Doenças Raras: debate sobre acesso a terapias menos invasivas ganha força no Brasil

Nos dias 9 e 10 de setembro de 2025, Brasília recebe o 2º Fórum Brasileiro de Doenças Raras e Negligenciadas, reunindo autoridades governamentais, lideranças da indústria farmacêutica e de biotecnologia, associações de pacientes, reguladores e investidores. O encontro discutirá formas de ampliar o acesso de pacientes raros às tecnologias em saúde, em especial às terapias inovadoras que podem transformar o cuidado. 

Dados inéditos da LEK Consultoria revelam que, entre 2014 e 2024, os estudos clínicos para doenças raras com foco em medicamentos orais e subcutâneos cresceram 45% ao ano em todo o mundo, enquanto pesquisas por outras vias de administração avançaram apenas 2,8%. Hoje, existem cerca de 850 moléculas em desenvolvimento para doenças raras (excluindo oncologia), sendo 65% destinadas ao uso oral. 

Esse movimento global indica uma preferência crescente por terapias menos invasivas, seguras e que podem ser administradas em casa, reduzindo a complexidade do tratamento. O relatório aponta que esse tipo de terapias pode gerar economia de até 30% em casos de alta complexidade e de até 80% em casos de baixa complexidade, ao mesmo tempo em que proporcionam ganhos de qualidade de vida para pacientes e cuidadores. 

No Brasil, contudo, a legislação ainda representa um obstáculo. A Lei nº 9.656, de 1998, que regulamenta os planos de saúde, não foi atualizada para acompanhar os avanços tecnológicos das últimas décadas. Como consequência, a Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) não garante a cobertura obrigatória de medicamentos orais ou subcutâneos de uso exclusivo domiciliar. Essa lacuna impacta de forma significativa os pacientes com doenças raras, que dependem do acesso rápido a terapias inovadoras e muitas vezes apresentam mobilidade reduzida. 

Nesse contexto, está em debate no Congresso o Projeto de Lei 105/2022 e seus apensados, que propõem garantir a cobertura obrigatória para medicamentos orais no tratamento domiciliar na saúde suplementar. O tema foi discutido no XVI Fórum Nacional de Políticas de Saúde no Brasil – Doenças Raras, realizado em junho, e será aprofundado no encontro de setembro, em Brasília. 

Roche
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