O
acontecimento abre caminhos para uma futura aprovação no Brasil
A Agência Europeia de Medicamentos
(EMA) acaba de aprovar o medicamento vosoritida para o tratamento de crianças
com acondroplasia a partir de 2 anos de idade até o fechamento das placas de
crescimento (período após a puberdade, quando a altura de um adulto é
atingida). "Essa aprovação é um grande marco para a comunidade como um
todo. Até então, não havia nenhuma opção terapêutica para tratar a
acondroplasia. Estamos falando de um tratamento que pode mudar o curso natural
da doença e trazer mais qualidade de vida para o paciente", explica Dr.
Paulo Collett-Solberg da UERJ.
A aprovação regulatória do medicamento está
baseada na melhoria do ganho de estatura, um fator importante e determinante
para a função diária das pessoas com acondroplasia. O programa clínico que
sustenta a aprovação concedida é robusto e conta com mais de uma década de
pesquisa e desenvolvimento.
A acondroplasia é a causa mais comum de nanismo.
A condição é grave, progressiva e pode causar diversas complicações
multissistêmicas que, em muitos casos, requerem intervenções cirúrgicas. No
mundo, estima-se que cerca de 1 a cada 25 mil nascidos vivos sejam acometidos
pela enfermidade.1 O medicamento está em avaliação regulatória pela Agência
Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O dossiê de registro foi submetido à
Agência em maio deste ano.
BioMarin
1 Bober, M. and A. Duker.
Achondroplasia. 2013 [cited 2017 10/05]; Available from: https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Search.php?lng=EN&data_id=148&Disease_Disease_Search_diseaseGroup=achondroplasia&Disease_Disease_Search_diseaseType=Pat&Disease(s)/group%20of%20diseases=Achondroplasia&title=Achondroplasia&search=Disease_Search_Simple
Nenhum comentário:
Postar um comentário