Processos burocráticos não levam em conta a luta dos pacientes contra o tempo
A questão das doenças raras no Brasil
pode ser abordada por diversos aspectos que são comuns à maioria das
enfermidades: demora para chegar ao diagnóstico, pouco conhecimento sobre as
doenças, poucos lugares e profissionais especializados, dificuldades de acesso
a tratamentos - quando estes existem - e processos burocráticos que atrasam ou
até impedem a disponibilização de tratamentos terapêuticos por diversas
questões.
Considera-se doença rara as que afetam
até 65 pacientes em cada 100 mil pessoas - ou 1,3 indivíduos a cada 2000
pessoas. Dados publicados pelo Ministério da Saúde apontam que existam entre
6.000 a 8.000 doenças raras no mundo e que só no Brasil a população de raros
seja de aproximadamente 13 milhões de pessoas. Esse número faz dos pacientes
pessoas raras, se consideradas individualmente pelas doenças que as acometem,
mas uma população importante e volumosa do ponto de vista de saúde pública.
Além de serem, na maioria dos casos,
enfermidades genéticas e sem cura, quando as doenças consideradas raras contam
com tratamentos terapêuticos que podem amenizar sintomas e retardar processos
degenerativos, estes passam por um longo e detalhado processo de aprovação das
entidades de saúde pública, como Agência Nacional de Vigilância Sanitária
(Anvisa), para aprovação sanitária; Câmara de Regulação do Mercado de
Medicamentos (CMED), para estabelecimento de preços; e Comissão Nacional de
Incorporação de Tecnologias (Conitec), para eventual disponibilização pelo
Sistema Único de Saúde (SUS).
Uma questão, porém, tem sido motivo de
reivindicação de grupos, associações e entidades em defesa das pessoas com
doenças raras: o direito de ter acesso a um arsenal terapêutico, nos poucos
casos em que existem mais de uma terapia para o tratamento de alguma doença
rara. Algo extremamente necessário, mas pouco comum, visto que somente cerca de
5% das patologias contam com uma terapia medicamentosa disponível.
"Já é pouco provável que essa
situação aconteça, mas, quando uma doença pode contar com mais de uma opção
medicamentosa, os entraves burocráticos costumam aumentar, pois as entidades
governamentais de saúde parecem entender que se já existe terapia aprovada para
uma determinada enfermidade, diminui a necessidade de aprovação de outras.
Porém é comum às doenças raras apresentar características e fases de progressão
que variam de pessoa para pessoa, o que torna muito importante a possibilidade
de um arsenal terapêutico que atenda e ofereça melhor qualidade de vida ao maior
número possível de pessoas com uma mesma doença, viabilizando quantas opções de
tratamento houver para uma mesma doença", opina Fábio Almeida, presidente
da Associação Brasileira de Paramiloidose (ABPAR).
Almeida tem Amiloidose Hereditária
(PAF-TTR), uma doença rara, degenerativa, classificada em três níveis de
progressão que identificam o grau de incapacitação física dos pacientes. Se não
tratada, a doença pode levar à morte em 10 a 15 anos. O caso dele ilustra bem a
questão da importância da agilidade nos processos de aprovação e viabilização
de novas terapias para uma mesma enfermidade.
A PAF-TTR conta com um medicamento, já
disponível no SUS, indicado apenas para pacientes em estágio 1 da doença.
Outras terapias, com tecnologia e indicação para os estágios 1 e 2 da doença,
passam atualmente pelos morosos processos de aprovação sanitária e autorização
de comercialização no país, e enquanto isso não acontece, pacientes travam uma
luta contra o tempo pelo direito de prolongar suas vidas.
"É muito importante que os
pacientes de doenças raras, principalmente as de características degenerativas
e progressivas como a PAF_TTR, tenham acesso a todas as possibilidades de
terapias que possam proporcionar maior qualidade de vida a essas pessoas,
retardando a progressão e as características incapacitantes da doença",
diz o neurologista Wilson Marques Junior, do Hospital das Clinicas da Faculdade
de Medicina de Ribeirão Preto-USP, especialista na enfermidade.
Entidades como a ABPAR e outras
organizações que reúnem pacientes de doenças raras desejam ecoar esse alerta,
para que tanto a sociedade como os órgãos e gestores públicos que lidam
diretamente com o processo de aprovação de novas terapias no país considerem as
necessidades urgentes das pessoas que lutam pela vida contra o tempo.
Saiba mais sobre a PAF-TTR
A PAF-TTR é uma doença rara genética, hereditária,
degenerativa e progressiva causada por uma alteração no gene da transtirretina
(TTR), levando à formação de fibrilas anormais da proteína TTR que se depositam
nos órgãos na forma de amiloide, por isso também é conhecida por amiloidose
relacionada à transtirretina ou amiloidose por TTR. Essas fibras insolúveis, ao
se aglomerarem no tecido extracelular de vários órgãos, comprometem suas
funções e no sistema nervoso periférico causam perda de sensibilidade, fraqueza
e atrofia[1].
A doença progride dos membros inferiores para os superiores,
e os pacientes relatam os primeiros sintomas como formigamento e perda de
sensibilidade nos pés, dores intensas e incapacitantes, tanto superficiais como
internas, surgindo mais tardiamente fraqueza e atrofia, que progridem até à
incapacidade de locomoção. Devido aos primeiros sintomas aparecerem sempre nos
pés, a PAF-TTR também ficou conhecida como Doença dos Pezinhos[2].
Para
saber mais sobre a doença, entre com contato com a ABPAR pelo site: https://www.abpar.org.br
Referências
[1]https://hdl.handle.net/10316/16103.
[2]Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:31.
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