutações no gene CFTR. As crianças devem herdar dois
genes CFTR defeituosos - um do pai e outro da mãe - para terem FC, e estas
mutações podem ser identificadas através de um teste genético. Embora existam
muitas mutações conhecidas no gene CFTR que podem causar a doença, a maioria
das pessoas com fibrose cística tem, pelo menos, uma mutação F508del. Estas
mutações resultam na produção de proteínas CFTR que não funcionam e/ou são
muito escassas na superfície celular. A função alterada ou a ausência da
proteína CFTR resulta num fraco fluxo de sal e água para dentro e para fora das
células, em múltiplos órgãos. Nos pulmões, isto leva à acumulação de um muco pegajoso
e espesso, que pode causar infeções pulmonares crônicas e danos pulmonares
progressivos, eventualmente levando muitos pacientes à morte. A expectativa de
vida média no Brasil é de aproximadamente 17 anos1.
Sobre o KALYDECO®
(ivacaftor)
KALYDECO® (ivacaftor) é o primeiro
medicamento a tratar a causa subjacente da fibrose cística em pessoas com
mutações específicas no gene CFTR. Conhecido como um potencializador da
proteína CFTR, o KALYDECO® é um medicamento oral projetado para
manter as proteínas CFTR da superfície celular abertas por mais tempo para
melhorar o transporte de sal e água através da membrana celular, o que ajuda a
hidratar e limpar o muco das vias aéreas. KALYDECO® está disponível
em comprimidos de 150 mg para adultos e pacientes pediátricos com 6 anos de
idade ou mais e é tomado com alimentos que contenham gorduras. Também está
disponível em grânulos de 50 mg e 75 mg para pacientes pediátricos com 4 anos
de idade ou mais e é administrado com alimentos pastosos ou líquidos que
contenham gordura. KALYDECO® foi aprovado pela primeira vez para
pacientes com idade acima de 4 meses em 2012 nos EUA e agora está disponível em
mais de 30 países.
Vertex
VertexBR@speyside-group.com
Referências:
Registro Brasileiro de Fibrose Cística 2020, disponível em: http://portalgbefc.org.br/ckfinder/userfiles/files/REBRAFC_2020.pdf
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