segunda-feira, 30 de agosto de 2021

Europa aprova primeiro e único tratamento para crianças com acondroplasia, a causa mais comum de nanismo

O acontecimento abre caminhos para uma futura aprovação no Brasil

 

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) acaba de aprovar o medicamento vosoritida para o tratamento de crianças com acondroplasia a partir de 2 anos de idade até o fechamento das placas de crescimento (período após a puberdade, quando a altura de um adulto é atingida). "Essa aprovação é um grande marco para a comunidade como um todo. Até então, não havia nenhuma opção terapêutica para tratar a acondroplasia. Estamos falando de um tratamento que pode mudar o curso natural da doença e trazer mais qualidade de vida para o paciente", explica Dr. Paulo Collett-Solberg da UERJ.

A aprovação regulatória do medicamento está baseada na melhoria do ganho de estatura, um fator importante e determinante para a função diária das pessoas com acondroplasia. O programa clínico que sustenta a aprovação concedida é robusto e conta com mais de uma década de pesquisa e desenvolvimento.

A acondroplasia é a causa mais comum de nanismo. A condição é grave, progressiva e pode causar diversas complicações multissistêmicas que, em muitos casos, requerem intervenções cirúrgicas. No mundo, estima-se que cerca de 1 a cada 25 mil nascidos vivos sejam acometidos pela enfermidade.1 O medicamento está em avaliação regulatória pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O dossiê de registro foi submetido à Agência em maio deste ano.

 


BioMarin

www.biomarin.com

 

1 Bober, M. and A. Duker. Achondroplasia. 2013 [cited 2017 10/05]; Available from: https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Search.php?lng=EN&data_id=148&Disease_Disease_Search_diseaseGroup=achondroplasia&Disease_Disease_Search_diseaseType=Pat&Disease(s)/group%20of%20diseases=Achondroplasia&title=Achondroplasia&search=Disease_Search_Simple


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