Terapia inovadora para hemofilia obtém registro na Anvisa

 Medicamento diminui a frequência de infusões semanais, proporcionando controle
da doença com maior comodidade para o paciente 

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária Anvisa) concedeu registro para comercialização para Eloctate™ (fator VIII de coagulação recombinante de longa duração), medicamento da Biogen para o tratamento da hemofilia tipo A. Estima-se que 400 mil pessoas tenham hemofilia em todo o mundo, sendo que cerca de 12 mil vivem no Brasil, segundo dados do Ministério da Saúde.

O medicamento, que tem ação prolongada, previne ou reduz episódios hemorrágicos em indivíduos com hemofilia A severa com apenas uma ou duas infusões profiláticas por semana. As terapias atuais requerem três infusões profiláticas por semana ou em dias alternados. A diminuição de infusões promove conforto, autonomia e praticidade, aumentando a adesão do paciente ao tratamento. A ação estendida é possível por meio da tecnologia de fusão Fc, que prolonga o tempo de circulação do medicamento no corpo e amplia o intervalo entre as infusões profiláticas. Essa é a primeira vez que a tecnologia é aplicada ao tratamento da doença.

"O tratamento da hemofilia vem avançando muito no Brasil nos últimos anos. Esperamos que este progresso continue e proporcione acesso a terapias cada vez mais seguras, práticas e confortáveis, o que favorece cada vez mais a independência e a autonomia dos pacientes", comenta Mariana Leme Battazza Freire, Presidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH).

A aprovação de Eloctate™ baseou-se em resultados de estudos clínicos multicêntricos, internacionais, de fase 3 (A-LONG e Kids A-LONG) e de extensão ( pacientes dos estudos A-LONG + Kids A-LONG). Os estudos avaliaram eficácia e segurança do medicamento em 211 pacientes com até 12 anos (Kids A-LONG) e com 12 anos ou mais (A-LONG), previamente tratados e com diagnóstico de hemofilia A grave. O objetivo dos estudos foi comprovar a prevenção e redução dos episódios hemorrágicos por meio de infusões do medicamento de forma profilática em intervalos que variavam entre 1 e 2 vezes por semana. Ao todo, 22 países participam dos estudos, incluindo o Brasil.

O medicamento já é comercializado nos Estados Unidos, Europa, Japão, Canadá e Austrália. Em fevereiro deste ano, a Anvisa aprovou outro medicamento da Biogen para hemofilia, o Elprolix™ (fator IX de coagulação recombinante de longa duração), para o tratamento de pacientes com diagnóstico de hemofilia B.

Sobre a hemofilia

A hemofilia é uma doença genético-hereditária associada à ocorrência de mutações nos genes dos fatores VIII (chamada hemofilia A) ou IX (hemofilia B) da coagulação – ambos localizados no cromossomo X –, afetando, desde o nascimento, a produção normal desses fatores e comprometendo o processo natural de coagulação do sangue. Esses fatores (ou proteínas) são ativados quando ocorre o rompimento de algum vaso sanguíneo, mas, nas pessoas com a doença, essas proteínas apresentam baixa atividade. Por isso a coagulação é interrompida e os sangramentos demoram muito mais tempo para serem controlados. Essa deficiência da coagulação pode ser leve, moderada ou grave. Embora carreguem o gene que transmite a hemofilia, as mulheres raramente manifestam a doença, mas podem transmiti-la para seus herdeiros.

Os sintomas mais comuns da hemofilia são sangramentos prolongados, que podem ser externos, quando ocorrem cortes na pele, ou internos, quando ocorrem dentro das articulações, músculos ou outras partes internas do corpo. As pessoas com hemofilia grave podem ter sangramentos espontâneos nos músculos e nas articulações, como joelhos, cotovelos e tornozelos. Como a coagulação nessas pessoas é muito lenta ou inexistente, ocorre grande derramamento de sangue nessas regiões, provocando inchaço, dor e degeneração articular ou comprometimento neurológico, caso não sejam tratados adequadamente.

O tratamento convencional da doença consiste na profilaxia, que é a administração do fator de coagulação deficiente com injeções frequentes e programadas, que podem variar de uma a mais vezes por semana, dependendo da gravidade da doença. As infusões permitem que a pessoa com hemofilia apresente em sua circulação sanguínea o fator deficitário em quantidade suficiente para que não ocorram os sangramentos espontâneos.

Sobre a Biogen

A Biogen é uma empresa global de biotecnologia, com sede nos Estados Unidos, que desenvolve terapias inovadoras para o tratamento de doenças neurodegenerativas, hemofilia e disfunções imunológicas. Fundada em 1978, a Biogen é a mais antiga empresa independente de biotecnologia do mundo, emprega aproximadamente 7 mil profissionais e gera receita anual acima dos US$ 10 bilhões. Detentora de uma longa tradição no tratamento de esclerose múltipla, no Brasil a empresa ocupa a liderança desse mercado, com três medicamentos de última geração para o tratamento da doença e seus sintomas. Sua subsidiária brasileira possui sede na cidade de São Paulo (capital) e filial em Anápolis, Goiás. Para mais informações sobre produtos, publicações e informações adicionais sobre a empresa, visite www.br.biogen.com.