Um estudo clínico
realizado no Brasil e no Japão sobre tratamentos para a Mucopolissacaridose
Tipo II (ou MPS II) comprovou, em resultados divulgados recentemente, que um
novo medicamento é capaz de transpor a barreira sangue-cérebro e gerar
benefícios visíveis para a qualidade de vida dos pacientes com a doença.
Trata-se do pabinafuspe alfa.
O estudo está
sendo realizado em uma parceria entre o Brasil e o Japão, onde o novo
medicamento já está disponível para utilização desde 2021. Aqui no nosso país,
o pabinafuspe alfa ainda está em processo de análise para registro junto à
ANVISA, mas há a expectativa de que os pacientes brasileiros também possam ter
acesso à tecnologia nos próximos anos.
A MPS II é uma
doença rara de origem genética, que causa o acúmulo de certas substâncias em
todas as células do organismo, por conta de uma falha na produção de uma
enzima. O acúmulo destas substâncias pode causar problemas respiratórios,
cardíacos, surdez, aumento dos órgãos, entre outros, inclusive com efeitos neurológicos
em 70% dos casos.
Os tratamentos
disponíveis até hoje fora do Japão conseguem repor a enzima não produzida pelo
paciente, mas não alcançam o cérebro, por conta da chamada barreira
sangue-cérebro (ou hematoencefálica), que impede que substâncias ou
microrganismos entrem no cérebro por meio do sangue, como uma medida de
proteção para nosso sistema nervoso.
De maneira
inovadora, o pabinafuspe alfa consegue passar por esta barreira e levar a
enzima necessária até o cérebro do paciente, levando à estabilização ou até
mesmo melhora dos sintomas neurológicos da MPS II.
“Este
é o primeiro medicamento que consegue penetrar no cérebro e tratar também os
efeitos neurológicos da MPS II. É uma inovação que muda drasticamente o curso
da doença e traz diversos benefícios para o paciente e sua rede de apoio. O
paciente com doença rara não pode esperar, por isso, nós da JCR não medimos
esforços para que este novo tratamento chegue o mais rapidamente possível aos
brasileiros, assim como já acontece no Japão”, comenta Vanessa Tubel, CEO da JCR Farmacêutica no
Brasil.
De acordo com o
estudo, o tratamento com pabinafuspe alfa pode ser benéfico para proporcionar o
desenvolvimento neurocognitivo em pacientes com MPS II com a forma grave da
doença e promover a estabilização dos parâmetros neurocognitivos em pacientes
com a forma atenuada, podendo ser indicado em ambas as formas da doença.
Os pacientes e
seus cuidadores relataram aos pesquisadores uma melhora considerável nas
atividades dos pacientes, das quais a caminhada foi a mais comum (78%), seguida
de 'agarrar objetos sem dismetria ou tremor' (55%), interação social (55%) e
qualidade do sono (33%).
As respostas abertas
dos pais indicaram também que houve uma melhora nas emoções de seus filhos após
o tratamento com pabinafuspe alfa, com relatos de observações como 'sorrisos',
'contato visual' e 'abraços'.
No Brasil, os
estudos são conduzidos pelo geneticista e professor do Departamento de Genética
da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Dr. Roberto Giugliani. Além
disso, o estudo também é realizado no IGEIM – Instituto de Genética e Erros
Inatos do Metabolismo, com coordenação da Dra. Ana Maria Martins, geneticista,
professora da Unifesp e membro da Sociedade Brasileira de Triagem Neonatal e
Erros Inatos do Metabolismo (SBTEIM).
“As pesquisas
clínicas em doenças raras apresentam uma série de dificuldades, sendo uma das
principais o desafio para encontrar pacientes elegíveis de acordo com os
critérios de entrada para a participação no estudo, além de outros problemas em
geral associados ao pequeno número de pacientes que podem ser testados, para a
documentação da eficácia junto aos órgãos reguladores. Estamos fazendo um
grande esforço para que todos os trâmites regulatórios sejam cumpridos e os
pacientes brasileiros possam ser beneficiados com esta inovação”, expõe
Giugliani.
Além dos
resultados visíveis em pacientes de MPS II demonstrados pelo estudo, o novo
medicamento abre caminho para uma grande evolução dos tratamentos de doenças
neurológicas, uma vez que a tecnologia por trás do pabinafuspe alfa, chamada de
J-Brain Cargo, também deve ser capaz, no futuro, de transportar outras
moléculas através da barreira sangue-cérebro.
Deste modo,
doenças como Alzheimer, Parkinson e câncer cerebral podem em breve ter também
uma nova perspectiva de tratamento mais eficaz do que o disponível
atualmente.
Este é o resultado de um esforço conjunto que só traz benefícios
para toda a sociedade.
JCR Farmacêutica
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