Mielofibrose: saiba mais sobre a doença, seus sintomas, diagnóstico e a nova opção de tratamento aprovada no Brasil

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Doença hematológica rara pode causar anemia grave; aprovação recente e Consulta Pública da ANS abrem caminho para ampliar o acesso de pacientes 

A mielofibrose é um câncer de sangue raro que afeta, em sua maioria, pessoas acima de 60 anos e provoca sintomas como fadiga intensa, perda de peso, sudorese noturna, alterações no hemograma e anemia – uma das complicações mais frequentes e incapacitantes da doença^1-6. Por ser uma doença de evolução lenta e sintomas inespecíficos, muitos casos são diagnosticados apenas em estágios intermediários ou avançados^4-6,9-11. 

Recentemente, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o primeiro e único tratamento no Brasil com indicação específica para adultos com mielofibrose associada à anemia^2,3. 

Segundo a hematologista Dra. Cristiana Solza, Professora Titular de Hematologia e Hemoterapia da UERJ, a mielofibrose tem impacto direto na vida do paciente, especialmente por conta da fadiga e da anemia. “Muitos precisam de transfusões frequentes, o que traz riscos clínicos, impacto emocional e sobrecarga ao sistema de saúde. O novo tratamento é o único disponível no Brasil com dados robustos de melhora da anemia e redução da dependência de transfusões.”

 

Como a doença se manifesta 

A mielofibrose ocorre quando mutações em genes como JAK2, CALR ou MPL levam à proliferação desregulada de células-tronco da medula óssea. Essa alteração provoca fibrose no tecido medular, reduzindo a produção saudável das células do sangue⁴. Entre os sintomas mais frequentes estão fadiga intensa, anemia, febre e suores noturnos, dor óssea, aumento do baço (esplenomegalia)^4-6,9-11. 

A anemia, presente em cerca de 44% dos pacientes no diagnóstico e quase universal ao longo da evolução da doença, está associada a pior prognóstico e menor sobrevida^4-6,13.

 

Nova opção terapêutica aprovada no Brasil 

A aprovação regulatória do tratamento cuja incorporação no rol da ANS está em avaliação foi embasada em estudos clínicos de fase III, que demonstraram benefícios significativos em termos de controle da esplenomegalia e sintomas, melhora da anemia e redução da dependência transfusional.^7,8,12.

 

Consulta pública da ANS: oportunidade para ampliar o acesso 

A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) abriu a Consulta Pública nº 163 (UAT nº 176) para avaliar a possível inclusão do tratamento no rol de procedimentos obrigatórios dos planos de saúde¹. A iniciativa tem potencial para ampliar o acesso de pacientes que convivem com a mielofibrose e a anemia – especialmente aqueles que dependem de transfusões frequentes. 

“A participação de pacientes e familiares na consulta pública é essencial, pois só eles conseguem mostrar como o tratamento realmente melhora a qualidade de vida. Médicos, especialistas e cidadãos também contribuem para que a decisão da ANS seja mais representativa e justa, ampliando as chances de acesso a esse avanço”, segundo a Dra. Cristiana Solza.

 

Como contribuir? 

Participar é simples e pode fazer a diferença. Saiba como contribuir:

• Acesse o site da ANS: Link.

• Leia o relatório COSAÚDE e os documentos de apoio: entenda os critérios e evidências avaliados.

• Dê sua opinião: clique em “Consulta pública nº 163 (UAT nº 176) – Contribua agora”, insira seus dados e escolha o tipo de contribuinte. Inclua sua justificativa e finalize em “Enviar contribuições”.

A consulta pública nº 163 (UAT nº 176) ficará aberta até 24 de novembro de 2025.

  

 

GSK

www.gsk.com.br 

Referências

1. ANS.GOV.BR. Consulta Pública n° 163 - Tem como objetivo receber contribuições relacionadas às propostas de atualização do Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde. Disponível em: Link. Acesso em novembro de 2025
2. OJJAARA (momelotinibe). Bula do produto.
3. DOU, Brasília, DF, 10 de março de 2025, Seção 1, p.91.
4. Scherber RM, Mesa RA. Management of challenging myelofibrosis after JAK inhibitor failure and/or progression. Blood Rev. 2020 Jul;42:100716. doi: 10.1016/j.blre.2020.100716. PMID: 32593470; PMCID: PMC8895349.
5. Nicolosi M, Mudireddy M, Lasho TL, et al. Sex and degree of severity influence the prognostic impact of anemia in primary myelofibrosis: analysis based on 1109 consecutive patients. Leukemia. 2018 May;32(5):1254-1258. doi: 10.1038/s41375-018-0028-x. PMID: 29568091; PMCID: PMC5940639.
6. Mead AJ, Butt NM, Nagi W, et al. A retrospective real-world study of the current treatment pathways for myelofibrosis in the United Kingdom: the REALISM UK study. Ther Adv Hematol. 2022 Mar 28;13:20406207221084487. doi: 10.1177/20406207221084487. PMID: 35371428; PMCID: PMC8966129.
7. Mesa RA, Kiladjian JJ, Catalano JV, et al. SIMPLIFY-1: A Phase III Randomized Trial of Momelotinib Versus Ruxolitinib in Janus Kinase Inhibitor-Naïve Patients With Myelofibrosis. J Clin Oncol. 2017 Dec 1;35(34):3844-3850. doi: 10.1200/JCO.2017.73.4418. PMID: 28930494; PMCID: PMC6553796.
8. Verstovsek S, Gerds AT, Vannucchi AM, et al. Momelotinib versus danazol in symptomatic patients with anaemia and myelofibrosis (MOMENTUM): results from an international, double-blind, randomised, controlled, phase 3 study. Lancet. 2023 Jan 28;401(10373):269-280. doi: 10.1016/S0140-6736(22)02036-0. PMID: 36709073.
9. Mughal TI, Vaddi K, Sarlis NJ, Verstovsek S. Myelofibrosis-associated complications: pathogenesis, clinical manifestations, and effects on outcomes. Int J Gen Med. 2014 Jan 29;7:89-101. doi: 10.2147/IJGM.S51800. PMID: 24501543; PMCID: PMC3912063.
10. Mitra D, Kaye JA, Piecoro LT, et al. Symptom burden and splenomegaly in patients with myelofibrosis in the United States: a retrospective medical record review. Cancer Med. 2013 Dec;2(6):889-98. doi: 10.1002/cam4.136. PMID: 24403262; PMCID: PMC3892393.
11. Shallis RM, Zeidan AM, Wang R, Podoltsev NA. Epidemiology of the Philadelphia Chromosome-Negative Classical Myeloproliferative Neoplasms. Hematol Oncol Clin North Am. 2021 Apr;35(2):177-189. doi: 10.1016/j.hoc.2020.11.005. PMID: 33641862.
12. Mesa R, Harrison C, Oh ST, et al. Overall survival in the SIMPLIFY-1 and SIMPLIFY-2 phase 3 trials of momelotinib in patients with myelofibrosis. Leukemia. 2022 Sep;36(9):2261-2268. doi: 10.1038/s41375-022-01637-7. PMID: 35869266; PMCID: PMC9417985.
13. Naymagon L, Mascarenhas J. Myelofibrosis-Related Anemia: Current and Emerging Therapeutic Strategies. Hemasphere. 2017 Dec 20;1(1):e1. doi: 10.1097/HS9.0000000000000001. PMID: 31723730; PMCID: PMC6745971.

 

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