Após o encerramento da consulta pública, as contribuições recebidas serão analisadas pelo órgão técnico do Ministério da Saúde para que haja uma deliberação final da pasta
BioMarin, biofarmacêutica global focada no desenvolvimento de terapias inovadoras para doenças genéticas raras, anuncia que a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) emitiu parecer desfavorável à incorporação do medicamento vosoritida no Sistema Único de Saúde (SUS). Com a recomendação preliminar, a Conitec abre a consulta pública (CP) n°12. Até 30 de março, pacientes, familiares, cuidadores, entre outros, podem participar da CP e opinar sobre a disponibilização do tratamento na rede pública de saúde por meio do formulário de experiência ou de opinião. Já profissionais da área da saúde, devem utilizar o formulário técnico-científico para contribuir.
Em plenária da Conitec, realizada em 11 de fevereiro, os conselheiros reconheceram a importância do tratamento para a doença. Contudo, após deliberação, o relatório preliminar publicado no site do órgão é desfavorável à incorporação da terapia no SUS.
“A BioMarin está comprometida e empenhada em viabilizar a incorporação ao SUS como uma via de acesso sustentável para que todos os pacientes elegíveis da comunidade de acondroplasia possam ter acesso ao vosoritida. Nós apoiamos a perspectiva de pacientes, cuidadores e médicos, e acreditamos que a consulta pública é um instrumento social muito importante no processo de avaliação de novas tecnologias no SUS”, explica o gerente médico de condições esqueléticas da BioMarin no Brasil, Wilson Kuwabara que ressalta que atualmente e felizmente a acondroplasia faz parte de um pequeno contingente de doenças raras que têm tratamento específico. “As pessoas com a enfermidade contam com uma terapia que atua diretamente no mecanismo da doença. E isso muda a realidade de muitas famílias. Este é um tratamento com maiores chances de promover o crescimento ósseo quando iniciado precocemente, com impacto potencial na evolução das complicações ao longo do tempo”, complementa.
Kuwabara também reforça que os bebês com acondroplasia têm 50 vezes maior risco de morte súbita do que bebês com estatura média¹, devido a uma estenose (estreitamento) na região chamada forame magno, que permite a continuidade entre o tronco encefálico (parte do sistema nervoso central) e a medula espinhal. “Por isso, a importância de tratar crianças a partir dos seis meses de vida até que as placas do crescimento estejam fechadas, de acordo com a aprovação regulatória do medicamento pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Trata-se de uma doença multissistêmica e progressiva, que pode ser debilitante e gerar diversos desafios. O acesso ao cuidado adequado é fundamental porque ele pode melhorar a qualidade de vida dos pacientes e alterar a realidade das famílias que convivem com a enfermidade”, pondera o gerente médico.
“Na prática clínica, o que observamos é que o tratamento tem impacto real e perceptível no dia a dia das crianças com acondroplasia. Não se trata apenas de centímetros a mais de crescimento, mas de ganhos funcionais importantes, como melhora na proporcionalidade corporal, maior autonomia nas atividades diárias e redução de complicações associadas à doença. Quando acompanhamos esses pacientes ao longo do tempo, vemos que a intervenção precoce pode modificar a trajetória clínica, trazendo benefícios que fazem diferença concreta para as famílias. A evidência que vem do consultório reforça o que esperamos de uma terapia que atua diretamente no mecanismo da doença”, avalia o médico endocrinologista pediátrico, Luiz Claudio Castro.
Milhares de crianças, em todo o mundo, recebem o tratamento em mais de 51 países. Primeira e única terapia para tratar a acondroplasia, vosoritida está aprovada pelas agências regulatórias do Espaço Econômico Europeu, EUA, Japão e Austrália (as indicações aprovadas podem variar). Os resultados do programa de desenvolvimento clínico do medicamento, combinados aos resultados de estudos de vida real, reafirmam o perfil de segurança e eficácia da terapia.
Recentemente, um estudo brasileiro, publicado na Genetics in Medicine, uma das revistas científicas mais respeitadas do mundo na área de genética clínica, analisou, por meio de uma revisão sistemática com meta-análise, de forma inédita, dados sobre o uso de vosoritida em crianças com acondroplasia em cenário de mundo-real. Os resultados mostraram que o tratamento com vosoritida em crianças com acondroplasia é consistente com os efeitos observados em ensaios clínicos: ambos ajudam as crianças a crescerem mais em altura e melhoram sua qualidade de vida.
Para a comunidade
de pacientes, o momento é de ampliar o debate com base em evidências e na
realidade vivida pelas famílias. “A maioria das doenças raras ainda não conta
com terapias direcionadas. No caso da acondroplasia, existe um tratamento
aprovado que atua na causa da doença. Isso muda a perspectiva para as famílias,
porque deixa de ser apenas manejo de complicações e passa a ser possibilidade
de intervenção precoce. Quando há uma tecnologia disponível, segura e indicada
para crianças desde os primeiros meses de vida, a discussão passa a ser sobre
como viabilizar o acesso de forma responsável e sustentável, garantindo que
essas crianças tenham a mesma oportunidade de desenvolvimento e autonomia que
qualquer outra”, afirma Juliana Yamin, presidente do Instituto Nacional de
Nanismo (INN).
Próximos
passos do processo de avaliação da Conitec
Após o
encerramento da consulta pública, a Conitec analisará as contribuições
recebidas antes da deliberação final em uma nova reunião de seu Comitê de
Medicamentos. A recomendação final da Conitec deve ser ratificada pela
Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial
da Saúde (SECTICS) e publicada no Diário Oficial da União. Caso a vosoritida
seja aprovada pela Conitec, será posteriormente elaborado o primeiro PCDT
(Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas) para orientar o manejo de
pacientes com acondroplasia, incluindo os critérios para sua disponibilização
aos pacientes elegíveis à terapia por meio do SUS.
Saiba mais
sobre a acondroplasia: é a forma
mais comum de nanismo, uma condição genética rara causada por uma mutação no
gene FGFR3 que afeta o crescimento ósseo em uma a cada 25 mil crianças nascidas
vivas.² Embora mais de 80% dos casos ocorram em filhos de pais com estatura
mediana³, os desafios da condição transcendem a baixa estatura.
BioMarin
www.biomarin.com.br
Referências
¹Hoover-Fong
J, Cheung MS, Fano V, et al. Impacto da acondroplasia ao longo da vida:
evidências atuais e perspectivas sobre a história natural . Bone .
2021;146:115872. doi:10.1016/j.bone.2021.115872 Fredwall SO, Maanum G,
Johansen.
²Al-Saleem
A, Al-Jobair A. Achondroplasia: Craniofacial manifestations and considerations
in dental management. The Saudi Dental Journal. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3804960/.
Published October 2010.
³About
Achondroplasia. Genome.gov. https://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Achondroplasia.
Published July 15, 2016.
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