PALYNZIQ® (pegvaliase) já é aprovado pela Food and Drug Administration (FDA), autoridade sanitária dos Estados Unidos e pela European Medicines Agency (EMA)
A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN),
biofarmacêutica global dedicada a melhorar vidas por meio de inovações
terapêuticas informa que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA)
aprovou o medicamento Palynziq® (pegvaliase) para pacientes com fenilcetonúria
(PKU), em inglês phenylketonuria, uma doença genética cujas mutações afetam a
capacidade do organismo de metabolizar a fenilalanina (Phe), um tipo de
aminoácido presente em diversos alimentos.
PALYNZIQ atua como a enzima danificada geneticamente e tem por objetivo reduzir
os níveis sanguíneos de fenilalanina, possuindo aprovação regulatória pela
Anvisa e é indicado para o tratamento de pacientes com fenilcetonúria a partir
de 16 anos de idade com controle inadequado de fenilalanina no sangue com
tratamento existente. "A aprovação regulatória do PALYNZIQ® (pegvaliase)
representa um grande avanço e reforça o nosso compromisso em continuar
aprimorando os cuidados adequados desta enfermidade, que é rara e grave",
explica Eduardo Franco, diretor médico da BioMarin.
PALYNZIQ® (pegvaliase) é a primeira terapia de substituição enzimática aprovada
para tratar a causa subjacente da PKU. “Este medicamento age na redução da
fenilalanina sanguínea. Por esse motivo, se destina a pacientes que possuem
dificuldade no controle de Phe. Os pacientes portadores da doença necessitam de
tratamento ao longo de toda a vida, incluindo a adesão a uma dieta diária
desafiadora e severamente restritiva associada ao uso de fórmulas metabólicas. O tratamento configura-se num desafio permanente aos
pacientes e seus familiares. Agora, com essa aprovação, os pacientes elegíveis
ao tratamento, têm uma nova opção eficaz para controlar a Phe no
sangue”, ressalta Dra. Paula Vargas, médica endocrinologista pediátrica, com atuação em Triagem
Neonatal e Fenilcetonúria em Porto Alegre (RS).
A fenilcetonúria faz parte do Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN),
conhecido popularmente como teste do pezinho, realizado pelo Sistema Único de
Saúde (SUS). O PNTN tem como objetivo diagnosticar precocemente doenças que se
não forem detectadas e tratadas precocemente, podem causar sérios danos à
saúde. A Triagem Neonatal é o modo mais eficaz de diagnosticar a fenilcetonúria.
Desde 2001, com a inclusão da Triagem Neonatal nas ações do SUS, houve no
Brasil um aumento nos diagnósticos precoces de PKU.
Para Simone Arede, da associação de pacientes Mães Metabólicas, a aprovação da
Anvisa é um grande marco para a comunidade de PKU. “Quando um paciente chega na
adolescência, início da vida adulta, fica muito difícil dele ter adesão ao
tratamento que já existia e seguir com a dieta que é bastante rigorosa. Agora,
com a aprovação desse medicamento, temos mais uma opção de tratamento que pode
garantir um controle adequado dos níveis de fenilalanina e consequentemente
melhor capacidade intelectual e comportamental e mais qualidade de vida para os
pacientes”.
Maria das Graças Afonso, presidente da Associação Amiga dos Fenilcetonúricos do Brasil (SAFE Brasil), também
celebra a decisão do órgão governamental. “Essa decisão não apenas
valida a importância do tratamento para PKU, mas também reforça a esperança de
um futuro positivo e promissor para todos fenilcetonúricos. Estamos evoluindo e
temos motivos para comemorar”, finaliza.
Sobre a fenilcetonúria (PKU)
Segundo estudo de 2005 incluindo informações referentes aos serviços de
referência em triagem neonatal (SRTNs) dos 27 estados brasileiros, a
fenilcetonúria (PKU) afeta cerca de 1 em cada 25.000 recém-nascidos vivos no
Brasil. A PKU é causada por uma deficiência da enzima fenilalanina hidroxilase
(PAH). Esta enzima deficiente é necessária para o metabolismo da fenilalanina
(Phe), um aminoácido essencial encontrado na maioria dos alimentos que contêm
proteínas. Se a enzima ativa não estiver presente em quantidades suficientes, a
Phe acumula-se no sangue e torna-se tóxica para o cérebro, resultando numa
variedade de complicações, incluindo deficiência cognitiva grave, convulsões,
tremores, problemas comportamentais e sintomas psiquiátricos. Como resultados
da implantação da Triagem Neonatal na década de 60 no hemisfério norte e na
década de 70 no Brasil, praticamente todos os indivíduos com PKU com menos de
40 anos de idade em países com programas de rastreio neonatal são diagnosticados nas primeiras semanas
após o nascimento e o tratamento é implementado o mais breve possível. A
PKU pode ser controlada com uma dieta restrita em Phe, que é complementada com
alimentos modificados com baixo teor de proteína e fórmulas metabólicas isentas
de Phe; no entanto, a dieta rigorosa é difícil para a maioria dos pacientes (em
especial, adolescentes e adultos), dificultando os controles dos níveis
sanguíneos adequados de Phe. A dieta rigorosa, com baixos níveis de proteínas,
pode acarretar deficiências nutricionais graves para os pacientes, acarretando
diversos problemas à saúde.
Sobre PALYNZIQ® (pegvaliase)
PALYNZIQ® substitui a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH) deficiente nos
pacientes com Fenilcetonúria (PKU) através de uma versão PEGuilada da enzima
fenilalanina amônia liase que fará o papel de metabolizar adequadamente a
fenilalanina (Phe). PALYNZIQ® é administrado por via subcutânea diária
utilizando um regime posológico concebido para facilitar a tolerabilidade e,
portanto, deve possuir um acompanhamento multidisciplinar da equipe de saúde.
As potenciais reações adversas relacionadas ao uso de PALYNZIQ® consistem
principalmente em respostas imunomediadas, incluindo anafilaxia, para as quais
estão em vigor medidas robustas de gestão de riscos, os quais se demonstraram
eficazes em ensaios clínicos.
Declarações prospectivas
Este comunicado à imprensa poder
conter declarações prospectivas sobre as perspectivas de negócios da BioMarin
Pharmaceutical Inc. (BioMarin), incluindo, sem limitações, declarações sobre: o
impacto potencial da aprovação pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária
(ANVISA) do PALYNZIQ para pacientes com fenilcetonúria (PKU); os potenciais
benefícios e impactos do PALYNZIQ no tratamento de pacientes com PKU; As
expectativas da BioMarin em relação ao número de pacientes com PKU no Brasil; A
capacidade da BioMarin de facilitar o acesso ao PALYNZIQ para pacientes no
Brasil; e a capacidade da BioMarin de manter seu compromisso de continuar
melhorando o cuidado adequado da PKU no Brasil. Estas declarações prospectivas
são previsões e envolvem riscos e incertezas, de modo que os resultados reais podem
diferir materialmente destas declarações. Esses riscos e incertezas incluem,
entre outros: a capacidade da BioMarin de fabricar quantidades suficientes de
PALYNZIQ para o lançamento comercial do PALYNZIQ no Brasil; O sucesso da
BioMarin na comercialização do PALYNZIQ no Brasil; e os fatores detalhados nos
registros da BioMarin junto à Securities and Exchange Commission (equivalente à
Comissão de Títulos e Valores Mobiliários), incluindo, sem limitações, os
fatores contidos no título "Fatores de Risco", Formulário 10-Q, no
Relatório Trimestral da BioMarin para o trimestre encerrado em 30 de setembro
de 2023, sendo que tais fatores podem ser atualizados por quaisquer relatórios
subsequentes. Os acionistas são incentivados a não depositar confiança indevida
em declarações prospectivas, que são válidas apenas na presente data. A
BioMarin não tem nenhuma obrigação e se isenta expressamente de qualquer
obrigação de atualizar ou alterar qualquer declaração prospectiva, seja como
resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma. BioMarin® e
PALYNZIQ® são marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc.
BioMarin
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