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Medicamento inovador que aguarda aprovação da ANVISA é capaz de tratar os efeitos neurológicos da MPS- II, proporcionando benefícios e suporte para os pacientes
As mucopolissacaridoses (MPSs) são doenças genéticas raras e progressivas. Entre as diversas
variações, a tipo II (também chamada de Síndrome de Hunter ou MPS-II) é a que
apresenta maior prevalência no Brasil.
A MPS tipo II resulta de uma falha em um gene localizado
no cromossomo X, razão pela qual a MPS-II afeta quase exclusivamente os
meninos. A doença leva à deficiência na produção de uma das enzimas
responsáveis pela degradação dos glicosaminoglicanos (GAGs), substâncias
presentes em quase todos os tecidos do nosso corpo. Quando não são degradadas,
essas substâncias se acumulam nas células do organismo, podendo causar aumento dos
órgãos, problemas respiratórios, circulatórios, esqueléticos, surdez,
dificuldade no desenvolvimento e deterioração neurológica, comprometendo a
qualidade de vida e reduzindo a longevidade dos pacientes afetados.
Os sintomas começam a ser perceptíveis nos
primeiros meses de vida. A criança com MPS-II pode ter aumento do fígado e o baço, articulações enrijecidas, atraso na fala,
dificuldades de atenção e perda de habilidades adquiridas, entre outras
manifestações. Contudo, esses sinais podem ser confundidos com outras
patologias, fazendo com que o paciente passe por diferentes especialistas e
seja submetido a uma série de exames – e às vezes a tratamentos inadequados
também –, até receber o diagnóstico correto, por meio de testes bioquímicos e genéticos.
Apesar dos avanços no conhecimento sobre essas
patologias, a conscientização, o diagnóstico precoce e a adoção de tratamentos
adequados continuam sendo grandes desafios. A difusão de informações sobre MPS
II, a implementação de um teste do pezinho ampliado que inclua essa doença, e
disponibilização de tratamentos que tenham impacto sobre as suas manifestações
neurológicas, são medidas importantes para mudar esse cenário.
Inovação no Tratamento: Uma
Revolução para a MPS II
Atualmente, o tratamento disponível no Brasil para
a MPS-II não é capaz de tratar os efeitos neurológicos da doença por causa da
chamada “barreira sangue-cérebro”. Essa camada defensora é
formada por um conjunto de células que atuam como um filtro altamente seletivo,
que protege o sistema nervoso central de ataques de microrganismos e impede que
a maioria dos medicamentos administrados por via oral ou injetados no sangue
cheguem até o cérebro.
Mas, o mais novo tratamento para a MPS II, aprovado
desde 2021 no Japão, pode revolucionar o curso da doença. A tecnologia, que no
Brasil está em análise pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), permite que uma
medicação administrada na veia seja capaz de atravessar a barreira sangue-cérebro e fazer com que
moléculas cheguem até o sistema nervoso central. Um dos primeiros medicamentos
a usar essa tecnologia contém a enzima similar à deficiente nos pacientes com
MPS II, que a partir de uma administração intravenosa se distribui para todo o
organismo, incluindo o sistema nervoso.
Roberto Giugliani, médico geneticista do Hospital
de Clínicas de Porto Alegre e Professor Titular do Programa de Pós-Graduação em
Genética e Biologia Molecular da UFRGS (Universidade Federal do Rio Grande do
Sul), além de Head de Doenças Raras da Dasa Genômica e Diretor da Casa dos
Raros, lembra que o Brasil está participando ativamente dessa revolução da
medicina.
“Nos estudos clínicos, os
indicadores de eficácia foram bem evidentes, com redução dos biomarcadores da
doença no sangue, na urina e no líquido céfalo-raquidiano (que indica a atuação
do medicamento no sistema nervoso central). Esta é uma indicação bem clara,
além de diversos outros fatores positivos como melhora cognitiva, diminuição da
medida do fígado e do baço, melhora da respiração, entre outros, que o
medicamento se mostrou muito eficaz, fazendo uma grande diferença na qualidade
de vida dos pacientes e dos familiares. Quando pensamos que a MPS II é uma
doença rara, com cerca de apenas 2 novos casos diagnosticados no país a cada
mês e que os pacientes que estão fora do estudo não estão recebendo o
tratamento e que pioram a cada dia no seu quadro neurológico, entendemos que se
torna necessária e urgente a aprovação do novo medicamento pela Anvisa”, afirmou Roberto Giugliani, responsável pela pesquisa com
alfapabinafuspe no Brasil.
Os resultados da fase II revelaram que o tratamento
pode ser benéfico para manter ou estabilizar o desenvolvimento neurocognitivo
dos pacientes que apresentam a manifestação grave da doença. Além disso,
promove a melhora da atenção em pacientes com a forma atenuada da doença.
Adicionalmente, como esperado, mostrou eficácia também sobre as manifestações
fora do sistema nervoso central. Portanto, pode ser utilizado para o tratamento
das manifestações neurológicas e não-neurológicas, beneficiando a todos os
pacientes com MPS II.
"Os pacientes e cuidadores relataram melhora dos
indivíduos em atividades como caminhada (78%), agarrar objetos sem dismetria ou
tremor (55%), interação social (55%) e qualidade do sono (33%)”, complementa Dr.
Roberto Giugliani.
J
CR Farmacêutica
https://jcrpharm.com.br/
Referências:
Ministério da Saúde
(https://bvsms.saude.gov.br/28-02-dia-mundial-e-dia-nacional-das-doencas-raras-compartilhe-suas-cores/);
Clinical development times for innovative drugs
(https://europepmc.org/article/med/34759309);
Estimated Research and Development Investment Needed to Bring a New Medicine to Market, 2009-2018
(https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2762311);
National Center for Biotechnology Information
(https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8261166/);
RDC (Resolução de Diretoria Colegiada) n° 205, da Anvisa (https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/anvisa/2017/rdc0205_28_12_2017.pdf);
Doenças raras – Informações gerais, da Anvisa
(https://www.gov.br/anvisa/pt-br/setorregulado/regularizacao/medicamentos/doencas-raras/informacoes-gerais);
Mecanismos inovadores de acesso pré-comercialização a tecnologias para doenças raras no Brasil: um estudo de caso de alfapabinafuspe para mucopolissacaridose tipo II
(https://jbes.com.br/wp-content/uploads/2023/06/JBES151-67-70.pdf).
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