Yorvipath® (palopegteriparatida) inaugura uma nova era no tratamento da doença ao repor o hormônio ausente, abordagem inédita para pacientes brasileiros e recentemente incorporada às diretrizes europeias para o manejo do hipoparatireoidismo crônico.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acaba de
aprovar o medicamento Yorvipath® (palopegteriparatida) para o tratamento
de adultos com hipoparatireoidismo crônico, tornando disponível no Brasil a
primeira terapia de reposição do hormônio da paratireoide (PTH) para essa
doença rara.¹
O hipoparatireoidismo crônico é uma doença endócrina crônica
caracterizada pela produção insuficiente ou ausência do hormônio da
paratireoide (PTH), fundamental para o equilíbrio do cálcio e fósforo no
organismo. Sem esse hormônio, pacientes convivem com alterações persistentes do
metabolismo ósseo-mineral, que podem causar sintomas neuromusculares, prejuízo
cognitivo, redução da qualidade de vida e complicações renais ao longo do
tempo.²⁻⁴
O hipoparatireoidismo crônico era a única deficiência hormonal
clássica tratada sem reposição do hormônio ausente⁷. Enquanto outras
endocrinopatias contam há décadas com terapias de reposição hormonal, pacientes
com hipoparatireoidismo crônico permaneciam dependentes de estratégias voltadas
apenas ao controle dos níveis séricos de cálcio².
A doença pode estar associada a eventos potencialmente fatais
decorrentes das alterações no metabolismo do cálcio, mesmo em pacientes que
recebem o tratamento convencional.³⁻⁵ No estudo
pivotal, 79% dos pacientes tratados com palopegteriparatida atingiram o desfecho
primário, mantendo níveis normais de cálcio sérico sem necessidade de vitamina
D ativa e utilizando doses reduzidas de cálcio (≤600 mg/dia), em comparação com
5% dos pacientes que receberam placebo após 26 semanas.⁶
Com 52 semanas, 95% dos pacientes atingiram independência da
terapia convencional. Além do controle bioquímico, estudos demonstraram melhora
de diversos parâmetros relacionados à doença, incluindo qualidade de vida e
indicadores de função renal em parte dos pacientes.⁶⁻⁹
Yorvipath® (palopegteriparatida) utiliza a plataforma TransCon®,
tecnologia desenvolvida para liberar continuamente o hormônio ativo ao longo de
24 horas, buscando reproduzir níveis fisiológicos de PTH. O medicamento é
administrado por via subcutânea uma vez ao dia.¹ A terapia
já havia recebido autorização regulatória na União Europeia e foi aprovada pela
Food and Drug Administration (FDA), nos Estados Unidos, em 2024 como o primeiro
tratamento indicado especificamente para adultos com hipoparatireoidismo
crônico.¹¹⁻¹²
Sobre o
hipoparatireoidismo
O hipoparatireoidismo é uma doença
endócrina rara causada pela produção insuficiente de hormônio da paratireoide
(PTH)2. A causa mais frequente é a lesão ou remoção das paratireoides durante
cirurgias da região cervical, embora também possa decorrer de doenças
autoimunes, alterações genéticas ou outras condições menos comuns2-3. A
deficiência de PTH compromete o equilíbrio do cálcio e do fósforo no organismo
e pode provocar cãibras, formigamentos, espasmos musculares, fadiga, alterações
cognitivas e complicações renais2-4.
Adium
Referências:
1. BRASIL. Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Resolução-RE nº 3.645, de
17 de setembro de 2026. Diário Oficial da União, nº 178, Seção 1, 21 set. 2026,
p. 153-155. Disponível em: Link
2.Bollerslev J, Rejnmark L, Marcocci C, et al. European Society of
Endocrinology Clinical Guideline: Treatment of chronic hypoparathyroidism in
adults. Eur J Endocrinol. 2022.
3.Brandi ML, Bilezikian JP, Shoback D, et al. Management of Hypoparathyroidism:
Summary Statement and Guidelines. J Clin Endocrinol Metab. 2016.
4.Khan AA, Koch CA, Van Uum S, et al. Standards of care for hypoparathyroidism
in adults. J Bone Miner Res. 2019.
5.Ministério da Saúde. Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do
Hipoparatireoidismo. Brasília:
6.Ministério da Saúde; 2016. Khan AA, Rubin MR, Schwarz P, Vokes T, Shoback DM,
Gagnon C, et al. Efficacy and safety of parathyroid hormone replacement with
TransCon PTH in hypoparathyroidism: 26-week results from the phase 3 PaTHway
trial. J Bone Miner Res. 2023;38(9):1396-1406.
7. Clarke BL, Khan AA, Rubin MR, Schwarz P, Vokes T, Shoback DM, et al.
Efficacy and safety of TransCon PTH in adults with hypoparathyroidism: 52-week
results from the phase 3 PaTHway trial. J Clin Endocrinol Metab. 2024.
8.Bilezikian JP, Khan AA, Potts JT Jr, et al. Hypoparathyroidism in the adult:
epidemiology, diagnosis, pathophysiology, target-organ involvement, treatment,
and challenges for future research. J Bone Miner Res. 2011.
9.Underbjerg L, et al. Kidney outcomes and quality of life in chronic
hypoparathyroidism treated with palopegteriparatide. JCEM. 2025.
10.Ascendis Pharma. Investigator's Brochure: TransCon PTH
(Palopegteriparatide). Version current.European Medicines Agency (EMA).
Yorvipath (palopegteriparatide): EPAR. 2024.
11. U.S. Food and Drug Administration (FDA). FDA approves Yorvipath
(palopegteriparatide) for adults with chronic hypoparathyroidism. 2024.
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