ANS abre Consulta Pública para avaliar inclusão de tratamento para pacientes com mielofibrose e anemia

Iniciativa busca ampliar o acesso à terapia inovadora para câncer hematológico raro; Contribuições podem ser enviadas até 24 de novembro de 2025

 

A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), responsável pela regulamentação do sistema privado de saúde, abriu a consulta pública nº 163 (UAT nº 176) para avaliar a possível incorporação de uma nova terapia à lista de coberturas obrigatórias dos planos de saúde¹. O tratamento é indicado para pacientes adultos com mielofibrose de risco intermediário ou alto e anemia, incluindo mielofibrose primária ou secundária (pós-policitemia vera e pós-trombocitemia essencial)^2,3. 

A mielofibrose é um tipo raro de câncer hematológico caracterizado pela proliferação anormal de células-tronco na medula óssea, frequentemente associada à mutações nos genes JAK2, CALR ou MPL. Essas alterações genéticas resultam em uma produção desregulada de células sanguíneas e provocam fibrose na medula óssea, levando à complicações graves, como esplenomegalia (aumento do baço) e anemia^4,5,10,11. Além disso, os pacientes frequentemente apresentam sintomas debilitantes, como fadiga intensa, sudorese noturna, dor óssea e alterações no hemograma, que comprometem significativamente sua qualidade de vida^4,9,10. A mielofibrose afeta principalmente indivíduos com 65 anos ou mais, sendo que a maioria dos casos são diagnosticados em estágios de risco intermediário ou alto.^9-11. 

A anemia é uma das complicações mais prevalentes e incapacitantes da mielofibrose: cerca de 44% dos pacientes já apresentam anemia moderada a grave no momento do diagnóstico, e quase todos desenvolvem essa condição ao longo do curso da doença. Em muitos casos, os pacientes tornam-se dependentes de transfusões sanguíneas, uma situação que está associada a um pior prognóstico e menor sobrevida^4-6,13. 

Neste contexto, a consulta pública busca avaliar a incorporação do primeiro e único medicamento aprovado no Brasil com indicação específica para tratar pacientes com mielofibrose e anemia. Este tratamento inovador possui um mecanismo de ação duplo, combinando a inibição das quinases JAK1/JAK2 e do receptor activina A tipo 1 (ACVR1). Além de atuar no controle dos sintomas constitucionais e na redução da esplenomegalia, o medicamento oferece benefícios significativos na melhora da anemia e na diminuição da necessidade de transfusões sanguíneas, proporcionando uma abordagem mais abrangente e eficaz para o manejo da doença^7,8. 

“A mielofibrose causa grande impacto na vida dos pacientes, principalmente por conta da fadiga e da anemia, que muitas vezes os obrigam a reduzir o trabalho ou até se aposentar mais cedo. Isso traz grande impacto financeiro para seus núcleos familiares. Muitos precisam de transfusões frequentes, o que além de riscos para a saúde (entre eles, reações alérgicas, sobrecarga para o coração e lesões nos pulmões) sobrecarrega emocionalmente as famílias e financeiramente o sistema de saúde. Este novo tratamento é o único disponível no Brasil com dados que mostram melhora da anemia e redução da dependência de transfusões, trazendo mais qualidade de vida e autonomia para os pacientes”, afirma a hematologista Dra. Cristiana Solza, Professora Titular de Hematologia e Hemoterapia, Universidade do Estado do Rio de Janeiro (UERJ). 

A aprovação regulatória do tratamento cuja incorporação no rol da ANS está em avaliação foi embasada em estudos clínicos de fase III, que demonstraram benefícios significativos em termos de controle da esplenomegalia e sintomas, melhora da anemia e redução da dependência transfusional.^7,8,12.

 

Por que participar da Consulta Pública?

Pacientes, familiares, profissionais de saúde e a sociedade em geral podem participar da consulta pública, contribuindo com suas experiências e percepções sobre o impacto da doença e a importância de ampliar o acesso a novas alternativas terapêuticas. 

“A participação de pacientes e familiares na consulta pública é essencial, pois só eles conseguem mostrar como o tratamento realmente melhora a qualidade de vida. Médicos, especialistas e cidadãos também contribuem para que a decisão da ANS seja mais representativa e justa, ampliando as chances de acesso a esse avanço”, segundo a Dra. Cristiana Solza.

 

Como participar?

Participar é simples e pode fazer a diferença. Saiba como contribuir:

• Acesse o site da ANS: Link.

• Leia o relatório COSAÚDE e os documentos de apoio: entenda os critérios e evidências avaliados.

• Dê sua opinião: clique em “Consulta pública nº 163 (UAT nº 176) – Contribua agora”, insira seus dados e escolha o tipo de contribuinte. Inclua sua justificativa e finalize em “Enviar contribuições”. 

A consulta pública nº 163 (UAT nº 176) ficará aberta até 24 de novembro de 2025.

  

GSK
www.gsk.com.br

 

Referências

1. ANS.GOV.BR. Consulta Pública n° 163 - Tem como objetivo receber contribuições relacionadas às propostas de atualização do Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde. Disponível em: Link. Acesso em novembro de 2025
2. OJJAARA (momelotinibe). Bula do produto.
3. DOU, Brasília, DF, 10 de março de 2025, Seção 1, p.91.
4. Scherber RM, Mesa RA. Management of challenging myelofibrosis after JAK inhibitor failure and/or progression. Blood Rev. 2020 Jul;42:100716. doi: 10.1016/j.blre.2020.100716. PMID: 32593470; PMCID: PMC8895349.
5. Nicolosi M, Mudireddy M, Lasho TL, et al. Sex and degree of severity influence the prognostic impact of anemia in primary myelofibrosis: analysis based on 1109 consecutive patients. Leukemia. 2018 May;32(5):1254-1258. doi: 10.1038/s41375-018-0028-x. PMID: 29568091; PMCID: PMC5940639.
6. Mead AJ, Butt NM, Nagi W, et al. A retrospective real-world study of the current treatment pathways for myelofibrosis in the United Kingdom: the REALISM UK study. Ther Adv Hematol. 2022 Mar 28;13:20406207221084487. doi: 10.1177/20406207221084487. PMID: 35371428; PMCID: PMC8966129.
7. Mesa RA, Kiladjian JJ, Catalano JV, et al. SIMPLIFY-1: A Phase III Randomized Trial of Momelotinib Versus Ruxolitinib in Janus Kinase Inhibitor-Naïve Patients With Myelofibrosis. J Clin Oncol. 2017 Dec 1;35(34):3844-3850. doi: 10.1200/JCO.2017.73.4418. PMID: 28930494; PMCID: PMC6553796.
8. Verstovsek S, Gerds AT, Vannucchi AM, et al. Momelotinib versus danazol in symptomatic patients with anaemia and myelofibrosis (MOMENTUM): results from an international, double-blind, randomised, controlled, phase 3 study. Lancet. 2023 Jan 28;401(10373):269-280. doi: 10.1016/S0140-6736(22)02036-0. PMID: 36709073.
9. Mughal TI, Vaddi K, Sarlis NJ, Verstovsek S. Myelofibrosis-associated complications: pathogenesis, clinical manifestations, and effects on outcomes. Int J Gen Med. 2014 Jan 29;7:89-101. doi: 10.2147/IJGM.S51800. PMID: 24501543; PMCID: PMC3912063.
10. Mitra D, Kaye JA, Piecoro LT, et al. Symptom burden and splenomegaly in patients with myelofibrosis in the United States: a retrospective medical record review. Cancer Med. 2013 Dec;2(6):889-98. doi: 10.1002/cam4.136. PMID: 24403262; PMCID: PMC3892393.
11. Shallis RM, Zeidan AM, Wang R, Podoltsev NA. Epidemiology of the Philadelphia Chromosome-Negative Classical Myeloproliferative Neoplasms. Hematol Oncol Clin North Am. 2021 Apr;35(2):177-189. doi: 10.1016/j.hoc.2020.11.005. PMID: 33641862.
12. Mesa R, Harrison C, Oh ST, et al. Overall survival in the SIMPLIFY-1 and SIMPLIFY-2 phase 3 trials of momelotinib in patients with myelofibrosis. Leukemia. 2022 Sep;36(9):2261-2268. doi: 10.1038/s41375-022-01637-7. PMID: 35869266; PMCID: PMC9417985.
13. Naymagon L, Mascarenhas J. Myelofibrosis-Related Anemia: Current and Emerging Therapeutic Strategies. Hemasphere. 2017 Dec 20;1(1):e1. doi: 10.1097/HS9.0000000000000001. PMID: 31723730; PMCID: PMC6745971.

 

Material dirigido ao público em geral. Por favor, consulte o seu médico.