Medicamento
inovador que aguarda aprovação da ANVISA é capaz de tratar os
efeitos neurológicos da MPS- II, proporcionando benefícios e suporte
para os pacientes
Celebrado
em 15 de maio, o Dia Internacional de Conscientização das
Mucopolissacaridoses (MPSs) tem
como objetivo trazer maior conscientização e
conhecimento acerca dessas patologias, reforçando a
importância do diagnóstico precoce, por meio da expansão
do teste do pezinho, e do tratamento mais adequado.
As MPSs são
doenças genéticas raras, sendo o tipo II (também chamado de
Síndrome de Hunter ou MPS-II), o que tem mais pacientes no Brasil. A
falha em um gene localizado no cromossomo X (razão pela qual a
MPS-II afeta quase exclusivamente os meninos) leva à deficiência
na produção de uma das enzimas responsáveis pela
degradação dos glicosaminoglicanos (GAGs), substâncias do
nosso corpo presentes em quase todos os tecidos. Quando não
são degradadas, essas substâncias se acumulam nas células do
organismo, podendo causar aumento dos órgãos, problemas
respiratórios, circulatórios, esqueléticos, surdez, dificuldade
no desenvolvimento e deterioração neurológica, comprometendo a
qualidade de vida e reduzindo a expectativa de vida dos pacientes afetados.
Os sintomas
começam a ser perceptíveis nos primeiros meses de vida: a criança
com MPS-II pode ter aumento do fígado e o baço, articulações
enrijecidas, atraso na fala, dificuldades de atenção e perda de
habilidades adquiridas, entre outras
manifestações. Contudo, esses sinais podem
ser confundidos com outras patologias, fazendo com que o
paciente passe por diferentes especialistas e seja submetido a
uma série de exames, por
vezes a tratamentos inadequados, até receber o diagnóstico correto, por
meio de testes bioquímicos e genéticos.
A expansão
do teste do pezinho para incluir as MPS seria uma maneira de detectar
rapidamente a MPS-II, além de outras doenças raras,
garantindo o tratamento adequado para minimizar os efeitos
dessas patologias nos pacientes. O exame já é previsto
em lei desde 2021, mas o Brasil ainda enfrenta dificuldades
para efetivar sua implantação em toda a rede do SUS.
Novo medicamento pode revolucionar
tratamento da MPS tipo II
Atualmente,
o tratamento disponível no Brasil para a MPS-II não é capaz de tratar
os efeitos neurológicos da doença por causa da chamada “barreira
sangue-cérebro”, formada por um conjunto de células que atuam
como um filtro altamente seletivo, que protege o sistema nervoso
central de ataques de microrganismos e
impede que medicamentos administrados por via oral ou injetados no
sangue cheguem até o cérebro.
“Aos três
anos de idade meu filho foi diagnosticado com Mucopolissacaridose II, também
conhecida como Síndrome de Hunter. O medicamento disponível no Brasil não
conseguia controlar a piora no quadro em relação ao sistema neurológico. Depois
de pesquisas incessantes
conheci esse tratamento inovador e, desde
então, venho atuando no convencimento junto a ANVISA, para que o
tratamento seja uma realidade para todos os pacientes com MPS II, e
não apenas o meu filho que está participando da pesquisa clínica”, reflete
Antoine Daher, pai de Anthony e presidente da Casa Hunter, fundada por ele para
ajudar famílias que enfrentam doenças raras.
Aprovado
desde 2021 no Japão, o mais novo tratamento para a MPS II pode
revolucionar o curso da doença. A tecnologia, que no
Brasil está em análise pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária
(Anvisa), permite que uma medicação administrada na veia seja capaz
de atravessar a barreira sangue-cérebro e fazer com que moléculas
cheguem até o sistema nervoso central. Um dos primeiros medicamentos a usar
essa tecnologia é o alfapabinafuspe, que disponibiliza a todo o
organismo, incluindo o sistema nervoso, a enzima deficiente
nos pacientes com MPS II.
Roberto Giugliani,
geneticista do Hospital de Clínicas de Porto Alegre
e Professor Titular do Programa de Pós-Graduação em Genética e
Biologia Molecular da UFRGS (Universidade Federal do Rio Grande do
Sul), além de Head de Doenças Raras da Dasa Genômica
e Co-Fundador da Casa dos Raros, lembra que o Brasil está
participando ativamente dessa revolução da medicina. A pesquisa clínica sobre a
utilização do alfapabinafuspe para o tratamento de pacientes com
MPS II também está sendo realizada no país desde 2018.
“Nos estudos
clínicos, os indicadores de eficácia foram
bem evidentes, com redução dos biomarcadores da doença no
sangue, na urina e no líquido céfalo-raquidiano (que indica a
atuação junto ao sistema nervoso central). Esta é uma indicação
bem clara, além de diversos outros fatores positivos
como melhora cognitiva, diminuição da medida do fígado e do baço,
melhora da respiração, entre outros, que o medicamento se mostrou
muito eficaz, fazendo uma grande diferença na qualidade de vida dos
pacientes e dos familiares. Quando pensamos que a MPS II é uma
doença rara, com cerca de apenas 2 novos casos diagnosticados no país
a cada mês e que os pacientes que estão fora do estudo não estão
recebendo o tratamento e que pioram a cada dia no seu
quadro neurológico, entendemos que se torna necessária e
urgente a aprovação do novo medicamento pela Anvisa”, afirmou Roberto Giugliani, responsável
pela pesquisa com alfapabinafuspe no Brasil.
Os
resultados da fase II revelaram que o tratamento pode ser benéfico para
manter ou estabilizar o desenvolvimento neurocognitivo em
pacientes com a forma grave da doença. Além disso, promove a melhora dos
sintomas corporais e da atenção em pacientes com a forma atenuada, podendo
ser utilizado para o tratamento de ambas as formas, tanto das manifestações
neurológicas quanto dos sintomas que ocorrem em todos os outros órgãos dos
pacientes levando a falha desses órgãos com o passar do tempo.
"Os
pacientes e cuidadores relataram melhora dos indivíduos em atividades como
caminhada (78%), agarrar objetos sem dismetria ou tremor (55%), interação
social (55%) e qualidade do sono (33%)”, complementa Dr.
Roberto Giugliani.
Pesquisadores,
médicos e pacientes de MPS II aguardam a aprovação do alfapabinafuspe pela
Anvisa. O medicamento representa uma esperança no curto prazo,
especialmente para 70% dos pacientes com MPS II, que têm a
forma grave da doença. A sociedade, inclusive, tem se mobilizado
a favor da aprovação por meio da campanha #AprovaAnvisa, que
busca conscientizar sobre a importância do novo tratamento.
De acordo com Vanessa Tubel, CEO da JCR Farmacêutica, empresa que desenvolve o alfapabinafuspe, “o propósito é melhorar a vida dos pacientes aplicando conhecimento científico e tecnologias exclusivas para pesquisar, desenvolver e fornecer terapias de última geração. Com isso, a importância da pesquisa clínica para o Brasil, além de proporcionar acesso antecipado à inovação aos pacientes e médicos brasileiros, garante que médicos e pacientes tenham contato com a medicina mais avançada do mundo, ao mesmo tempo que médicos americanos e europeus”, afirma.
JCR Farmacêutica
https://jcrpharm.com.br/
Referências:
Ministério da Saúde
(https://bvsms.saude.gov.br/28-02-dia-mundial-e-dia-nacional-das-doencas-raras-compartilhe-suas-cores/);
Clinical development times for innovative drugs
(https://europepmc.org/article/med/34759309);
Estimated Research and Development Investment Needed to Bring a New Medicine to Market, 2009-2018
(https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2762311);
National Center for Biotechnology Information
(https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8261166/);
RDC (Resolução de Diretoria Colegiada) n° 205, da Anvisa (https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/anvisa/2017/rdc0205_28_12_2017.pdf);
Doenças raras – Informações gerais, da Anvisa
(https://www.gov.br/anvisa/pt-br/setorregulado/regularizacao/medicamentos/doencas-raras/informacoes-gerais);
Mecanismos inovadores de acesso pré-comercialização a tecnologias para doenças raras no Brasil: um estudo de caso de alfapabinafuspe para mucopolissacaridose tipo II
(https://jbes.com.br/wp-content/uploads/2023/06/JBES151-67-70.pdf).
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