Anvisa aprova novo tratamento para doença pulmonar rara

Pioneiro, Brasil sai à frente com nova indicação de macitentana, alternativa para até 40% dos pacientes que não podem ser operados e que, sem tratamento, correm risco de morrer em 70% dos casos em três anos

Brasileiros com hipertensão pulmonar tromboembólica crônica (HPTEC) inoperável poderão contar com uma nova opção de tratamento. Para esses casos, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acaba de aprovar macitentana, desenvolvida pela Actelion, empresa recentemente adquirida pela Janssen, farmacêutica da Johnson & Johnson,. O Brasil é o primeiro país do mundo a receber essa indicação. A aprovação é uma alternativa para até 40% dos pacientes que não podem ser operados e que, sem tratamento, correm risco de morrer em três anos em 70% dos casos [i].

A HPTEC é uma doença rara caracterizada pela pressão alta nos pulmões e acredita-se que, em alguns casos, pessoas que desenvolvem a enfermidade tenham um histórico de embolia pulmonar aguda – isto é, coágulos sanguíneos em  vasos dos pulmões, bloqueando o fluxo sanguíneo. Por ser crônica, persiste por um longo tempo. Os estágios iniciais da enfermidade são assintomáticos.  Quando os sinais aparecem – falta de ar, inchaço, cansaço e dor torácica –, são facilmente confundidos com os de outras condições respiratórias, tais como asma e doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC). Por essa razão e por 60% dos pacientes não reportarem o histórico de embolia pulmonar[ii], o diagnóstico correto pode demorar vários anos.

Não há dados nacionais sobre total da população com a enfermidade, mas estima-se que a prevalência seja de 3,2 casos por milhão de habitantes adultos[iii]_. De acordo com o último consenso mundial de hipertensão pulmonar, a HPTEC é responsável por, pelo menos, 19% dos casos atendidos em centros de referência para tratamento da doença[iv].

“Trata-se de um enorme avanço, sobretudo, no cenário de uma doença rara, incapacitante e com elevada mortalidade”, esclarece Telma Santos, diretora médica da Janssen no Brasil. A liberação foi baseada no estudo MERIT[v], em que pacientes que receberam macitentana, em monoterapia ou em combinação com outros medicamentos, obtiveram benefícios tanto na redução da resistência vascular pulmonar (36,5%)[vi], assim como ganho significativo na capacidade funcional quando comparado ao grupo placebo (p=0,033)[vii].

Sobre a hipertensão pulmonar tromboembólica crônica (HPTEC)

A HPTEC é classificada como hipertensão pulmonar do grupo quatro da OMS, de acordo com último consenso mundial de hipertensão pulmonar. O diagnóstico de pacientes com suspeita de HPTEC inclui histórico de dispneia progressiva ao esforço, intolerância ao exercício, embolia pulmonar e hipertensão pulmonar não explicada.

Exames como ecocardiografia transtorácica, cateterismo cardíaco, angiografia pulmonar e varredura pulmonar de ventilação-perfusão (V/Q) são utilizados para confirmação diagnóstica. No entanto, ao contrário das outras formas da doença, a HPTEC possui uma particularidade muito significativa: é uma condição para a qual existe um tratamento com potencial curativo: a trombo-endarterectomia pulmonar, uma cirurgia extensa e complexa. Porém, cerca de 20% a 40% dos pacientes portadores da doença não podem ser operados. Para esses pacientes, a aprovação de macitentana representa uma importante alternativa terapêutica, já que, sem a possibilidade de cirurgia, 70% podem morrer em até três anos.

Sobre macitentana

Macitentana é um antagonista dos receptores ETA e ETB da endotelina, que mediam uma série de efeitos como vasoconstrição, fibrose, proliferação, hipertrofia e inflamação relacionados à doença. Macitentana apresenta alta afinidade e ocupação sustentada nos receptores da endotelina em células do músculo liso arterial pulmonar e possui propriedades físico-químicas que favorecem a penetração no tecido pulmonar.

Macitentana é indicado para o tratamento de adultos com hipertensão arterial pulmonar e, a partir de agora, para hipertensão pulmonar tromboembólica crônica inoperável para melhorar a capacidade de exercício e a resistência vascular pulmonar. Macitentana, em ambos os casos, pode ser utilizada como monoterapia ou em combinação com inibidores da fosfodiesterase tipo-5 ou prostanóides inalatórios/orais.

Janssen

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[i] Lewczuk J, Piszko P, Jagas J, Porada A, Wojciak S, Sobkowicz B, et al. Prognostic factors in medically treated patients with chronic pulmonary embolism. Chest. 2001;119(3):818-23.

[ii] Corrêa RA, Campos FTAF ME. Hipertensão pulmonar tromboembólica crônica : tratamento medicamentoso dos pacientes não cirúrgicos. Chronic thromboembolic pulmonary hypertension : medication treatment of non- surgical patients Epidemiologia dos casos não cirúrgi- Evidências para. 24(2):55–60.

[iii] Pengo V et al. Incidence of chronic thromboembolic pulmonary hypertension after pulmonary embolism. N Engl J Med 2004;350 (22):2257–64

[iv] Simonneau G, Gatzoulis MA, Adatia I, Celermajer D, Denton C, Ghofrani A, et al. Updated clinical classification of pulmonary hypertension. J Am Coll Cardiol. 2013;62(25 Suppl):D34-41

[v] Ghofrani HA, Simonneau G, D'Armini AM, Fedullo P, Howard LS, Jais X, et al. Macitentan for the treatment of inoperable chronic thromboembolic pulmonary hypertension (MERIT-1): results from the multicentre, phase 2, randomised, double-blind, placebo-controlled study. Lancet Respir Med. 2017;5(10):785-94.

[vi] https://www.actelion.com/documents/en-rebranded/our-products/opsumit-smpc.pdf (acessada em 12/Julho/2018)

[vii] Ghofrani HA, Simonneau G, D'Armini AM, Fedullo P, Howard LS, Jais X, et al. Macitentan for the treatment of inoperable chronic thromboembolic pulmonary hypertension (MERIT-1): results from the multicentre, phase 2, randomised, double-blind, placebo-controlled study. Lancet Respir Med. 2017;5(10):785-94.