Como as descobertas médicas disruptivas podem prolongar e melhorar a vida das pessoas, revolucionando a saúde
A humanidade tem
presenciado grandes inovações na medicina, impulsionadas pela tecnologia e
avanços científicos, propiciando uma nova era de cuidados e de superação de
doenças. E, cada vez mais, há uma atenção com a saúde e bem-estar da população
não apenas para tratar enfermidades, mas para preveni-las, ou endereçar a causa
raiz da doença.
Segundo relatório da
Organização Mundial de Propriedade Intelectual, o Global Innovation Index 2019 , entre as 10 descobertas médicas que irão mudar o mundo
estão: análise de célula única, mapeamento avançado do cérebro, identificação
precoce do risco de Alzheimer, desenvolvimento de tratamentos eficazes para
lesões da medula espinhal, tratamentos inovadores para dor crônica, medicina
regenerativa, imunoterapia do câncer, novas vacinas com o objetivo de prevenir
HIV, gripe e outras doenças infecciosas, preparando ainda o mundo para uma
próxima pandemia, edição gênica para tratar a causa raiz das doenças, e
medicina de precisão, com diagnósticos, tratamentos e cuidados de saúde
específicos para cada indivíduo.
Cada vez mais se
aborda a necessidade de medicina personalizada, especialmente quando se fala em
doenças raras, e as terapias gênicas, por exemplo, representam um grande salto
neste sentido, pois têm o potencial de tratar a causa raiz de enfermidades,
mudando, assim, o seu curso natural. "Sem dúvida a terapia gênica está
entre as grandes inovações da medicina e, depois de décadas de pesquisa e
desenvolvimento, está tendo sua segurança e eficácia comprovadas e chega
finalmente ao momento da aplicação prática", enfatiza o geneticista
Roberto Giugliani. "Já existem inúmeras terapias gênicas disponíveis para
uso em pacientes, duas delas já aprovadas no Brasil. E, com essas terapias
avançadas, uma nova esperança surge para pacientes com doenças raras",
complementa.
"As terapias
gênicas são projetadas com base em informações detalhadas sobre as raízes da
doença de um paciente, e tratam uma condição em sua origem, interrompendo ou
revertendo o seu progresso, em vez de simplesmente controlar os sintomas",
explica Janaína Lana, diretora médica da unidade de Terapias Gênicas da
Novartis. Muitas vezes, são tratamentos únicos que podem aliviar a causa
subjacente de uma doença. Em contraste, muitos medicamentos convencionais devem
ser tomados continuamente por semanas ou meses, ou mesmo para o resto da vida.
As terapias celulares
e gênicas são baseadas em pesquisas cuidadosas realizadas ao longo de décadas
de progresso científico. Com a terapia gênica, por exemplo, os genes são
substituídos, inativados ou introduzidos nas células - fora ou dentro do corpo
- para tratar uma doença.
Todos esses tratamentos se qualificam como medicina personalizada, um termo popularizado quando os cientistas determinaram pela primeira vez a sequência de DNA de todo o genoma humano.
Este é um momento crucial de inovação na área. Após as principais aprovações de
terapias gênicas pelas autoridades de saúde, novos tratamentos estão sendo
testados em ensaios clínicos em todo o mundo.
O desenvolvimento de
terapias gênicas para lidar com doenças genéticas, especialmente causadas pela
mutação de um único gene, representam um grande salto na medicina. Um exemplo
da neurociência é o onasenogeno abeparvoveque, que foi aprovado em agosto pela
Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), sendo a primeira terapia
gênica no Brasil e na América Latina para tratar pacientes com até dois anos de
idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME), como uma infusão única na veia. A
AME é uma doença genética rara e devastadora que leva à fraqueza muscular
progressiva e, em alguns casos, paralisia ou morte. Sem um gene do neurônio
motor de sobrevivência funcional 1 (SMN1), crianças com uma das formas mais
graves da doença - a AME tipo 1 - perdem rapidamente os neurônios motores
responsáveis pelas funções musculares1, como
respirar, engolir, falar e andar. Diante disso, é imperativo diagnosticar AME e começar o tratamento o mais
cedo possível para interromper a
perda irreversível do neurônio motor e a progressão da doença.
Outro avanço é na área
de oftalmologia: o voretigeno neparvoveque. Também aprovada pela Anvisa em
agosto, é a primeira terapia gênica de dose única no país para pacientes com
perda de visão decorrente da Distrofia Hereditária da Retina (DHR), causada
pela presença de uma mutação em ambas as cópias do gene RPE65, que tenham ainda
suficiente quantidade de células de retina viáveis. A doença genética
hereditária afeta a retina e pode causar cegueira noturna e perda de
sensibilidade à luz, podendo levar os pacientes à cegueira total2. Este é um
marco para a medicina nacional, já que representa a entrada das terapias
gênicas como um tratamento disponível no Brasil.
Saber que a população
pode se beneficiar de todo esse progresso tecnológico é extraordinário, mas tão
necessário é dar acesso à população a todos esses recursos e tecnologias
médicas para estender e melhorar a qualidade de vida e bem-estar das pessoas.
"Para isso, o diálogo entre o governo e indústrias é fundamental, visando
o fortalecimento dos sistemas de saúde para que possam enfrentar com eficácia
os desafios de garantir a acessibilidade aos pacientes, sem perder a capacidade
de adaptação e resposta a novas doenças, mudanças demográficas, descobertas
científicas e novas tecnologias", avalia Omar Akl, diretor da unidade de
terapias gênicas da Novartis no Brasil.
Novartis
Referências
• Site Novartis
global, seção press releases. Disponível em: https:// www.novartis.com/news/media-releases/avexis-receives-fda-approval-zolgensma-first-and-only-gene-therapy-pediatric-patients-spinal-
-muscular-atrophy-sma.Acesso em out 2019.
• 10. Russell S et al.
Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with
RPE65- mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled,
open-label, phase 3 trial. The Lancet 2017; 390:849-860. Acesso em out 2019.
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