Nova terapia mostra benefícios duradouros para quem vive com colangite biliar primária

Resultados de longo prazo do estudo ELATIVE apontam que o elafibranor pode oferecer melhora sustentada nas enzimas hepáticas e nos sintomas mais debilitantes da doença, como fadiga e prurido
 

Dados recentes apresentados no Congresso Brasileiro de Hepatologia 2025 sobre o medicamento elafibranor trazem novas perspectivas para o tratamento da colangite biliar primária (CBP), uma doença crônica e progressiva do fígado que afeta majoritariamente mulheres. O estudo ELATIVE demonstrou que o uso contínuo da terapia pode reduzir em até 40% os níveis de fosfatase alcalina (enzima que indica inflamação nos ductos biliares) já nas primeiras quatro semanas de tratamento, com resultados mantidos por mais de três anos.¹ “Esses dados de longo prazo são muito relevantes porque mostram não apenas uma melhora laboratorial rápida, mas também uma sustentação dos efeitos ao longo do tempo, o que é algo raro de se observar em doenças crônicas do fígado”, destaca o gastroenterologista e hepatologista Dr. Guilherme Cançado. 

Além da melhora nos parâmetros hepáticos, os participantes do estudo também relataram redução significativa de sintomas como fadiga e prurido - dois dos principais incômodos de quem convive com a CBP, que afetam, respectivamente, mais de 80% e entre 20% a 70% dos pacientes.² “A fadiga e o prurido impactam profundamente o dia a dia das pessoas, muitas vezes mais do que a própria progressão da doença. Ver uma melhora consistente desses sintomas é um avanço que vai além dos números de laboratório: representa qualidade de vida”, comenta o Dr. Guilherme. 

Outro aspecto inovador dos achados envolve a análise das proteínas presentes no sangue. Essa abordagem revelou que o elafibranor atua modulando moléculas ligadas diretamente à fadiga e ao prurido, evidenciando um mecanismo biológico claro para o alívio desses sintomas. “Pela primeira vez, conseguimos observar uma base científica mensurável para sintomas antes considerados apenas subjetivos. Isso reforça o potencial dessa molécula como uma terapia de nova geração”, explica o médico. 

Os resultados também indicaram estabilidade da fibrose hepática, ou seja, sem sinais de progressão da dureza do fígado ao longo do acompanhamento, embora ainda seja precoce para afirmar o impacto a longo prazo na progressão da doença, esse é um sinal muito promissor. Para o especialista, o conjunto de evidências reforça uma visão mais ampla e integrada do cuidado com o paciente. “A colangite biliar primária é uma doença que precisa de um acompanhamento multidisciplinar e uma terapia que atua tanto sobre os marcadores da doença quanto sobre o bem-estar físico e emocional das pessoas é um passo muito importante nessa jornada”, afirma. 

Com esses novos dados, o elafibranor se posiciona como uma opção segura e eficaz para pacientes que não apresentam resposta adequada ao tratamento padrão com ácido ursodesoxicólico (AUDC). “É um momento de esperança para quem vive com a CBP. Estamos vendo a ciência abrir caminhos para abordagens mais completas e eficazes, que realmente transformam a vida dos pacientes”, conclui o Dr. Guilherme Cançado.

 

Sobre o ELATIVE 

O ELATIVE é um ensaio clínico multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase III, com uma extensão aberta de longo prazo (NCT04526665). O ELATIVE está avaliando a eficácia e a segurança do elafibranor 80 mg uma vez ao dia em comparação com o placebo para o tratamento de pacientes com CBP com resposta inadequada ou intolerância ao ácido ursodeoxicólico (UDCA), a terapia de primeira linha existente para CBP. O estudo incluiu 161 pacientes que foram randomizados 2:1 para receber elafibranor 80 mg uma vez ao dia ou placebo. Os pacientes com resposta inadequada ao UDCA continuariam a receber UDCA em combinação com elafibranor ou placebo, enquanto os pacientes incapazes de tolerar o UDCA receberiam apenas elafibranor ou placebo. Os pacientes continuaram o tratamento designado após a semana 52 até que todos os pacientes tivessem completado o tratamento, ou por um período máximo de 104 semanas. A extensão de longo prazo em aberto do ELATIVE continua em andamento.

 

Sobre a colangite biliar primária 

A CBP é uma doença hepática autoimune rara, na qual ocorre a destruição dos ductos biliares e com isso o acúmulo de bile e toxinas, causando inflamação crônica e fibrose irreversivel do fígado. A CBP afeta aproximadamente 100.000 pessoas nos Estados Unidos e 165.000 pessoas na Europa, sendo a maioria mulheres. É uma doença crônica que pode piorar com o tempo se não for tratada de forma eficaz e pode levar ao transplante de fígado e, em alguns casos, à morte prematura.

 

Ipsen

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Referências

1 CLINICALTRIALS.GOV. NCT04526665 — Title not provided. Disponível em: Link. Acesso em: 12 nov. 2025.

2 Faisal A. Understanding fatigue and pruritus in primary biliary cholangitis. Clin Liver Dis (Hoboken). 2024 May 31;23(1):e0216. doi: 10.1097/CLD.0000000000000216. PMID: 38831766; PMCID: PMC11146472.

3 Kowdley KV, Bowlus CL, Levy C, Akarca US, Alvares-da-Silva MR, Andreone P, Arrese M, Corpechot C, Francque SM, Heneghan MA, Invernizzi P, Jones D, Kruger FC, Lawitz E, Mayo MJ, Shiffman ML, Swain MG, Valera JM, Vargas V, Vierling JM, Villamil A, Addy C, Dietrich J, Germain JM, Mazain S, Rafailovic D, Taddé B, Miller B, Shu J, Zein CO, Schattenberg JM; ELATIVE Study Investigators’ Group; ELATIVE Study Investigators' Group. Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med. 2024 Feb 29;390(9):795-805. doi: 10.1056/NEJMoa2306185.