Ministério da Saúde convoca audiência pública para debater incorporação ao SUS de tratamento para CLN2

No dia 23 de março, às 14h (horário de Brasília), está agendada uma audiência pública, ao vivo, no canal do Youtube da CONITEC para debater a incorporação ao SUS do único tratamento específico para a CLN2, também conhecida como Doença de Batten, uma doença genética ultrarrara e degenerativa, que acomete crianças na primeira infância e pode levar à morte na primeira década de vida. A reunião foi convocada pela secretária de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE/MS), Sandra Barros, e tem por objetivo colher elementos que auxiliem na tomada de decisão sobre o tema. 

A audiência pública é a última etapa do processo de avaliação que se iniciou quando a farmacêutica BioMarin solicitou a avaliação da tecnologia pela Conitec, que emitiu recomendação preliminar negativa para incorporação ao SUS, mesmo após parecer técnico favorável. Por se tratar de uma tecnologia de alto custo, a incorporação ao SUS é a única chance para que estes pacientes possam ter acesso ao tratamento. A audiência pública é um instrumento que permite à sociedade participar do processo de tomada de decisão. Neste momento, especialistas inscritos como oradores podem contribuir com seu conhecimento científico sobre a doença e seus impactos para pacientes e familiares. Cuidadores e representantes de pacientes também podem colaborar com sua experiência na convivência com a doença. 

Qualquer pessoa interessada no tema pode acompanhar a audiência pública, que será online e transmitida ao vivo. Para isso, basta acessar o canal da Conitec no Youtube. 

 

CLN2 ou Doença de Batten

A Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2 (CLN2) faz parte do grupo das doenças neurodegenerativas na infância de origem genética. Alguns dos primeiros sinais e sintomas dessa doença são o atraso/regressão da linguagem e crises epilépticas, que começam geralmente entre 2 e 4 anos de idade. Sem o diagnóstico e tratamento adequados, as crianças com esta doença sofrem uma neurodegeneração rápida e progressiva. Entre 5 e 6 anos podem parar de falar/se comunicar e andar necessitando de cadeira de rodas. Entre 7 e 8 anos de idade podem apresentar perda de visão e sinais de demência. O quadro evolui inexoravelmente para estado vegetativo, com a possibilidade de morte ainda na primeira década de vida¹.

Para saber mais sobre essa condição, acesse: A Urgência do Hoje ou nos acompanhe em @BattenDay no Instagram.

 

 

Referências:

Kohlschütter & Schulz. CLN2 Disease (Classic Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis). Pediatra Endocrinol Rev. 2016;13(1):682-8.