Até 4 de
fevereiro, a consulta pública aberta pelo órgão técnico da pasta, ouvirá a
opinião da sociedade a respeito da inclusão de medicamento para adultos com
raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X (XLH)
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), que avalia a inclusão de novas tecnologias no sistema público de saúde, acabou de emitir um parecer negativo sobre a inclusão do medicamento burosumabe no Sistema Único de Saúde (SUS). Com isso, foi aberta a consulta pública (CP) Nº 04. Até 4 de fevereiro, pacientes, familiares, profissionais de saúde, gestores públicos e privados, poderão participar da CP e opinar sobre o oferecimento da medicação no SUS.
“O parecer desfavorável do Ministério da Saúde é desastroso para a comunidade de XLH que precisa de acesso ao medicamento. O ano de 2021 foi um marco porque tivemos a incorporação da terapia para pacientes pediátricos com diagnóstico genético, contudo, ainda existe um gargalo porque os adultos com a doença continuam sem acesso ao medicamento. É fundamental garantir que todos os pacientes elegíveis, independentemente da idade, tenham acesso ao cuidado adequado. Estamos falando de uma doença progressiva e incapacitante” explica Wesley Pacheco, presidente da associação de pacientes, Instituto Amor e Carinho (IAC).
Entre os argumentos para o parecer negativo da Conitec estão a falta de evidências clínicas e impacto orçamentário. “Os estudos clínicos do medicamento são robustos e apresentam resultados significativos para quem tem a condição. Nós, como associação de pacientes, acompanhamos adultos com XLH que não sabiam o que era qualidade de vida antes do acesso à terapia – e que hoje, com o acesso, tiveram as suas vidas transformadas. Já em relação ao custo da terapia, ele é compatível aos demais tratamentos de doenças raras e ultrarraras”, avalia o líder do IAC.
Causado por uma variante patogênica em
um gene que sintetiza uma proteína essencial para o organismo, responsável pela
regulação do metabolismo do fosfato, o raquitismo hipofosfatêmico ligado ao
cromossomo X (XLH) é uma doença crônica e progressiva. De acordo com a nefrologista
pediátrica, Maria Helena Vaisbich, apesar das manifestações da doença
começarem, geralmente, quando a criança começa a ficar em pé e andar - o
tratamento é mais que necessário na idade adulta. “Trata-se de uma enfermidade
permanente que se mantém ativa ao longo da vida. Jovens e adultos não enfrentam
apenas sequelas da fase pediátrica, mas também podem desenvolver novas
complicações graves, como calcificações de tendões, fraturas, pseudofraturas,
osteoartrite, fragilidade muscular e rigidez articular – visto que a doença
continua a progredir. Como resultado, enfrentam dor intensa e mobilidade
reduzida. Além das questões ortopédicas, esses pacientes têm alta morbidade e
estão em risco de desenvolver hiperparatireoidismo e doenças cardíacas”,
ressalta a especialista.
Próximos passos: após o
encerramento da consulta pública Nº 04, a Conitec analisará as contribuições
recebidas e emitirá sua recomendação final. “A participação da população na
consulta pública é fundamental. Ela é um instrumento social muito importante –
uma vez que a inclusão deste medicamento no SUS, para adultos, assegurará o
acesso ao tratamento para aqueles que mais necessitam”, conclui Wesley.
Entenda os impactos do XLH
Um estudo desenvolvido sobre os impactos do XLH ao longo da vida¹ revela que adultos com a doença relataram comorbidades associadas a doenças infantis não resolvidas. Os resultados sugerem que tanto as crianças como os adultos com XLH, vivem com uma doença crônica, progressiva e debilitante que causa dor, rigidez, afeta a mobilidade bem como a qualidade de vida. Os sintomas e condições não resolvidos na infância levam a complicações substanciais na idade adulta e complicações adicionais surgem quando a condição progride.
O levantamento evidencia, ainda, que as classificações de dor óssea foram maiores nos indivíduos que relataram histórico de fraturas. Há também dados que apontam como os sintomas e as condições clínicas da doença nesta faixa etária podem impactar a mobilidade: 90% dos adultos apresentam rigidez articular ou amplitude de movimento restrita, 86% dos respondentes do estudo relataram atraso na caminhada, problemas com a marcha ou maneira incomum para caminhar/correr, 60% sentem fraqueza muscular e 31% utilizam algum aparelho para caminhar.¹
Há também, na literatura, um estudo de
vida real publicado em 2024.² “Esse estudo realizado com brasileiros comprova
que, sem cuidado adequado, os pacientes desenvolvem uma dependência de
analgésicos e antinflamatórios – além de mostrar o quanto essas pessoas são submetidas
a um número considerável de cirurgias que, infelizmente, não proporcionam
grandes melhoras na funcionalidade. Por isso, a importância do tratamento
adequado e contínuo. O burosumabe, ao aumentar a reabsorção de fosfato nos rins
e a produção da forma ativa da vitamina D, age de maneira precisa e muda o
curso natural da doença”, reforça a especialista.
Sobre o XLH: é uma
doença progressiva, que pode trazer graves consequências para os pacientes e
comprometer a qualidade de vida. Assim como acontece com 80% das doenças raras,
o XLH tem origem genética, sendo geralmente herdado. Neste caso, devido à sua
relação com o cromossomo X, o pai afetado pelo XLH transmitirá a condição a
todas as suas filhas, mas nenhum de seus filhos será acometido. Já a mãe afetada
pelo XLH tem 50% de chance de ter um filho ou uma filha com a doença. Entre os
sintomas da doença estão deficiência de crescimento, alargamento dos punhos,
joelhos e tornozelos, dor nos membros inferiores, alterações dentárias,
fraqueza muscular, limitação funcional e pernas arqueadas. No Brasil, ainda não
há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados
por essa condição rara.
Referências
¹ The Lifelong Impact of X-Linked Hypophosphatemia: Results From a Burden of Disease Survey. Clinical Research Article. July 2019 | Vol. 3, Iss. 7. doi: 10.1210/js.2018-00365 | Journal of the Endocrine Society | 1321–1334
² Real-world data of Brazilian adults with X-linked hypophosphatemia (XLH) treated with burosumab and comparison with other worldwide cohorts
Nenhum comentário:
Postar um comentário