Pacientes diagnosticados com a doença de pompe, que
é rara, terão à disposição terapia que melhora qualidade de vida
Os pacientes com a doença rara chamada Doença de
Pompe passam a contar com uma nova terapia no Sistema Único de Saúde (SUS).
Única no mundo para a doença, a terapia medicamentosa alfa-glicosidase estará
disponível para pacientes com a forma precoce da doença. Nesses casos, os
sintomas aparecem antes de 12 meses de vida. O medicamento estará disponível em
até 180 dias no SUS e pode aumentar a expectativa de vida desses pacientes e
reduzir a velocidade de progressão da doença. A portaria que incorpora a
alfa-glicosidase no SUS foi publicada nesta quinta-feira (17) no Diário Oficial da União
(DOU).
Para orientar os profissionais de saúde sobre a
linha de cuidado para diagnóstico e tratamento da Doença de Pompe, o Ministério
da Saúde está elaborando um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT).
O documento irá definir como os pacientes terão acesso à terapia e o
acompanhamento com médicos, fisioterapeutas e demais profissionais da saúde.
A Doença de Pompe é causada por um gene defeituoso,
que gera deficiência de uma enzina (alfa-glicosidase) que auxilia no
funcionamento dos músculos. E, diante da produção reduzida ou mesmo da sua
falta total, as células musculares não conseguem a energia necessária, levando
a destruição do tecido muscular. Por isso, os pacientes possuem,
principalmente, fraqueza muscular. Outros sintomas são dificuldades
respiratórias, cardíacas e alimentares, além de atraso no desenvolvimento
motor. Em pacientes com a forma precoce, também é observado aumento no tamanho
do coração, além de outras complicações.
O medicamento que passa a ser ofertado no SUS age
como reposição enzimática para esses pacientes, que têm deficiência genética na
produção da alfa-glicosidase e, desta forma, diminui os sintomas da falta dessa
enzima no organismo. Os pacientes devem fazer uso do medicamento durante toda a
vida.
TRATAMENTO
NO SUS PARA DOENÇA DE POMPE
A doença não tem cura, mas pode ser controlada.
Como alternativa terapêutica, atualmente, o paciente diagnosticado com a doença
é acompanhado no SUS por equipe especializada, com sessões de fisioterapia,
cirurgias das contraturas articulares para diminuir a rigidez articular,
suporte nutricional e alimentar, além de cuidados respiratórios e, quando
necessário a traqueostomia que pode elevar a qualidade e o tempo de vida dos
pacientes.
Pela primeira vez, os pacientes com a Doença de
Pompe terão no SUS a terapia específica de reposição enzimática. A incorporação
da técnica foi aprovada pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias
no Sistema Único de Saúde (Conitec) que analisou estudos e verificou resultados
positivos para os casos precoces da doença, como aumento do tempo para início
da ventilação mecânica (equipamento que auxilia na respiração) e maior
sobrevida.
A Conitec é responsável por avaliar a inclusão de
novos tratamentos no SUS, a partir de evidências que consideram eficácia,
efetividade e segurança, além da avaliação econômica comparativa dos benefícios
e dos custos em relação às tecnologias já existentes, acompanhada de regras
precisas quanto à indicação e uso. Isso permite orientar adequadamente a
conduta dos profissionais de saúde, além de garantir a segurança dos pacientes.
Atualmente, existem cerca de 8 mil tipos de doenças
raras no mundo, muitas delas ainda sem informações científicas que apontem
causas, sintomas e tratamento. Segundo a Organização Mundial de Saúde, são
consideradas raras as doenças que afetam cerca de 65 em cada 100 mil pessoas.
Jéssica Cerilo
Agência Saúde
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