sexta-feira, 28 de julho de 2023

Medicamento inovador para doença rara atravessa barreira sangue-cérebro


Um estudo clínico realizado no Brasil e no Japão sobre tratamentos para a Mucopolissacaridose Tipo II (ou MPS II) comprovou, em resultados divulgados recentemente, que um novo medicamento é capaz de transpor a barreira sangue-cérebro e gerar benefícios visíveis para a qualidade de vida dos pacientes com a doença. Trata-se do pabinafuspe alfa. 

 

O estudo está sendo realizado em uma parceria entre o Brasil e o Japão, onde o novo medicamento já está disponível para utilização desde 2021. Aqui no nosso país, o pabinafuspe alfa ainda está em processo de análise para registro junto à ANVISA, mas há a expectativa de que os pacientes brasileiros também possam ter acesso à tecnologia nos próximos anos. 

 

A MPS II é uma doença rara de origem genética, que causa o acúmulo de certas substâncias em todas as células do organismo, por conta de uma falha na produção de uma enzima. O acúmulo destas substâncias pode causar problemas respiratórios, cardíacos, surdez, aumento dos órgãos, entre outros, inclusive com efeitos neurológicos em 70% dos casos. 

 

Os tratamentos disponíveis até hoje fora do Japão conseguem repor a enzima não produzida pelo paciente, mas não alcançam o cérebro, por conta da chamada barreira sangue-cérebro (ou hematoencefálica), que impede que substâncias ou microrganismos entrem no cérebro por meio do sangue, como uma medida de proteção para nosso sistema nervoso. 

 

De maneira inovadora, o pabinafuspe alfa consegue passar por esta barreira e levar a enzima necessária até o cérebro do paciente, levando à estabilização ou até mesmo melhora dos sintomas neurológicos da MPS II. 

“Este é o primeiro medicamento que consegue penetrar no cérebro e tratar também os efeitos neurológicos da MPS II. É uma inovação que muda drasticamente o curso da doença e traz diversos benefícios para o paciente e sua rede de apoio. O paciente com doença rara não pode esperar, por isso, nós da JCR não medimos esforços para que este novo tratamento chegue o mais rapidamente possível aos brasileiros, assim como já acontece no Japão”, comenta Vanessa Tubel, CEO da JCR Farmacêutica no Brasil. 

 

De acordo com o estudo, o tratamento com pabinafuspe alfa pode ser benéfico para proporcionar o desenvolvimento neurocognitivo em pacientes com MPS II com a forma grave da doença e promover a estabilização dos parâmetros neurocognitivos em pacientes com a forma atenuada, podendo ser indicado em ambas as formas da doença. 

 

Os pacientes e seus cuidadores relataram aos pesquisadores uma melhora considerável nas atividades dos pacientes, das quais a caminhada foi a mais comum (78%), seguida de 'agarrar objetos sem dismetria ou tremor' (55%), interação social (55%) e qualidade do sono (33%). 

 

As respostas abertas dos pais indicaram também que houve uma melhora nas emoções de seus filhos após o tratamento com pabinafuspe alfa, com relatos de observações como 'sorrisos', 'contato visual' e 'abraços'. 

No Brasil, os estudos são conduzidos pelo geneticista e professor do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Dr. Roberto Giugliani. Além disso, o estudo também é realizado no IGEIM – Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo, com coordenação da Dra. Ana Maria Martins, geneticista, professora da Unifesp e membro da Sociedade Brasileira de Triagem Neonatal e Erros Inatos do Metabolismo (SBTEIM).

 

“As pesquisas clínicas em doenças raras apresentam uma série de dificuldades, sendo uma das principais o desafio para encontrar pacientes elegíveis de acordo com os critérios de entrada para a participação no estudo, além de outros problemas em geral associados ao pequeno número de pacientes que podem ser testados, para a documentação da eficácia junto aos órgãos reguladores. Estamos fazendo um grande esforço para que todos os trâmites regulatórios sejam cumpridos e os pacientes brasileiros possam ser beneficiados com esta inovação”, expõe Giugliani. 

 

Além dos resultados visíveis em pacientes de MPS II demonstrados pelo estudo, o novo medicamento abre caminho para uma grande evolução dos tratamentos de doenças neurológicas, uma vez que a tecnologia por trás do pabinafuspe alfa, chamada de J-Brain Cargo, também deve ser capaz, no futuro, de transportar outras moléculas através da barreira sangue-cérebro. 

 

Deste modo, doenças como Alzheimer, Parkinson e câncer cerebral podem em breve ter também uma nova perspectiva de tratamento mais eficaz do que o disponível atualmente. 

Este é o resultado de um esforço conjunto que só traz benefícios para toda a sociedade.

 

JCR Farmacêutica 


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